JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

メディパルホールディングスとJCRファーマは、ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型としても知られる）を対象とするJR-446のグローバル第I/II相試験において、初回被験者への投与が行われたと発表した。JR-446は、JCRが独自のJ-Brain Cargo技術を用いて開発した血液脳関門透過型のα-N-アセチルグルコサミニダーゼであり、メディパルが日本国外におけるJR-446の商業化権を保有している。このグローバル多施設非盲検試験は、6歳未満のMPS IIIB患者を対象に登録を進めており、ClinicalTrials.govに識別番号NCT07640984で登録されている。MPS IIIBは超希少なライソゾーム病で、世界中で約500人から1000人が罹患していると推定されており、現在承認された治療法は存在しない。2023年9月のライセンス契約に基づき、メディパルは日本を除く世界全域における独占的商業化権とサブライセンス権を保有し、JCRはスポンサーとしてグローバル第I/II相試験および開発活動を主導している。両社の共同開発契約に基づく別の第I/II相試験JR-446-101が日本で進行中であり、JR-446は2025年に米国、欧州連合、日本で希少疾病用医薬品指定を取得している。

アキュメン・ファーマシューティカルズは、アルツハイマー病協会国際会議2026において、同社のEnhanced Brain Delivery候補ACU401が、非ヒト霊長類において天然型抗AβO抗体と比較して前頭皮質での曝露が最大40倍に達したとする新データを発表した。JCRファーマシューティカルズと共同開発したこの二重特異性抗体は、アミロイドβオリゴマーとトランスフェリン受容体の両方を標的とし、血液学的安全性シグナルを伴わずに脳内移行性の向上を示した。同社はまた、ALTITUDE-AD第2相試験から得られた患者体験の知見を発表し、早期アルツハイマー病におけるアンメットニーズを浮き彫りにした。アキュメンは現在進行中のALTITUDE-AD試験でサビルネツグを開発中であり、2026年後半に主要結果が得られる見込みである。

アキュメン・ファーマシューティカルズは、2026年7月12日から15日までロンドンで開催されるアルツハイマー病協会国際会議2026において、3件の研究を発表する。同社のEnhanced Brain Delivery技術の進展と、ALTITUDE-AD試験の患者視点に基づく研究に焦点を当てる。発表内容は、Aβオリゴマーとトランスフェリン受容体に結合する二重特異性抗体に関する口頭発表で、カニクイザルにおける脳内送達の向上を示すもの、ならびに2件のポスター発表で、1件は抗Aβオリゴマー抗体へのトランスフェリン受容体介在輸送の活用、もう1件はALTITUDE-AD試験対象集団の患者視点を通じた早期症候性アルツハイマー病の理解に関するものである。EBD研究はJCRファーマシューティカルズとの継続的な共同研究の一環であり、アキュメンのAβオリゴマー選択的抗体の専門知識とJCRのJ-Brain Cargo技術を活用し、脳内送達を改善してより効果的なアルツハイマー病治療薬の開発を目指す。