Capricor Therapeutics กำลังแก้ไขใบสมัครขออนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA) เพื่อมุ่งไปสู่ข้อบ่งชี้สำหรับกล้ามเนื้อโครงร่างของแขนขาส่วนบนที่แคบลงสำหรับ deramiocel หลังจากคณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA ลงมติ 3 ต่อ 9 คัดค้านข้อบ่งชี้สำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจในโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ จุดยุติหลักของการทดลอง HOPE-3 แสดงให้เห็นการชะลอการดำเนินโรคของแขนขาส่วนบนอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ โดยมีความแตกต่างเฉลี่ย 4.5% ที่สนับสนุนยา และค่า p เท่ากับ 0.029 อย่างไรก็ตาม เงินสดและหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดของบริษัทลดลงเหลือ 237.9 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 จาก 318.1 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นปี 2025 และผลขาดทุนสุทธิในไตรมาสที่สองเพิ่มขึ้นเป็น 40.7 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.70 ดอลลาร์ต่อหุ้น จาก 25.9 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.57 ดอลลาร์ต่อหุ้น ในช่วงเดียวกันของปีก่อน ผลการตรวจวัดสัดส่วนการบีบตัวของหัวใจห้องล่างซ้าย (LVEF) ในผู้ป่วยทุกรายถูกปรับแก้ภายใต้แบบจำลองทางสถิติที่กำหนดไว้ล่วงหน้า จากความแตกต่าง 2.4 จุดเปอร์เซ็นต์ที่ค่า p เท่ากับ 0.04 ลดลงเหลือ 1.8 จุดเปอร์เซ็นต์ที่ค่า p เท่ากับ 0.09 ซึ่งทำให้มาตรวัดรองที่สำคัญอ่อนแอลง ยอดขายชอร์ตอยู่ที่ 33.72% ของจำนวนหุ้นที่ซื้อขายได้ และ FDA ระบุว่าจะทบทวนการแก้ไข BLA ที่จะยื่นเข้ามา และขยายวัน PDUFA ตามนั้น
Capricor Therapeutics IncFDA panel rejection and narrower indication amendment weaken regulatory prospects.
