Ocugen Inc

Ocugen ได้ฉีดยาให้ผู้ป่วยรายแรกในการศึกษา ArMaDa3 ระยะที่ 3 ทั่วโลก ซึ่งประเมินยีนบำบัดชนิดปรับแต่ง OCU410 สำหรับโรค geographic atrophy ที่เกิดจากจอประสาทตาเสื่อมตามอายุชนิดแห้ง การศึกษานี้เกิดขึ้นหลังการประชุม Type B End-of-phase II กับ FDA ในเดือนกรกฎาคม 2026 ซึ่งได้ตกลงในองค์ประกอบสำคัญของการออกแบบ เช่น จุดยุติ ขนาดยา และแนวทางการศึกษาหลักเดียวเพื่อสนับสนุนการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ การศึกษาแบบสุ่มเพื่อการขึ้นทะเบียนนี้ ซึ่งเป็นการศึกษา gene therapy หลักครั้งแรกใน GA จะรับผู้ป่วย 237 ราย สุ่มแบบ 2:1 เพื่อรับการฉีด OCU410 เข้าใต้จอประสาทตาเพียงครั้งเดียวที่ขนาด 5×10^10 vg/mL หรือไม่ได้รับการรักษา จุดยุติหลักวัดอัตราการเปลี่ยนแปลงของพื้นที่รอยโรค GA ที่แปลงด้วยรากที่สองจนถึงเดือนที่ 12 โดยมีจุดยุติรองประเมินการมองเห็นเชิงหน้าที่ Ocugen คาดว่าจะยื่น BLA สำหรับ OCU410 ในปี 2028 และอยู่ระหว่างการหารือกับ European Medicines Agency เพื่อหาข้อตกลงร่วมกัน

โอคูเจนรายงานผลประกอบการไตรมาส 2 ปี 2026 และให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับโครงการยีนบำบัดระยะท้าย 3 โครงการ เงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และเงินสดที่มีข้อจำกัดการใช้ของบริษัทอยู่ที่ 100.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026 เพิ่มขึ้นจาก 32.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 31 มีนาคม 2026 หลังจากการปิดการระดมทุนด้วยหุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 130 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งช่วยยืดระยะเวลาดำเนินการด้านเงินสดออกไปถึงปี 2028 ขาดทุนสุทธิต่อหุ้นสามัญอยู่ที่ 0.07 ดอลลาร์สหรัฐ สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2026 เทียบกับ 0.05 ดอลลาร์สหรัฐ ในช่วงเดียวกันของปีก่อน โอคูเจนมีแผนเริ่มการทดลองระยะที่ 3 สำหรับ OCU410 ในการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดภูมิศาสตร์ภายในเดือนกันยายน 2026 โดยตั้งเป้ายื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีววัตถุในปี 2028 และคาดว่าจะมีข้อมูลหลักจากการทดลองระยะที่ 3 สำหรับ OCU400 ในการรักษาโรคจอประสาทตาอักเสบชนิดเรตินิติสพิกเมนโตซาในไตรมาสแรกของปี 2027

โอคูเจนประกาศว่าองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ได้มอบสถานะการบำบัดขั้นสูงด้วยเวชศาสตร์ฟื้นฟูให้แก่ยีนบำบัดตัวใหม่ OCU410 สำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบแห้งที่เกี่ยวข้องกับอายุระยะลุกลาม การตัดสินใจนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลทางคลินิกของการศึกษาระยะที่ 2 ในโครงการอาร์มาดา ซึ่งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่มีนัยสำคัญทางคลินิกและข้อมูลความปลอดภัยที่ดีสำหรับยีนบำบัดแบบปรับเปลี่ยนที่ใช้เพียงครั้งเดียว OCU410 ส่งยีน RORA ผ่านเวกเตอร์ AAV-5 เพื่อควบคุมวิถีทางของโรคจอประสาทตาหลายวิถี และยังได้รับสถานะผลิตภัณฑ์ยาบำบัดขั้นสูงจากองค์การยาแห่งยุโรปอีกด้วย องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ระบุว่าหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่า OCU410 มีศักยภาพในการรักษาภาวะร้ายแรงที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก ทำให้มีคุณสมบัติสำหรับเส้นทางการพัฒนาที่เร่งด่วน หุ้นของโอคูเจนปิดตลาดวันพฤหัสบดีลดลงร้อยละ 4.03 ที่ราคา 1.19 ดอลลาร์ และซื้อขายเพิ่มขึ้นร้อยละ 3.36 ที่ราคา 1.23 ดอลลาร์ในช่วงก่อนเปิดตลาด

โอคูเจนได้ลงนามข้อตกลงเงื่อนไขที่มีผลผูกพันกับรูทส์ ฟาร์มาซูติคอล และพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ อัล-ดาว อินเตอร์เนชั่นแนล โฮลดิ้ง เพื่ออนุญาตใช้สิทธิ OCU400 ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบโมดิฟายเออร์สำหรับโรคจอประสาทตาอักเสบชนิดเรตินิติส พิกเมนโตซา ในภูมิภาคตะวันออกกลางและแอฟริกาเหนือ ภายใต้ข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิที่คาดว่าจะเกิดขึ้น โอคูเจนจะได้รับค่าธรรมเนียมใบอนุญาตล่วงหน้าและการชำระเงินตามเหตุการณ์สำคัญด้านการพัฒนาในระยะใกล้ รวมมูลค่าสูงสุด 4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ บวกกับการชำระเงินตามเหตุการณ์สำคัญด้านยอดขายสูงสุด 255 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และค่าสิทธิร้อยละ 22 จากยอดขายสุทธิ โอคูเจนจะเป็นผู้ผลิตและจัดส่ง OCU400 ในเชิงพาณิชย์ด้วย คาดว่าจะมีการลงนามข้อตกลงฉบับสมบูรณ์ภายใน 90 วัน ในขณะที่โอคูเจนยังคงดำเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ในโครงการ liMeliGhT โดยคาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นในช่วงไตรมาสแรกของปี 2027

โอคูเจนประกาศว่าจะนำเสนอแพลตฟอร์มยีนบำบัดแบบโมดิฟายเออร์ที่เป็นนวัตกรรมของบริษัทในงานประชุมนักลงทุนและอุตสาหกรรมหลายแห่งในเดือนกรกฎาคม 2026 บริษัทจะเข้าร่วมการสนทนาแบบเปิดที่งาน Piper Sandler Virtual Ophthalmology Day ในวันที่ 10 กรกฎาคม และผู้บริหารของบริษัทจะเข้าร่วมเสวนาเกี่ยวกับแนวทางเวชศาสตร์ฟื้นฟูในโรคจอประสาทตาที่งาน OIS Retina Innovation Summit ในมอนทรีออลวันที่ 14 กรกฎาคม ในการประชุม ASRS วันที่ 17 กรกฎาคม จะมีการนำเสนอผลลัพธ์หนึ่งปีจากการทดลองระยะที่ 2 ของ ArMaDa สำหรับ OCU410 พร้อมกับการวิเคราะห์แยกต่างหากเกี่ยวกับผลลัพธ์เชิงปริมาณจาก FAF และ SD-OCT และความปลอดภัยจากการศึกษาระยะที่ 1 และ 2 ของ OCU410 การถ่ายทอดสดทางเว็บของการนำเสนอที่ Piper Sandler จะมีให้รับชมบนเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของบริษัทเป็นเวลา 30 วัน