UltragenyxRARE
▼ ネガティブ技術規制関連度
Phase 3 trial failure of apazunersen in Angelman syndrome missed endpoints, prompting program review and expense cuts.
銘柄への影響 1
Biotech & Genomic Medicine
Ultragenyxウルトラジェニックス・ファーマシューティカルは、アンジェルマン症候群を対象としたアパズナーセン（GTX-102）の第3相アスパイア試験が、主要評価項目および主要な副次評価項目である認知機能および機能性の指標を達成できなかったと発表しました。これを受けて、同社はプログラムの見直しと大幅な費用削減を計画しています。このニュースを受けて、同社の株価は40.3%下落しました。同日、FDAは、ウルトラジェニックスが新たに承認した糖原病Ia型向け遺伝子治療薬GENGLYCOSが、希少小児疾患優先審査バウチャーの対象となることを確認しました。これは、主要なパイプラインの後退と、商業用遺伝子治療ポートフォリオの進展との対比を浮き彫りにしています。同社の見通しでは、2029年までに売上高12億ドル、利益4380万ドルを見込み、公正価値評価額は27.00ドルで、現在の株価から76%の上昇余地があるとしています。しかし、今回の失敗は、実行力と後期段階のプログラム数件への価値集中に対する疑問を提起しています。
UltragenyxPhase 3 trial failure of apazunersen in Angelman syndrome missed endpoints, prompting program review and expense cuts.