Ionis Pharmaceuticals Inc

Ionis Pharmaceuticals รายงานผลขาดทุนปรับลดที่น้อยกว่าคาดและรายได้ที่สูงขึ้นสำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 พร้อมทั้งยืนยันแนวโน้มทั้งปี บริษัทมีผลขาดทุนปรับลดที่ 43 เซนต์ต่อหุ้น ดีกว่าที่ Zacks Consensus Estimate คาดการณ์ไว้ที่ขาดทุน 89 เซนต์ และมีรายได้ 268 ล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่ประมาณการไว้ที่ 190.7 ล้านดอลลาร์ รายได้รวมลดลงเกือบ 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน เนื่องจากในปีก่อนมีเงินจ่ายล่วงหน้า 280 ล้านดอลลาร์จาก Ono Pharmaceutical แต่หากไม่รวมเงินก้อนนั้น รายได้เพิ่มขึ้น 56% Ionis ย้ำแนวโน้มรายได้ปี 2026 ที่ 875 ล้านดอลลาร์ถึง 900 ล้านดอลลาร์ โดยคาดว่ายอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิของ Tryngolza จะอยู่ระหว่าง 100 ล้านดอลลาร์ถึง 110 ล้านดอลลาร์ และ Dawnzera ระหว่าง 110 ล้านดอลลาร์ถึง 120 ล้านดอลลาร์ และคงประมาณการผลขาดทุนจากการดำเนินงานปรับลดที่ 425 ล้านดอลลาร์ถึง 475 ล้านดอลลาร์

กองทุน ARK Genomic Revolution ETF ของแคธี วูด ได้ซื้อหุ้นของไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ มูลค่า 15.3 ล้านดอลลาร์ ตั้งแต่ต้นเดือนกรกฎาคม หลังจากราคาหุ้นร่วงลงอย่างหนักจากความล้มเหลวในการทดลองระยะสุดท้ายของยาเอพลอนเทอร์เซน สำหรับโรค ATTR-CM การเข้าซื้อครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากที่ไอโอนิสและพันธมิตรอย่างแอสตร้าเซนเนก้า ประกาศความพ่ายแพ้ที่เหนือความคาดหมาย ซึ่งบ่งชี้ว่าวูดกำลังใช้ประโยชน์จากราคาที่ลดลง พร้อมกับคงมุมมองระยะยาว ไอโอนิสเพิ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับยาไทรน์โกลซา เพื่อรักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง ซึ่งขยายตลาดเป้าหมายไปยังผู้ป่วยในสหรัฐฯ มากกว่า 3 ล้านคน และกำลังปรับกลยุทธ์สู่การทำตลาดสินทรัพย์ของตนเอง โดยปรับเพิ่มคาดการณ์ยอดขายสูงสุดเป็น 3 พันล้านดอลลาร์ บริษัทรายงานรายได้ไตรมาสแรกที่ 246 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 86% เมื่อเทียบกับปีก่อน และคาดว่าจะถึงจุดคุ้มทุนกระแสเงินสดภายในปี 2028 ไอโอนิสยังมีตัวเร่งจากโครงการวิจัยระยะสุดท้าย ซึ่งรวมถึงการพิจารณาลำดับความสำคัญสำหรับยาซิลกาเนอร์เซน ในโรคอเล็กซานเดอร์ และผลการทดลองระยะที่ 3 ที่กำลังจะออกมาสำหรับยาเพลาคาร์เซน ซึ่งเป็นพันธมิตรกับโนวาร์ติส

ไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศการปิดรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มที่ 1 ของการศึกษาระยะที่ 3 รีวีล ระดับโลก ซึ่งประเมินยาโอบูดานเซน การบำบัดที่มุ่งเป้าอาร์เอ็นเอในขั้นทดลองสำหรับโรคแองเจิลแมน ซินโดรม กลุ่มหลักนี้รับผู้เข้าร่วม 136 คน อายุระหว่าง 2 ถึงต่ำกว่า 18 ปี ที่มีการยืนยันทางพันธุกรรมว่ามีการขาดหายหรือการกลายพันธุ์ของยีนยูบีอี3เอ คาดว่าการรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มผู้ใหญ่ ซึ่งรวมผู้เข้าร่วมอายุ 18 ถึง 50 ปี จะเสร็จสิ้นในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษารีวีลคาดว่าจะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 การทดลองนี้ออกแบบโดยรับข้อมูลจากชุมชนผู้ป่วยโรคแองเจิลแมน ซินโดรม เพื่อประเมินการบำบัดในกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลาย นอกจากนี้ เอชซี เวนไรท์ ได้ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของไอโอนิสเป็น 130 ดอลลาร์ จาก 125 ดอลลาร์ และคงคำแนะนำซื้อ หลังการอนุมัติยาไทรโกลซาจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ

กลยุทธ์ U.S. Mid Cap Growth ของ TimesSquare Capital Management ลดลง 7.72% สุทธิในไตรมาสแรกของปี 2026 ซึ่งต่ำกว่าดัชนี Russell Midcap Growth Index ที่ลดลง 6.35% กลยุทธ์นี้ต้องรับมือกับความตึงเครียดทางภูมิรัฐศาสตร์ ภาษีศุลกากรชั่วคราวทั่วโลก และการหยุดชะงักของห่วงโซ่อุปทานหลังจากการมีส่วนร่วมของสหรัฐฯ และอิสราเอลในอิหร่าน ซึ่งกระตุ้นให้เกิดการย้ายไปยังสินทรัพย์ปลอดภัย ธนาคารกลางคงนโยบายอย่างมั่นคงแม้จะมีเงินเฟ้อที่ขับเคลื่อนด้วยพลังงาน กลยุทธ์นี้เพิ่ม Ionis Pharmaceuticals ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นพาณิชย์ที่มุ่งเน้นด้านประสาทวิทยาและข้อบ่งชี้ทางหัวใจและหลอดเลือด โดยอ้างถึงยาที่ได้รับการอนุมัติเชิงพาณิชย์หลายตัวและพอร์ตโฟลิโอที่ลึกซึ้งพร้อมผลการทดลองทางคลินิกที่สำคัญในปีนี้ Ionis รายงานรายได้รวม 246 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรก เพิ่มขึ้น 87% เมื่อเทียบกับปีก่อน และหุ้นของบริษัทเพิ่มขึ้น 84.16% ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

ไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้ลงนามข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิ์นอกสหรัฐอเมริกากับเรคอร์ดาติ สำหรับยาซิลแกนเนอร์เซน ซึ่งเป็นยาทดลองประเภทอาร์เอ็นเอ สำหรับโรคอเล็กซานเดอร์ ข้อตกลงนี้ให้สิทธิ์เรคอร์ดาติในการจำหน่ายยาซิลแกนเนอร์เซนนอกสหรัฐอเมริกา ขณะที่ไอโอนิสยังคงสิทธิ์ในสหรัฐอเมริกาและเป็นผู้นำการพัฒนาทั่วโลก ไอโอนิสจะได้รับเงินล่วงหน้าและเงินตามเป้าหมาย รวมถึงค่าสิทธิบัตรจากยอดขายนอกสหรัฐอเมริกา ในขณะที่องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกายังคงทบทวนยาซิลแกนเนอร์เซนสำหรับโรคอเล็กซานเดอร์

หุ้น Ionis Pharmaceuticals ปรับตัวขึ้น 9.5% หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐขยายฉลากยา Tryngolza ให้ลดระดับไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ใหญ่ที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ซึ่งขยายขอบเขตจากการอนุมัติเดิมสำหรับกลุ่มอาการไคโลไมครอนในเลือดสูงจากพันธุกรรม การอนุมัติครั้งนี้ทำให้ Tryngolza เป็นการรักษาแรกและรายเดียวในสหรัฐที่มีฉลากระบุถึงทั้งการลดไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในกลุ่มผู้ป่วยที่มีความต้องการสูงนี้ ข้อบ่งใช้ที่ขยายออกไปเปิดตลาดที่กว้างขึ้นมาก แต่ก็เพิ่มแรงกดดันด้านราคาและความเสี่ยงในการเจรจากับผู้จ่ายเงิน เมื่อ Ionis เปลี่ยนจากโรคหายากไปสู่กลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่ขึ้น ภาพการลงทุนของ Ionis คาดการณ์รายได้ 2.3 พันล้านดอลลาร์และกำไร 300.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่ายุติธรรมประมาณ 100.92 ดอลลาร์ต่อหุ้น คิดเป็นส่วนเพิ่ม 24% นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ดีที่สุดคาดว่ารายได้จะสูงถึงประมาณ 2.8 พันล้านดอลลาร์และกำไร 456 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 แต่การขยายฉลากและพลวัตด้านราคาอาจเสริมหรือท้าทายเป้าหมายเหล่านั้น

สัปดาห์นี้มีการอนุมัติจาก FDA และ EU การเลิกจ้าง การซื้อกิจการ และการอัปเดตการทดลองทางคลินิกผสมผสานกันทั่วภาคเทคโนโลยีชีวภาพ Ionis Pharmaceuticals ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ TRYNGOLZA เป็นการรักษาเสริมสำหรับภาวะไขมันไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ขณะที่ Merck ได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับ Keytruda ร่วมกับ Padcev เป็นการรักษาก่อนการผ่าตัดสำหรับมะเร็งกระเพาะปัสสาวะชนิดลุกลามกล้ามเนื้อ Trodelvy ของ Gilead ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับมะเร็งเต้านมชนิด Triple-Negative ระยะแพร่กระจายบรรทัดแรก และ IBRANCE ของ Pfizer ได้รับการขยายการอนุมัติสำหรับมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายชนิด HR+/HER2+ Natera ได้รับการอนุมัติในญี่ปุ่นสำหรับการตรวจ Signatera MRD ในมะเร็งลำไส้ใหญ่ และ MAVIRET ของ AbbVie ได้รับการอนุมัติใน EU สำหรับโรคตับอักเสบซีทั้งแบบเฉียบพลันและเรื้อรัง Achieve Life Sciences ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ของ Cytisinicline เนื่องจากข้อบกพร่องด้านการผลิต แม้ว่าจะไม่มีปัญหาด้านประสิทธิภาพหรือความปลอดภัย ADC Therapeutics ประกาศลดพนักงานลง 17% ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการปรับโครงสร้างเชิงกลยุทธ์เพื่อมุ่งเน้นไปที่กลุ่มผลิตภัณฑ์ ZYNLONTA สำหรับมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ในด้านการทำข้อตกลง Merck KGaA ตกลงที่จะซื้อกิจการ Bio-Techne ในราคาหุ้นละ 73 ดอลลาร์สหรัฐเป็นเงินสด คิดเป็นมูลค่ากิจการ 11.3 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ขณะที่ Ionis ได้ลงนามข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิกับ Recordati สำหรับ Zilganersen ซึ่งเป็นการบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับโรค Alexander Passage Bio และ Remix Therapeutics ได้ทำข้อตกลงควบรวมกิจการแบบหุ้นทั้งหมด และ Boundless Bio กับ Serapha Bio ก็ประกาศการควบรวมกิจการแบบหุ้นทั้งหมดเช่นกัน ในด้านคลินิก การทดลองระยะที่ 3 OVATION 3 ของ IMUNON ผ่านการทบทวนความปลอดภัย Zasocitinib ของ Takeda แสดงให้เห็นถึงความเหนือกว่า Deucravacitinib ในการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับโรคสะเก็ดเงิน และ Eledon รายงานข้อมูลการปลูกถ่ายไตระยะยาวที่เป็นบวกสำหรับ Tegoprubart อย่างไรก็ตาม Sigvotatug vedotin ของ Pfizer ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านการรอดชีวิตโดยรวมในการศึกษาระยะที่ 3 สำหรับมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก และ ML-004 ของ MapLight ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในโรคออทิสติกสเปกตรัม แม้ว่าจะแสดงสัญญาณด้านความหงุดหงิดในวัยรุ่น Definium Therapeutics รายงานผลลัพธ์ระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับ DT120 ODT ในโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรง

พื้นที่การทดลองทางคลินิกสำหรับโรคไตอักเสบจาก IgA กำลังทวีความเข้มข้นขึ้น โดยมีบริษัทมากกว่า 25 แห่งกำลังพัฒนายาในกลุ่มไปป์ไลน์กว่า 30 รายการ ตามรายงานฉบับใหม่จาก DelveInsight ผู้เล่นหลักประกอบด้วย Haisco Pharmaceutical Group, Novartis, Vertex Pharmaceuticals, Biogen, Vera Therapeutics, AstraZeneca, Roche, Ionis Pharmaceuticals, Takeda, Arrowhead Pharmaceuticals และอื่น ๆ การบำบัดที่มีแนวโน้มในระยะการทดลองต่าง ๆ ได้แก่ HSK39297, Zigakibart, Povetacicept, Felzartamab, Atacicept, ULTOMIRIS, Sefaxersen, TAK-079, ARO-C3, NM8074, WAL0921, KP104, PS-002, BHV-1400, CM313, NTQ5082, RNK288 และ IFX 301 มียาประมาณ 12 รายการหรือมากกว่าที่อยู่ในระยะการพัฒนาขั้นปลาย โดยมุ่งเป้ากลไกต่าง ๆ เช่น การยับยั้ง Complement Factor B, การต้าน BAFF และ APRIL, ความเป็นพิษต่อเซลล์ที่อาศัยแอนติบอดี, การย่อยสลาย Gd-IgA1, การรบกวนอาร์เอ็นเอ และการต้าน CD38 เหตุการณ์สำคัญล่าสุดรวมถึงข้อมูลระยะที่สามที่เป็นบวกสำหรับ Povetacicept และ Atacicept และการตีพิมพ์ผลลัพธ์ของ telitacicept ในวารสาร New England Journal of Medicine

องค์การอาหารและยาสหรัฐได้อนุมัติยา TRYNGOLZA ของ Ionis Pharmaceuticals เป็นการรักษาแรกและเพียงหนึ่งเดียวที่ระบุเพื่อลดไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ใหญ่ที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง TRYNGOLZA มีขนาด 50 มิลลิกรัมหรือ 80 มิลลิกรัม ฉีดด้วยตนเองเดือนละครั้งผ่านหัวฉีดอัตโนมัติ ได้รับการอนุมัติจากการศึกษาระยะที่ 3 CORE และ CORE2 ซึ่งแสดงให้เห็นว่าลดระดับไตรกลีเซอไรด์ขณะอดอาหารได้สูงสุดถึง 72 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับยาหลอกที่หกเดือน และลดเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันได้สูงสุดถึง 91 เปอร์เซ็นต์ ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีข้อมูลพื้นฐานและข้อมูล 12 เดือน 86 เปอร์เซ็นต์มีระดับไตรกลีเซอไรด์ต่ำกว่า 500 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร ซึ่งเป็นเกณฑ์สำคัญในการลดความเสี่ยงตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน จำนวนผู้ป่วยที่ต้องรักษาในหนึ่งปีเพื่อป้องกันหนึ่งเหตุการณ์ของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันคือ 20 รายในกลุ่มประชากรทั้งหมด และ 4 รายในผู้ป่วยที่มีไตรกลีเซอไรด์อย่างน้อย 880 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตรและมีประวัติตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันมาก่อน Ionis วางแผนเปิดตัว TRYNGOLZA ในสหรัฐในเดือนกรกฎาคม ซึ่งนับเป็นการเปิดตัวเชิงพาณิชย์อิสระครั้งแรกในภาวะที่เป็นที่แพร่หลาย

บริษัท เดซิเฟอรา ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศว่าได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกแล้วในการศึกษาระยะที่ 3 แบบพิโวทัลระดับโลกที่มีชื่อว่า อินเทรพิด ซึ่งประเมินยาซาพาบลูร์เซนสำหรับการรักษาโรคโพลีไซทีเมีย เวรา ซึ่งเป็นโรคทางโลหิตวิทยาที่พบได้ยากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิต การศึกษานี้จะเปรียบเทียบประสิทธิภาพและความปลอดภัยของซาพาบลูร์เซนกับยาหลอกในช่วงการรักษาแบบปกปิดสองทางเป็นเวลา 32 สัปดาห์ ตามด้วยการรักษาแบบเปิดเผยข้อมูลนานสูงสุด 124 สัปดาห์ โดยมีจุดยุติหลักคือการตอบสนองที่กำหนดโดยการไม่เข้าเกณฑ์ต้องได้รับการเจาะเลือดออก ซาพาบลูร์เซนได้รับการกำหนดสถานะการตรวจสอบแบบเร่งด่วน ยากำพร้า และการบำบัดที่ก้าวล้ำจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา การทดลองนี้ได้เริ่มต้นขึ้นในสหรัฐอเมริกาและมีแผนจะดำเนินการในภูมิภาคอื่นๆ เพิ่มเติม ได้แก่ อเมริกาเหนือ ละตินอเมริกา เอเชียแปซิฟิก และยุโรป เดซิเฟอราเป็นสมาชิกของโอโนะ ฟาร์มาซูติคอล ซึ่งได้รับสิทธิ์ระดับโลกแต่เพียงผู้เดียวสำหรับซาพาบลูร์เซนผ่านข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิ์กับไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ในเดือนมีนาคม 2025