Novartis AGNOVN
▼ ネガティブ技術関連度
Del-desiran failed late-stage DM1 study, missing primary endpoint.
ノバルティスは、筋強直性ジストロフィー1型(DM1)患者を対象としたデルデシランの後期HARBOR試験が主要評価項目を達成できず、株価が急落したと発表した。この試験では、主要評価項目であるビデオによる手の開き時間において、プラセボと比較して統計的に有意な改善は示されなかったが、副次評価項目では臨床的活性の証拠が見られた。これは、ペラカルセンの後期試験の失敗に続き、ノバルティスにとって5日以内で2件目のパイプラインの挫折となる。デルデシランは、Avidity Biosciencesの取引を通じて取得した3つのAOC治療薬のうちの1つであり、ノバルティスは次のステップを決定するために完全なデータセットを評価している。同社は2026年に主要な特許切れを迎え、主要薬剤へのジェネリック競争が影響を与えると見込まれており、これらの失敗は投資家心理を悪化させている。
Novartis AGDel-desiran failed late-stage DM1 study, missing primary endpoint.
Anika Therapeutics Inc
Ionis Pharmaceuticals Inc
Repligen Corporation