← Back

Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., a biopharmaceutical company, focuses on the identification, acquisition, development, and commercialization of novel products for the treatment of rare and ultra-rare genetic diseases in North America, Latin America, Europe, the Middle East, Africa, and the Asia-Pacific. Its biologic products include Crysvita (burosumab), an antibody targeting fibroblast growth factor 23 for the treatment of X-linked hypophosphatemia, as well as tumor-induced osteomalacia; Mepsevii, an enzyme replacement therapy for the treatment of children and adults with Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi for the treatment of long-chain fatty acid oxidation disorders; and Evkeeza (evinacumab) for the treatment of homozygous familial hypercholesterolemia. The company's products candidates that are in Phase 3 clinical trials include UX143, a human monoclonal antibody for the treatment of osteogenesis imperfecta; UX111, an AAV9 gene therapy product candidate for the treatment of patients with Sanfilippo syndrome type A, or MPS IIIA, a rare lysosomal storage disease; DTX401, an adeno-associated virus 8 (AAV8) gene therapy clinical candidate for the treatment of patients with glycogen storage disease type Ia; DTX301, an AAV8 gene therapy for the treatment of patients with ornithine transcarbamylase; and GTX-102, an antisense oligonucleotide for the treatment of Angelman syndrome. It also develops UX701, an adeno-associated AAV9 gene therapy which is in Phase 2 clinical trial for the treatment of Wilson liver disease. The company has collaboration and license agreement with Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; and Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. was incorporated in 2010 and is headquartered in Novato, California.

Price · split & dividend adjusted
News & notes moving RARE
Biotech & Genomic Medicine2impact 4

FDA อนุมัติยีนบำบัด Genglycos ของ Ultragenyx สำหรับโรค GSDIa

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติยา Genglycos ของบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ซึ่งเป็นยีนบำบัดตัวแรกสำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิดที่หนึ่งเอ ส่งผลให้ราคาหุ้นพุ่งขึ้น 7.5% ในการซื้อขายหลังปิดตลาด การรักษาแบบครั้งเดียวนี้จะมีราคาขายในสหรัฐฯ ประมาณ 2.7 ล้านดอลลาร์ต่อผู้ป่วยหนึ่งราย และคาดว่าจะเปิดให้บริการผ่านศูนย์รักษาที่มีคุณสมบัติภายใน 30 ถึง 60 วัน Ultragenyx ประเมินว่าโรคนี้พบในชาวอเมริกันเพียง 1,500 ถึง 2,500 คน และบริษัทต้องพิสูจน์ว่าสามารถวินิจฉัย จัดการเบิกจ่าย และรักษาผู้ป่วยได้มากพอที่จะสร้างรายได้อย่างมีนัยสำคัญ ในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ GlucoGene ยา Genglycos ลดปริมาณแป้งข้าวโพดที่ผู้ป่วยต้องกินเฉลี่ยต่อวันลง 41% ที่สัปดาห์ที่ 48 เทียบกับ 10% ในกลุ่มยาหลอก และข้อมูลระยะยาวแสดงการลดลง 61% ที่สัปดาห์ที่ 96 องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ กำหนดให้ส่งข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิผลเพิ่มเติมอีกสองปี และ Ultragenyx จะผลิตยานี้ที่โรงงานในเมืองเบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์
Insider Monkey·1dอ่านต่อ ▾
RARE

เดียร์พุ่งรับผลประกอบการไตรมาส 3 สดใส วูล์ฟสปีดร่วงหลังขาดทุนหนักขึ้น

สัญญาฟิวเจอร์สหุ้นสหรัฐแทบไม่ขยับในวันพฤหัสบดี ขณะที่นักลงทุนประเมินผลประกอบการบริษัทชุดใหม่และการปรับคำแนะนำของนักวิเคราะห์ หุ้นคราวด์สไตรก์ร่วงลง 2.8% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากบลูมเบิร์กรายงานว่าประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายเทคโนโลยีของบริษัทความปลอดภัยไซเบอร์รายนี้กำลังจะลาออกเพื่อไปตั้งกองทุนความปลอดภัยไซเบอร์ที่มุ่งเน้นปัญญาประดิษฐ์ หุ้นแอดวานซ์ออโตพาร์ทดิ่งลง 15.9% หลังจากผลประกอบการไตรมาส 2 เผยให้เห็นความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญระหว่างกำไรที่รายงานกับผลการดำเนินงานที่แท้จริง โดยประมาณ 0.31 ดอลลาร์จากกำไรต่อหุ้นปรับลดที่รายงาน 1.03 ดอลลาร์มาจากการคืนภาษีศุลกากรแบบครั้งเดียว หุ้นเดียร์พุ่งขึ้น 5.1% หลังจากผู้ผลิตอุปกรณ์การเกษตรและก่อสร้างรายนี้ส่งมอบผลประกอบการไตรมาส 3 ตามปีการเงินที่แข็งแกร่งเกินคาด โดยมีกำไรต่อหุ้นปรับลด 5.10 ดอลลาร์ และยอดขายสุทธิประมาณ 11,000 ล้านดอลลาร์ เอตซีปรับตัวขึ้น 3.9% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากโบฟา ซีเคียวริตี้ส์ปรับเพิ่มคำแนะนำหุ้นตลาดออนไลน์รายนี้จากถือเป็นซื้อ และเพิ่มราคาเป้าหมายจาก 88 ดอลลาร์เป็น 105 ดอลลาร์ อัลตราเจนิกซ์พุ่งแรง 11.1% หลังจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอนุมัติแบบเร่งด่วนให้กับเจนไกลโคส หรือที่รู้จักในชื่อดีทีเอ็กซ์ 401 ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด 1 เอ ในผู้ป่วยอายุ 8 ปีขึ้นไป หุ้นโมเดอร์นาร่วงลง 13% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด ถอยลงหลังจากพุ่งขึ้นมากกว่าสองเท่าในวันก่อนหน้า หลังการประกาศผลทดลองวัคซีนมะเร็งครั้งใหญ่ร่วมกับเมอร์ค วูล์ฟสปีดดิ่งลง 10.5% หลังจากบริษัทเซมิคอนดักเตอร์รายนี้รายงานผลขาดทุนไตรมาส 4 ตามปีการเงินที่กว้างเกินคาดอย่างมาก โดยขาดทุนปรับลด 2.26 ดอลลาร์ต่อหุ้น และมีรายได้ 149.6 ล้านดอลลาร์ เวบบูลปรับตัวขึ้น 13.8% หลังจากโบรกเกอร์ดิจิทัลรายนี้รายงานผลประกอบการรายไตรมาสที่แข็งแกร่งที่สุดนับตั้งแต่เข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ โดยมีรายได้ไตรมาส 2 อยู่ที่ 198.8 ล้านดอลลาร์ และกำไรปรับลด 0.05 ดอลลาร์ต่อหุ้น
Investing.com·6dอ่านต่อ ▾
Digital Finance & Tokenization

เวบูลและอัลตราเจนิกซ์นำกลุ่มหุ้นปรับขึ้น ขณะที่วูล์ฟสปีดและโคตี้ร่วงลง

สัญญาฟิวเจอร์สหุ้นปรับตัวลดลงในช่วงเช้าวันพฤหัสบดี ท่ามกลางความตึงเครียดทางภูมิรัฐศาสตร์ในตะวันออกกลางที่ยังคงยืดเยื้อ ส่งผลให้ราคาน้ำมันดิบเบรนท์พุ่งขึ้นเหนือ 92 ดอลลาร์ต่อบาร์เรล ตอกย้ำความกังวลด้านเงินเฟ้อในวงกว้าง หุ้นเวบูลพุ่งขึ้น 14% หลังจากแพลตฟอร์มการลงทุนดิจิทัลรายนี้รายงานรายได้ไตรมาสสองเป็นสถิติใหม่ที่ 198.8 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 51% เมื่อเทียบกับปีก่อน และ 24% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า สูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 180.7 ล้านดอลลาร์ ขณะที่หุ้นอัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล พุ่งขึ้น 12% หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติแบบเร่งด่วนให้กับเจนไกลโคส ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิดที่หนึ่งเอ หุ้นเซอร์เคิล อินเทอร์เน็ต กรุ๊ป ปรับขึ้น 5% ไปพร้อมกับการปรับตัวขึ้นในวงกว้างของหุ้นที่เกี่ยวข้องกับคริปโต เนื่องจากบิตคอยน์พุ่งขึ้นกว่า 9% ไปอยู่ที่ประมาณ 71,000 ดอลลาร์ ซึ่งเป็นระดับสูงสุดนับตั้งแต่วันที่ 2 มิถุนายน หลังกระทรวงการคลังสหรัฐตัดสินใจอย่างเหนือความคาดหมายที่จะเพิ่มแผนการซื้อคืนพันธบัตรรัฐบาลระยะยาวเป็นสองเท่า เป็นอย่างน้อย 4 พันล้านดอลลาร์ต่อครั้ง หุ้นวูล์ฟสปีดร่วงลง 10% หลังจากรายงานผลขาดทุนปรับฐานไตรมาสสี่ที่มากกว่าคาดที่ 2.26 ดอลลาร์ต่อหุ้น เทียบกับที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 1.47 ดอลลาร์ ขณะที่รายได้เพิ่มขึ้น 24% เมื่อเทียบกับปีก่อน มาอยู่ที่ 149.6 ล้านดอลลาร์ และหุ้นโคตี้ดิ่งลง 9% หลังจากผลประกอบการไตรมาสสี่ออกมาปะปนกัน โดยรายได้จากยอดขายสาขาเดิมลดลง 1% และกำไรจากการดำเนินงานปรับฐานดิ่งลง 31%
Seeking Alpha·6dอ่านต่อ ▾
Biotech & Genomic Medicine2

อัลตราเจนิกซ์รายได้ไตรมาสสองเพิ่มเป็น 214 ล้านดอลลาร์ ขาดทุนสุทธิลดลงเหลือ 92 ล้านดอลลาร์

อัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล รายงานรายได้ไตรมาสสองที่ 214 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้นจาก 167 ล้านดอลลาร์สหรัฐในช่วงเดียวกันของปีก่อน ขณะที่ขาดทุนสุทธิรายไตรมาสลดลงเหลือ 92 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 115 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ขาดทุนต่อหุ้นขั้นพื้นฐานจากการดำเนินงานต่อเนื่องปรับตัวดีขึ้นเป็น 0.90 ดอลลาร์สหรัฐ จาก 1.17 ดอลลาร์สหรัฐ สำหรับครึ่งปีแรก รายได้อยู่ที่ 350 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับ 306 ล้านดอลลาร์สหรัฐ แม้ว่าขาดทุนสุทธิหกเดือนจะเพิ่มขึ้นเป็น 277 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จาก 266 ล้านดอลลาร์สหรัฐ องค์การอาหารและยาสหรัฐได้รับคำขออนุญาตชีววัตถุ UX111 แล้ว โดยมีวันพิจารณาตามกฎหมาย PDUFA ในวันที่ 19 กันยายน 2026 ซึ่งเป็นตัวเร่งสำคัญในระยะใกล้
Simply Wall St·17dอ่านต่อ ▾
RARE

อัลตราเจนิกซ์กำหนดการประชุมทางโทรศัพท์วันที่ 4 สิงหาคม เพื่อรายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองปี 2026

บริษัท อัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล จะจัดการประชุมทางโทรศัพท์ในวันอังคารที่ 4 สิงหาคม 2026 เวลา 17.00 น. ตามเวลาฝั่งตะวันออก เพื่อหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงินและข้อมูลอัปเดตของบริษัทสำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2026 การถ่ายทอดสดและการบันทึกย้อนหลังจะสามารถรับชมได้ผ่านเว็บไซต์ของบริษัท โดยการบันทึกย้อนหลังจะสามารถเข้าถึงได้เป็นเวลาสามเดือน
GlobeNewswire·29dอ่านต่อ ▾
RARE

Ultragenyx มอบหน่วยหุ้นจำกัด 65,886 หน่วยแก่พนักงานใหม่ที่ไม่ใช่ผู้บริหาร 39 คน

Ultragenyx Pharmaceutical ได้มอบหน่วยหุ้นจำกัดจำนวน 65,886 หน่วยแก่พนักงานใหม่ที่ไม่ใช่ผู้บริหารจำนวน 39 คนภายใต้แผนการจูงใจการจ้างงานของบริษัท รางวัลดังกล่าวได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการค่าตอบแทนโดยมีวันที่ให้สิทธิคือวันที่ 16 กรกฎาคม 2026 และทยอยได้รับสิทธิเป็นระยะเวลาสี่ปี โดยหุ้นอ้างอิงร้อยละ 25 จะได้รับสิทธิในแต่ละวันครบรอบปีของวันที่ให้สิทธิ ทั้งนี้ขึ้นอยู่กับการจ้างงานอย่างต่อเนื่อง การมอบรางวัลนี้เป็นสิ่งจูงใจที่สำคัญสำหรับพนักงานใหม่ในการเข้าทำงานตามกฎการจดทะเบียนของ Nasdaq ข้อ 5635(c)(4)
GlobeNewswire·33dอ่านต่อ ▾
RARE

จอห์นสัน ฟิสเทล สอบสวนผู้บริหารอัลตราเจนิกซ์ กรณีการเปิดเผยข้อมูลเซทรูซูแมบ

สำนักงานกฎหมายจอห์นสัน ฟิสเทล กำลังสอบสวนข้อเรียกร้องที่อาจเกิดขึ้นในนามของผู้ถือหุ้นระยะยาวของบริษัทอัลตราเจนิกซ์ ฟาร์มาซูติคอล ต่อเจ้าหน้าที่และกรรมการบางราย ในข้อกล่าวหาการละเมิดหน้าที่ fiduciary ผู้ถือหุ้นที่ถือหุ้นอัลตราเจนิกซ์อย่างต่อเนื่องตั้งแต่ก่อนวันที่ 3 สิงหาคม 2023 อาจมีสิทธิเรียกร้องให้มีการปฏิรูปการกำกับดูแลกิจการ การคืนเงิน และรางวัลจูงใจที่ศาลอนุมัติ โดยไม่มีค่าใช้จ่าย การสอบสวนนี้สืบเนื่องมาจากคดีฟ้องร้องกลุ่มหลักทรัพย์ที่ยื่นก่อนหน้านี้ ซึ่งกล่าวหาว่าอัลตราเจนิกซ์และผู้บริหารบางรายได้แถลงข้อความอันเป็นเท็จและทำให้เข้าใจผิดอย่างมีนัยสำคัญเกี่ยวกับยาเซทรูซูแมบและการศึกษาทางคลินิกระยะที่สามชื่อออร์บิต ในผู้ป่วยโรคกระดูกพรุนแต่กำเนิด สร้างภาพลักษณ์ที่ผิดๆ ว่ามีข้อมูลที่น่าเชื่อถือ ในขณะที่ลดความเสี่ยงที่การศึกษาจะล้มเหลวในการแสดงการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติของอัตราการเกิดกระดูกหักรายปี คำฟ้องยังกล่าวหาอีกว่า การมองโลกในแง่ดีของบริษัทนั้นไม่สมเหตุสมผล เนื่องจากตัวเลขเกณฑ์อ้างอิงมาจากผลการศึกษาระยะที่สองซึ่งไม่มีกลุ่มควบคุมที่ได้รับยาหลอก
GlobeNewswire·42dอ่านต่อ ▾
RARE

หุ้นอัลตราเจนิกซ์พุ่ง 5.2% จากความหวังในกลุ่มผลิตภัณฑ์ยา

หุ้นอัลตราเจนิกซ์พุ่งขึ้น 5.2% ในช่วงการซื้อขายล่าสุด ปิดที่ 30.77 ดอลลาร์ โดยมีปริมาณการซื้อขายสูงกว่าปกติ หุ้นปรับตัวขึ้น 25.8% ในช่วงสี่สัปดาห์ที่ผ่านมา จากความเชื่อมั่นของนักลงทุนต่อกลุ่มผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคหายากที่วางตลาดแล้ว และกลุ่มผลิตภัณฑ์ยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนาขั้นปลายที่มีแนวโน้มดี ผลิตภัณฑ์หลักอย่างคริสวิตา โดโจลวี และเมปเซวี ยังคงขับเคลื่อนการเติบโตของรายได้ ขณะที่ปัจจัยกระตุ้นที่กำลังจะมาถึง ได้แก่ การตัดสินใจขององค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ต่อยา DTX401 สำหรับโรค glycogen storage disease type Ia ซึ่งคาดว่าจะมีขึ้นในเดือนสิงหาคม 2026 ข้อมูลขั้นปลายที่เป็นบวกสำหรับยา DTX301 ในภาวะพร่องเอนไซม์ OTC และผลการทดลองสำหรับยา UX701 ในโรควิลสัน และ GTX-102 ในโรคแองเจิลแมนซินโดรมในปี 2026 บริษัทคาดว่าจะรายงานผลขาดทุนรายไตรมาสที่ 1.25 ดอลลาร์ต่อหุ้น จากรายได้ 185.77 ล้านดอลลาร์ นักวิเคราะห์คงประมาณการคาดการณ์ไว้ไม่เปลี่ยนแปลงในช่วง 30 วันที่ผ่านมา และหุ้นมีอันดับแซคส์ที่ 3 หรือถือ
Zacks Investment Research·58dอ่านต่อ ▾