Biotech & Genomic Medicine▼impact 4
FDA ระงับการทดลองทางคลินิก RGX-121 ฉุดหุ้น REGENXBIO ร่วง 25%
หุ้น REGENXBIO ร่วงลง 24.9% ในวันจันทร์ หลังจาก FDA สั่งระงับการทดลองทางคลินิกของยีนบำบัด RGX-121 ซึ่งเป็นยาทดลองสำหรับโรค Mucopolysaccharidosis Type II หรือที่รู้จักในชื่อ Hunter syndrome การระงับดังกล่าวเกิดขึ้นหลังพบความผิดปกติของกระดูกสันหลังจากการตรวจ MRI ในผู้เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 1/2/3 ชื่อ CAMPSIITE จำนวน 5 ราย ซึ่งได้รับ RGX-121 ไปเมื่อประมาณ 3 ถึง 6 ปีก่อน บริษัทไม่คาดว่าจะยื่นขออนุมัติชีววัตถุสำหรับ RGX-121 ได้ในระยะเวลาอันใกล้นี้ หลังจากก่อนหน้านี้มีแผนยื่นใหม่ในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 REGENXBIO และ NS Pharma กำลังประเมินข้อมูลภาพถ่ายผู้ป่วยเพิ่มเติมและข้อมูลติดตามผลระยะยาว และจะนำความเห็นของ FDA มาปรับใช้ในขั้นตอนต่อไป ความสนใจน่าจะเปลี่ยนไปยังโครงการอื่นในไปป์ไลน์ รวมถึง RGX-202 สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชน ซึ่งมีแผนยื่นขออนุมัติชีววัตถุในไตรมาสที่ 3 ปี 2026