Ocugen ได้ฉีดยาให้ผู้ป่วยรายแรกในการศึกษา ArMaDa3 ระยะที่ 3 ทั่วโลก ซึ่งประเมินยีนบำบัดชนิดปรับแต่ง OCU410 สำหรับโรค geographic atrophy ที่เกิดจากจอประสาทตาเสื่อมตามอายุชนิดแห้ง การศึกษานี้เกิดขึ้นหลังการประชุม Type B End-of-phase II กับ FDA ในเดือนกรกฎาคม 2026 ซึ่งได้ตกลงในองค์ประกอบสำคัญของการออกแบบ เช่น จุดยุติ ขนาดยา และแนวทางการศึกษาหลักเดียวเพื่อสนับสนุนการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ การศึกษาแบบสุ่มเพื่อการขึ้นทะเบียนนี้ ซึ่งเป็นการศึกษา gene therapy หลักครั้งแรกใน GA จะรับผู้ป่วย 237 ราย สุ่มแบบ 2:1 เพื่อรับการฉีด OCU410 เข้าใต้จอประสาทตาเพียงครั้งเดียวที่ขนาด 5×10^10 vg/mL หรือไม่ได้รับการรักษา จุดยุติหลักวัดอัตราการเปลี่ยนแปลงของพื้นที่รอยโรค GA ที่แปลงด้วยรากที่สองจนถึงเดือนที่ 12 โดยมีจุดยุติรองประเมินการมองเห็นเชิงหน้าที่ Ocugen คาดว่าจะยื่น BLA สำหรับ OCU410 ในปี 2028 และอยู่ระหว่างการหารือกับ European Medicines Agency เพื่อหาข้อตกลงร่วมกัน
Ocugen IncDosed first patient in Phase III gene therapy study for geographic atrophy, a key milestone.
Anika Therapeutics Inc
Precigen Inc
Repligen Corporation