บริษัท Novartis ประกาศว่าการศึกษา HARBOR ในระยะสุดท้ายซึ่งประเมินยา del-desiran ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 (DM1) ไม่บรรลุจุดยุติหลัก ส่งผลให้หุ้นร่วงลง การศึกษาไม่แสดงการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอกในจุดยุติหลักซึ่งวัดเวลาการเปิดมือผ่านวิดีโอ แม้จะพบหลักฐานของกิจกรรมทางคลินิกในจุดยุติรองก็ตาม นับเป็นความล้มเหลวในสายผลิตภัณฑ์ครั้งที่สองของ Novartis ภายในห้าวัน หลังจากการล้มเหลวของยา pelacarsen ในการศึกษาระยะสุดท้าย ยา del-desiran เป็นหนึ่งในสามการบำบัดแบบ AOC ที่ได้มาจากข้อตกลงกับบริษัท Avidity Biosciences และ Novartis กำลังประเมินข้อมูลทั้งหมดเพื่อกำหนดขั้นตอนต่อไป บริษัทเผชิญกับหน้าผาสิทธิบัตรครั้งใหญ่ในปี 2026 เนื่องจากการแข่งขันจากยาสามัญส่งผลกระทบต่อยาหลัก และความล้มเหลวเหล่านี้ทำให้ความเชื่อมั่นของนักลงทุนลดลง
Novartis AGDel-desiran failed late-stage DM1 study, missing primary endpoint.
Anika Therapeutics Inc
Ionis Pharmaceuticals Inc
Repligen Corporation