Beam Therapeutics Inc

Biotech & Genomic Medicine▲

บีม เธอราพิวติกส์ ให้ยาผู้ป่วยรายแรกในการทดลองสำคัญ BEAM-302 สำหรับโรคเอเอทีดี

บีม เธอราพิวติกส์ ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในกลุ่มทดลองสำคัญระดับโลกของการทดลองระยะที่ 1/2 ที่ประเมิน BEAM-302 สำหรับภาวะขาดแอลฟา-1 แอนติทริปซิน บริษัทยังเสร็จสิ้นการให้ยาแก่ผู้ป่วยผู้ใหญ่และวัยรุ่นทั้งหมดในการทดลอง BEACON ระยะที่ 1/2 ของริสโต-เซล ในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว โดยคาดว่าจะยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพได้เร็วที่สุดภายในสิ้นปี 2026 ข้อมูลทางคลินิกที่อัปเดตของ BEAM-302 ได้รับเลือกให้นำเสนอแบบปากเปล่าในช่วงท้ายของการประชุมสมาคมโรคระบบหายใจแห่งยุโรปในเดือนกันยายน 2026 บีมได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับการยื่นขออนุญาตทดลองยาใหม่สำหรับ BEAM-304 ในโรคฟีนิลคีโตนูเรีย และได้เริ่มกิจกรรมการเตรียมความพร้อมทางคลินิกแล้ว บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองของปี 2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดมูลค่า 1.2 พันล้านดอลลาร์ และคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะสนับสนุนแผนการดำเนินงานไปจนถึงกลางปี 2029

BEAM ▲

Biotech & Genomic Medicine ▲

GlobeNewswire·22dอ่านต่อ ▾

Defense & Geopolitical Fragmentation▲

ARK Invest ซื้อหุ้น SPCX มูลค่า 16.7 ล้านดอลลาร์ ขายหุ้น Deere และ Twist Bioscience

ARK Invest ซื้อหุ้นของ Space Exploration Technologies Corp จำนวน 122,807 หุ้น มูลค่า 16.7 ล้านดอลลาร์ ผ่านกองทุน ETF หลายกองในวันพุธ บริษัทขายหุ้น Deere & Co จำนวน 6,833 หุ้น มูลค่าเกือบ 4 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นการขายต่อเนื่องจากแนวโน้มล่าสุด และลดสัดส่วนการลงทุนใน Twist Bioscience Corp โดยขายหุ้น 71,209 หุ้น มูลค่า 6,588,968 ดอลลาร์ กองทุน ARKG ของ ARK เพิ่มสัดส่วนการลงทุนใน Beam Therapeutics โดยซื้อหุ้น 32,751 หุ้น มูลค่า 1,011,678 ดอลลาร์ ขณะที่กองทุน ARKK ขายหุ้น 10X Genomics Inc จำนวน 99,977 หุ้น มูลค่า 4,577,946 ดอลลาร์ นอกจากนี้ ARK ยังลงทุนใน Kratos Defense and Security Solutions Inc โดยซื้อหุ้น 34,123 หุ้น ผ่านกองทุน ARKQ และ ARKX รวมมูลค่า 1,718,434 ดอลลาร์

SPCX ▲BEAM ▲DE ▼KTOS ▲TWST ▼TXG ▼

Defense & Geopolitical Fragmentation

Seeking Alpha·42dอ่านต่อ ▾

Biotech & Genomic Medicine▼2

ไพรม์ เมดิซีน ชนะคำชี้ขาดอนุญาโตตุลาการ กรณียีนแก้ไขยา PM647

ไพรม์ เมดิซีน ประกาศผลการชี้ขาดที่มีผลผูกพันในเชิงบวกจากกระบวนการอนุญาโตตุลาการกับ บีม เทอราพิวติกส์ เกี่ยวกับข้อตกลงความร่วมมือและอนุญาตใช้สิทธิ์ปี 2019 คณะอนุญาโตตุลาการวินิจฉัยว่า PM647 ซึ่งเป็นยาทดลองแก้ไขยีนแบบไพรม์เอดิทติ้งสำหรับโรคพร่องแอลฟา-วัน แอนติทริปซิน อยู่ในขอบเขตที่กำหนดไว้สำหรับไพรม์ เมดิซีน ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว หมายความว่าไพรม์ เมดิซีน ไม่ได้ละเมิดข้อตกลงและไม่ต้องชดใช้ค่าเสียหายเป็นตัวเงินแก่ บีม เทอราพิวติกส์ PM647 ใช้อนุภาคไขมันนาโนที่ส่งไปยังตับแบบสากลเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ E342K ในยีน SERPINA1 ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์ที่ก่อโรคที่พบบ่อยที่สุดในโรคพร่องแอลฟา-วัน แอนติทริปซิน และได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพการแก้ไขที่สูง รวมถึงการฟื้นฟูระดับโปรตีนให้อยู่ในช่วงปกติในแบบจำลองหนูที่มียีนมนุษย์เต็มรูปแบบในขนาดยาที่เกี่ยวข้องทางคลินิก

PRME ▲BEAM ▼

Biotech & Genomic Medicine

Insider Monkey·43dอ่านต่อ ▾

Biotech & Genomic Medicine▼

หุ้น Intellia Therapeutics พุ่ง 38% ในหนึ่งเดือนจากความคืบหน้าของโครงการยา

หุ้นของ Intellia Therapeutics พุ่งขึ้น 38% ในช่วงเดือนที่ผ่านมา ทำผลงานได้ดีกว่าอุตสาหกรรม กลุ่มธุรกิจ และดัชนี S&P 500 โดยได้แรงหนุนจากความสำเร็จด้านกฎระเบียบและการทดลองทางคลินิกของตัวยาหลัก lonvoguran ziclumeran การศึกษาระยะที่สาม HAELO ซึ่งประเมิน lonvoguran ziclumeran สำหรับโรค hereditary angioedema บรรลุจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญในเดือนเมษายน 2026 และข้อมูลเพิ่มเติมในเดือนมิถุนายน 2026 แสดงให้เห็นว่าการเกิดอาการกำเริบรายเดือนที่ต้องใช้การรักษาตามความต้องการลดลง 89% และการเกิดอาการกำเริบระดับปานกลางถึงรุนแรงลดลง 91% เมื่อเทียบกับยาหลอก Intellia ได้เริ่มยื่นคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพแบบต่อเนื่องต่อ FDA ในเดือนเมษายน 2026 และวางแผนเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ บริษัทยังกำลังพัฒนา nexiguran ziclumeran ในการศึกษาระยะท้ายสองโครงการสำหรับโรค ATTR amyloidosis หลังจากที่ FDA ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิกเมื่อต้นปีนี้ แม้ว่ามูลค่าหุ้นจะอยู่ในระดับพรีเมียมที่ 3.79 เท่าของมูลค่าทางบัญชีย้อนหลัง เมื่อเทียบกับค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมที่ 3.69 แต่ประมาณการขาดทุนต่อหุ้นปี 2026 จาก Zacks Consensus ได้ลดลงจาก 3.46 ดอลลาร์ เหลือ 3.18 ดอลลาร์ ในช่วง 60 วันที่ผ่านมา และประมาณการขาดทุนปี 2027 ลดลงจาก 1.01 ดอลลาร์ เหลือ 65 เซนต์ Zacks ให้อันดับความน่าลงทุนของหุ้นนี้ไว้ที่ ถือ โดยอ้างถึงความหวังของโครงการยาและการขาดทุนที่ลดลง แต่ก็สังเกตถึงการแข่งขันจาก CRISPR Therapeutics และ Beam Therapeutics รวมถึงการที่บริษัทยังไม่มีผลิตภัณฑ์ที่วางตลาด

NTLA ▲BEAM ▼CRSP ▼

Biotech & Genomic Medicine ▲

Zacks Investment Research·48dอ่านต่อ ▾

Biotech & Genomic Medicine▲

เครื่องมือใหม่ CRISPR 'เครื่องทำลายดีเอ็นเอ' อาจขยายตลาดการแก้ไขยีน

เครื่องมือที่ใช้ CRISPR ซึ่งเพิ่งค้นพบใหม่ที่ทำลายเซลล์ที่เป็นโรคโดยการฉีกดีเอ็นเอของพวกมันกำลังสร้างความตื่นเต้นในวงการวิทยาศาสตร์ โดยมีผลกระทบระยะยาวที่อาจเกิดขึ้นกับบริษัทแก้ไขยีนอย่าง CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics และ Beam Therapeutics ซึ่งแตกต่างจากการแก้ไขยีนแบบดั้งเดิม วิธีการฆ่าเซลล์ที่ตั้งโปรแกรมได้นี้อ่านสัญญาณเฉพาะของเซลล์ที่เป็นโรคและตัดดีเอ็นเอของมันเป็นชิ้นเล็กชิ้นน้อยเร็วกว่าที่เซลล์จะซ่อมแซมได้ นำไปสู่การตายของเซลล์ในขณะที่รักษาเซลล์ปกติไว้ งานวิจัยในวารสาร Nature เมื่อเดือนพฤษภาคมแสดงให้เห็นว่าการบำบัดนี้ลดการเติบโตของเซลล์มะเร็งปอดได้ประมาณ 50% ในจานทดลอง ซึ่งเทียบเท่ากับยาเคมีบำบัดซิสพลาติน และงานวิจัยใน Nature เมื่อเดือนมิถุนายนได้ขยายแนวทางนี้ไปยังเป้าหมายยีนที่กลายพันธุ์ใน 40% ถึง 50% ของมะเร็งทั้งหมด ไม่มีบริษัท CRISPR รายใหญ่ที่จดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์รายใดที่มีเทคโนโลยีนี้อยู่ในขั้นตอนการพัฒนา แม้ว่าบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพเอกชนสัญชาติเยอรมัน Akribion Therapeutics กำลังพัฒนาโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่มะเร็งศีรษะและคอที่ติดเชื้อ HPV งานวิจัยใหม่นี้ขยายตลาดที่สามารถเข้าถึงได้สำหรับยาที่ใช้ CRISPR อย่างมีนัยสำคัญ และผู้ที่อยู่ในตลาดเดิมอาจมีข้อได้เปรียบเนื่องจากโครงสร้างพื้นฐานการนำส่งยาที่มีอยู่แล้ว

BEAM ▲CRSP ▲NTLA ▲

Biotech & Genomic Medicine

The Motley Fool·50dอ่านต่อ ▾

Biotech & Genomic Medicine▲2

องค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติคำขอ IND ของบีม เธอราพิวติกส์ สำหรับยีนบำบัด BEAM-304

หุ้นของบีม เธอราพิวติกส์ ปรับตัวขึ้น 5% หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติคำขออนุญาตทดลองยาใหม่สำหรับ BEAM-304 ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรคฟีนิลคีโตนูเรีย การอนุมัติดังกล่าวทำให้บีมสามารถเดินหน้าการรักษาที่ใช้ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลซึ่งมุ่งเป้าไปที่ตับ ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ในยีน PAH ซึ่งอาจฟื้นฟูการเผาผลาญฟีนิลอะลานีนให้เป็นปกติ บริษัทมีแผนจะเริ่มการศึกษาระยะที่หนึ่งและสองแบบเปิดเผยข้อมูลในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ R408W ก่อน โดยประเมินความปลอดภัย ความทนต่อยา และการลดลงของฟีนิลอะลานีนในเลือด โรคฟีนิลคีโตนูเรียส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 20,000 คนในสหรัฐอเมริกา และปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติให้หายขาด หุ้นของบีมปรับตัวขึ้น 23.2% นับตั้งแต่ต้นปี ซึ่งทำผลงานได้ดีกว่าอุตสาหกรรมโดยรวมที่ปรับตัวลง 1%

BEAM ▲

Biotech & Genomic Medicine

Zacks Investment Research·68dอ่านต่อ ▾