ビーム・セラピューティクスは火曜日、α1-アンチトリプシン欠乏症を対象とした遺伝子編集治療薬BEAM-302の第1/2相試験データの更新を発表し、株価が10%以上下落しました。同社は、治療は忍容性が良好だったものの、アラニンアミノトランスフェラーゼやアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼなどの肝酵素の上昇が認められたと報告しました。6月24日時点のデータは、パートAおよびパートBのコホートで最大75mgまでの用量を試験した用量漸増部分を対象としており、複数回投与コホートとパートA拡大コホートは除外されていました。パートBでは、AATD関連肝疾患を有する1人の患者が、加速承認の経路に選択された用量である60mgを投与された後、一過性のグレード3のALT/AST上昇を経験しました。ビームをオーバーウェイトと評価しているJ.P.モルガンのアナリスト、ブライアン・チェン氏は、この安全性イベントを軽視し、大きな懸念材料ではないものの、薬剤の見通しに対する認識に影響を与える可能性があると述べました。同社は、試験を世界的に拡大し、AATD関連肺疾患の患者50人を追加で対象とする計画で、この登録コホートへの投与は7月に開始される予定です。
Beam Therapeutics IncUpdated Phase 1/2 data for BEAM-302 showed liver enzyme elevations including a Grade 3 ALT/AST case, raising safety concerns for the gene-editing therapy.
