Taysha Gene Therapies Inc

Taysha Gene Therapies ประกาศว่าคาดว่าจะรายงานข้อมูลเบื้องต้นจากการวิเคราะห์ระหว่างกาล 6 เดือนของการทดลองสำคัญ REVEAL และได้รับข้อเสนอแนะจาก FDA เกี่ยวกับแนวทางการยื่น BLA ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ขณะที่ยังคงดำเนินการตามแผนเพื่อเสร็จสิ้นแคมเปญ PPQ ที่จำเป็นสำหรับการยื่น BLA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 ซีอีโอ Sean Nolan กล่าวว่าการทดลอง REVEAL มีผู้เข้าร่วมเกินเป้าหมาย โดยมีผู้ป่วย 17 รายที่ได้รับ TSHA-102 และสัดส่วนอายุอาจสนับสนุนฉลากยาที่กว้าง บริษัทเปิดเผยเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาระดับปานกลางเกรด 2 หนึ่งราย คืออาการปลายประสาทรับความรู้สึกผิดปกติ ซึ่งถูกจัดเป็น SAE เนื่องจากต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลข้ามคืน โดยผู้ป่วยแสดงการฟื้นตัวอย่างมีนัยสำคัญ Kamran Alam ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินรายงานยอดเงินสดสิ้นไตรมาสที่ 455.4 ล้านดอลลาร์ ซึ่งรวมรายได้รวม 230 ล้านดอลลาร์จากการระดมทุนต่อเนื่องในเดือนมิถุนายน 2026 และกล่าวว่าเงินสดที่มีอยู่จะเพียงพอไปจนถึงครึ่งหลังของปี 2028 ขาดทุนสุทธิสำหรับไตรมาสนี้อยู่ที่ 46.6 ล้านดอลลาร์ หรือ 0.13 ดอลลาร์ต่อหุ้น

เทย์ชา จีน เธอราพีส์ และคาตาเลนต์ ได้ลงนามในข้อตกลงการจัดหาเชิงพาณิชย์สำหรับ TSHA-102 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยของเทย์ชาสำหรับโรคเรตต์ซินโดรม โดยคาตาเลนต์จะทำหน้าที่เป็นผู้ผลิตเชิงพาณิชย์หลักหลังจากได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ข้อตกลงนี้ต่อยอดจากความร่วมมือที่สนับสนุนการพัฒนา TSHA-102 มาตั้งแต่ปี 2020 และรับประกันกำลังการผลิตระยะยาวที่โรงงานผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุญาตจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ของคาตาเลนต์ในเมืองฮาร์แมนส์ รัฐแมริแลนด์ คาตาเลนต์จะให้บริการการผลิตตามหลักเกณฑ์วิธีการที่ดีในการผลิตและอุปทานเชิงพาณิชย์ โดยใช้ประโยชน์จากประสบการณ์ในโครงการยีนบำบัดกว่า 90 โครงการ ฌอน พี. โนแลน ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของเทย์ชา กล่าวว่า การสร้างกำลังการผลิตเชิงพาณิชย์ระยะยาวเป็นองค์ประกอบสำคัญของกลยุทธ์ความพร้อมในการเปิดตัวของบริษัท โดยกิจกรรมการตรวจสอบคุณสมบัติประสิทธิภาพกระบวนการเพื่อสนับสนุนการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพกำลังดำเนินการอยู่แล้ว โรคเรตต์ซินโดรม ซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน MECP2 ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 15,000 ถึง 20,000 รายในสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และสหราชอาณาจักร และปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคที่ได้รับการอนุมัติ