メディパルホールディングスとJCRファーマは、ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型としても知られる）を対象とするJR-446のグローバル第I/II相試験において、初回被験者への投与が行われたと発表した。JR-446は、JCRが独自のJ-Brain Cargo技術を用いて開発した血液脳関門透過型のα-N-アセチルグルコサミニダーゼであり、メディパルが日本国外におけるJR-446の商業化権を保有している。このグローバル多施設非盲検試験は、6歳未満のMPS IIIB患者を対象に登録を進めており、ClinicalTrials.govに識別番号NCT07640984で登録されている。MPS IIIBは超希少なライソゾーム病で、世界中で約500人から1000人が罹患していると推定されており、現在承認された治療法は存在しない。2023年9月のライセンス契約に基づき、メディパルは日本を除く世界全域における独占的商業化権とサブライセンス権を保有し、JCRはスポンサーとしてグローバル第I/II相試験および開発活動を主導している。両社の共同開発契約に基づく別の第I/II相試験JR-446-101が日本で進行中であり、JR-446は2025年に米国、欧州連合、日本で希少疾病用医薬品指定を取得している。
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.JCR's JR-446 (J-Brain Cargo) dosed first patient in global Phase I/II trial for MPS IIIB, advancing its proprietary pipeline
MEDIPAL HOLDINGS CorporationFirst patient dosed in JR-446 trial, for which MEDIPAL holds ex-Japan commercialization rights
