4D Molecular Therapeutics Inc

4D Molecular Therapeutics ประกาศข้อมูลระยะเวลา 2 ปีที่เป็นบวกจากการทดลองระยะ 1/2 PRISM ซึ่งประเมินยีนบำบัด 4D-150 ในผู้ป่วยโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกที่เกี่ยวข้องกับอายุ ในกลุ่มผู้ป่วยระยะ 2b จำนวน 45 ราย การฉีด 4D-150 เข้าสู่วุ้นตาเพียงครั้งเดียวช่วยลดภาระการรักษาลงได้ร้อยละ 78 โดยรวม โดยผู้ป่วยต้องได้รับการฉีดยา aflibercept เสริมเฉลี่ย 2.7 ครั้ง เทียบกับที่คาดการณ์ไว้ 12 ครั้งตามข้อบ่งใช้ ในกลุ่มย่อยผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยจำนวน 15 ราย ภาระการรักษาลดลงร้อยละ 87 โดยมีการฉีดเสริมเฉลี่ย 1.6 ครั้ง การบำบัดนี้รักษาระดับการมองเห็นที่แก้ไขดีที่สุดและความหนาของจอประสาทตาไว้ได้ พร้อมทั้งแสดงข้อมูลความปลอดภัยที่ดี โดยมีผู้ป่วยเพียงร้อยละ 2.8 จาก 71 รายตลอดการทดลองที่เกิดการอักเสบในลูกตาเล็กน้อยและชั่วคราว ขนาดยา 3E10 vg/ตา ได้รับเลือกสำหรับการทดลองระยะ 3 4FRONT ที่กำลังดำเนินอยู่

4D Molecular Therapeutics ได้ทำข้อตกลงวงเงินสินเชื่อเชิงกลยุทธ์กับ Hercules Capital เป็นมูลค่าสูงสุด 200 ล้านดอลลาร์ บริษัทได้เบิกถอนเงินกู้เริ่มต้น 20 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ปิดดีล โดยมีทางเลือกในการเบิกเพิ่มอีก 30 ล้านดอลลาร์ได้จนถึงวันที่ 15 มิถุนายน 2027 อีก 100 ล้านดอลลาร์เมื่อบรรลุเป้าหมายสำคัญบางประการ และอีก 50 ล้านดอลลาร์ที่เหลือขึ้นอยู่กับการอนุมัติขั้นสุดท้ายจากผู้ให้กู้ ณ วันที่ 31 มีนาคม 2026 4DMT มีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 458 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะเพียงพอสำหรับการดำเนินงานไปจนถึงช่วงครึ่งหลังของปี 2028 แหล่งเงินทุนที่ไม่ทำให้เกิดการเจือจางนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนการพัฒนาระยะที่ 3 และการวางแผนก่อนการพาณิชย์ของยีนบำบัดตัวหลัก 4D-150 สำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกและภาวะบวมน้ำในจุดรับภาพจากเบาหวาน

รายงานฉบับใหม่จาก DelveInsight เปิดเผยว่ามีบริษัทยามากกว่า 90 แห่งกำลังพัฒนายาในท่อส่งกว่า 100 รายการสำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมตามวัย โดยประมาณ 15 รายการอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาช่วงปลาย ตัวยาที่น่าจับตามองได้แก่ Elamipretide จาก Stealth BioTherapeutics ซึ่งอยู่ในระยะที่สาม 4D-150 จาก 4D Molecular Therapeutics ในระยะที่สาม และ MK-8748 จาก Merck ในระยะที่สองและสาม ท่อส่งยามีกลไกการออกฤทธิ์ที่หลากหลาย เช่น การรักษาเสถียรภาพของคาร์ดิโอลิพินในไมโทคอนเดรีย การยับยั้งการแสดงออกของปัจจัยการเจริญของหลอดเลือดเอนโดทีเลียม และการถ่ายโอนยีน ความสำเร็จล่าสุดรวมถึงการที่ Merck เริ่มการทดลองระยะที่สองบีและสามที่สำคัญสำหรับ MK-8748 ในเดือนเมษายน 2026 และ 4D Molecular Therapeutics เสร็จสิ้นการรับผู้ป่วยสำหรับการทดลองระยะที่สามครั้งแรกของ 4D-150 ในเดือนกุมภาพันธ์ 2026