Capricor Therapeutics IncCAPR
▼ ネガティブ規制関連度
FDA panel rejection and narrower indication amendment weaken regulatory prospects.
銘柄への影響 1
Biotech & Genomic Medicine
Capricor Therapeutics Incカプリコー・セラピューティクスは、FDAの諮問委員会がデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける心筋症適応に対して3対9で反対票を投じたことを受け、デラミオセルの生物製剤承認申請を修正し、より狭い上肢骨格筋適応を追求しています。HOPE-3試験の主要評価項目では、上肢疾患の進行遅延が統計的に有意であり、薬剤を支持する平均差4.5%、p値0.029を示しました。しかし、同社の現金および有価証券は、2025年末の3億1810万ドルから、2026年6月30日時点で2億3790万ドルに減少し、第2四半期の純損失は前年同期の2590万ドル（1株当たり0.57ドル）から4070万ドル（1株当たり0.70ドル）に拡大しました。全患者における左室駆出率の結果は、事前指定された統計モデルに基づき、p=0.04での2.4パーセントポイント差から、p=0.09での1.8パーセントポイント差に下方修正され、主要な副次評価項目が弱まりました。空売り残高は浮動株の33.72%であり、FDAは今後のBLA修正を審査し、それに応じてPDUFA日を延長する意向を示しています。
Capricor Therapeutics IncFDA panel rejection and narrower indication amendment weaken regulatory prospects.