Prime Medicine ได้รับการอนุมัติครั้งแรกสำหรับ PM577a ในโรควิลสัน

บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA ในเดือนกันยายน 2026 สำหรับยา FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยารักษารายแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่หายากมากและถึงแก่ชีวิต โดยก่อนหน้านี้ไม่มีการรักษาใด ๆ การอนุมัติครั้งนี้มาพร้อมกับบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วน หรือ Priority Review Voucher และช่วยขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์และฐานการผลิตในสหรัฐของ Ultragenyx การอนุมัติ FAYUVI เกิดขึ้นต่อจากการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สำหรับยา GENGLYCOS หรือที่รู้จักในชื่อ DTX401 สำหรับโรค GSDIa ในเดือนสิงหาคม 2026 ทำให้บริษัทมียีนบำบัดใหม่สองรายการที่ได้รับอนุมัติภายในไม่กี่สัปดาห์ โดยแต่ละรายการสร้างบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วนของตนเอง แนวโน้มการลงทุนของ Ultragenyx คาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่าที่เหมาะสมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสขาขึ้น 86% จากราคาปัจจุบัน ความเสี่ยงเร่งด่วนที่สุดของบริษัทยังคงเป็นการใช้เงินสดในอัตราสูงและการเจือจางทุนที่อาจเกิดขึ้น หากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ทำได้ต่ำกว่าคาด หรือต้นทุนไม่ลดลง โดยการยอมรับ การเบิกจ่ายคืน และการขยายการรักษาใหม่ ๆ จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทจะเข้าใกล้เป้าหมายการทำกำไรในปี 2027 ได้หรือไม่

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่พัฒนาโดยบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค Sanfilippo syndrome ชนิด A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่ทำให้เกิดการเสื่อมของระบบประสาทอย่างต่อเนื่องและพบได้ยาก บริษัท Abeona Therapeutics Inc. ได้แสดงความยินดีกับ Ultragenyx ต่อการอนุมัติดังกล่าว โดยระบุว่ายาบำบัดนี้มีต้นกำเนิดจากการวิจัยบุกเบิกของ доктор Haiyan Fu และ доктор Douglas McCarty แห่งมหาวิทยาลัยแห่งรัฐโอไฮโอและโรงพยาบาล Nationwide Children's Hospital และได้รับการพัฒนาทางคลินิกต่อโดย Abeona ในชื่อ ABO-102 ก่อนที่ Abeona จะให้สิทธิ์ในการพัฒนาและจำหน่ายทั่วโลกแก่ Ultragenyx ในเดือนพฤษภาคม 2022 นาย Vish Seshadri ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Abeona กล่าวว่าการอนุมัติครั้งนี้เป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่สำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่ทำลายล้างซึ่งขาดทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพ การอนุมัติดังกล่าวยังถือเป็นเหตุการณ์สร้างมูลค่าที่สำคัญสำหรับ Abeona ซึ่งภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์กับ Ultragenyx มีสิทธิ์ได้รับเงินตามเป้าหมายทางการตลาดบางส่วนและค่าลิขสิทธิ์ที่ผูกกับยอดขายผลิตภัณฑ์ในอนาคต FAYUVI ถูกออกแบบมาเพื่อนำสำเนาที่ยังทำงานได้ของยีน SGSH เข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลางผ่านเวกเตอร์ไวรัส AAV9 เพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นรากของ MPS IIIA