Ultragenyx Pharmaceutical ประกาศว่าการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ Aspire ของยา apazunersen (GTX-102) สำหรับโรค Angelman syndrome ไม่บรรลุจุดยุติหลักและจุดยุติรองที่สำคัญด้านความรู้ความเข้าใจและการทำงาน ซึ่งนำไปสู่การทบทวนโครงการและการวางแผนลดค่าใช้จ่ายครั้งใหญ่ หุ้นของบริษัทร่วงลง 40.3% หลังข่าวดังกล่าว ในวันเดียวกัน FDA ยืนยันว่าการบำบัดด้วยยีน GENGLYCOS ที่เพิ่งได้รับการอนุมัติของ Ultragenyx สำหรับโรค glycogen storage disease type Ia มีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญสำหรับโรคเด็กหายาก ซึ่งชี้ให้เห็นถึงความแตกต่างระหว่างความล้มเหลวครั้งใหญ่ในสายการผลิตกับความคืบหน้าในกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์ เรื่องราวของบริษัทคาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2572 โดยมีมูลค่ายุติธรรมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึง upside 76% จากราคาปัจจุบัน อย่างไรก็ตาม ความล้มเหลวดังกล่าวทำให้เกิดคำถามเกี่ยวกับการดำเนินงานและการกระจุกตัวของคุณค่าในโปรแกรมระยะหลังเพียงไม่กี่โปรแกรม
UltragenyxPhase 3 trial failure of apazunersen in Angelman syndrome missed endpoints, prompting program review and expense cuts.
