Beam Therapeutics ร่วงลงมากกว่า 10% ในวันอังคาร หลังเปิดเผยข้อมูลทดลองระยะที่ 1/2 ที่อัปเดตสำหรับ BEAM-302 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการแก้ยีนสำหรับโรคขาดอัลฟา-1 แอนติทริปซิน บริษัทรายงานว่าการรักษาเป็นที่ยอมรับได้ดี แต่สังเกตเห็นการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับ รวมถึงอะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสและแอสพาร์เทตอะมิโนทรานสเฟอเรส ข้อมูลที่ตัดเมื่อวันที่ 24 มิถุนายนครอบคลุมส่วนการเพิ่มขนาดยาของการศึกษา ซึ่งทดสอบขนาดยาสูงถึง 75 มก. ในกลุ่ม Part A และ Part B แต่ไม่รวมกลุ่มหลายขนาดยาและกลุ่มขยาย Part A ผู้ป่วยรายหนึ่งที่มีโรคตับที่เกี่ยวข้องกับ AATD ใน Part B มีระดับ ALT/AST สูงขึ้นระดับ Grade 3 ชั่วคราวหลังจากได้รับ 60 มก. ซึ่งเป็นขนาดที่เลือกสำหรับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด นักวิเคราะห์ของ J.P. Morgan Brian Cheng ซึ่งให้คะแนน Beam เหนือตลาด กล่าวถึงเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยนี้ว่าไม่เป็นอุปสรรคใหญ่ แต่ก็อาจส่งผลต่อการรับรู้ถึงโอกาสของยา บริษัทวางแผนที่จะขยายการศึกษาไปทั่วโลก โดยตั้งเป้าผู้ป่วยเพิ่มอีก 50 รายที่มีโรคปอดที่เกี่ยวข้องกับ AATD โดยจะเริ่มให้ยาในกลุ่มนี้ในเดือนกรกฎาคม
Beam Therapeutics IncUpdated Phase 1/2 data for BEAM-302 showed liver enzyme elevations including a Grade 3 ALT/AST case, raising safety concerns for the gene-editing therapy.
