Biomarin Pharmaceutical Inc

バイオマリン・ファーマシューティカルは、臨床段階のバイオ企業アレスタ・セラピューティクスを、前払い2億7500万ドル、最大2億1500万ドルの追加マイルストーン支払いで買収することに合意した。この取引によりバイオマリンは、希少遺伝性骨疾患である低ホスファターゼ症の経口治療薬となる可能性があるアレスタの主力資産ALE1へのアクセスを得る。バークレイズはバイオマリンの目標株価を105ドルから111ドルに引き上げ、パイパー・サンドラーも82ドルから88ドルに引き上げ、いずれもオーバーウェイト評価を維持した。一方、H.C.ウェインライトは60ドルから59ドルに引き下げ、中立評価とした。バイオマリン株は69.33ドルで取引を終え、3.5％上昇した。

バイオマリン・ファーマシューティカルは、2026年通期の売上ガイダンスを38億8000万ドルから39億3000万ドルの間に引き上げ、ESOP関連の募集のため7億1924万ドルの普通株式シェルフ登録を提出した。同社は2026年第2四半期の売上高を9億8971万ドルと報告し、第3四半期と第4四半期のより詳細な見通しを示した。上方修正された見通しは、より強い第4四半期とアミカスからの貢献に依存している。引き上げられたガイダンスは短期的な成長触媒を控えめに補強するものの、コスト上昇が売上を上回るという主要リスクや、業績が弱まった場合にさらなる希薄化資金調達が必要となる可能性をほとんど軽減しない。一部の最も慎重なアナリストは、2029年までに約45億ドルの売上と7億5290万ドルの利益を想定し、価格設定と償還リスクに重点を置いていた。

バイオマリン・ファーマシューティカルは、2026年第2四半期の決算発表とあわせて、業績見通しを更新し、ユニバーサル・シェルフ登録を提出した。同社の株価は67.36米ドルで、90日リターンは35.62%、1年間の株主総利回りは17.07%となっている。ただし、3年間の株主総利回りは24.36%のマイナスとなっている。アナリストは、2029年6月頃までに利益が13億ドル、1株当たり6.72ドルに達すると予想しており、現在の2億6870万ドルから増加する見込みで、予想レンジは7億5940万ドルから21億ドルとなっている。7.32%の割引率を用いたディスカウント・キャッシュフロー分析では、公正価値は87.85ドルと示唆され、株価は23.3%割安であることを示している。

FDAはバイオマリン・ファーマシューティカルのVOXZOGOに関する追加的新薬申請を受理し、目標決定日を2027年2月28日に設定した。同社株は過去30日間で5.81%、90日間で6.72%のリターンを記録したが、3年間の株主総利回りは31.69%のマイナスとなっている。広く注目される見方では、同社の適正価値は1株当たり87.85ドルと評価され、直近終値59.20ドルから33%の上昇余地を示唆している。これはVOXZOGOやVIMIZIMなどの治療薬による力強い収益成長、軟骨無形成症やENPP1欠損症を対象とした後期段階のプログラムを含むパイプラインの進展、遺伝子診断の改善による対象市場の拡大が要因だ。しかし、現在の株価収益率は42.6倍と、米国バイオテクノロジー業界平均の17.4倍や適正倍率の27.5倍を上回っており、センチメントが変化した場合のバリュエーションリスクを示している。

米国食品医薬品局は、BioMarin Pharmaceuticalが軟骨無形成症治療薬Voxzogoの完全承認を求めて提出した追加新薬申請を受理した。FDAは審査終了目標日を2027年2月28日に設定した。この申請は3件の長期臨床試験のデータに基づいている。Voxzogoは2021年に迅速承認を取得していた。

ストックストーリーは、魅力的な可能性を秘めたキャッシュリッチな2銘柄と、無視すべき1銘柄を特定した。ドキュサインは、ネットキャッシュが6億3080万ドルで時価総額の7.4%を占めるが、年間経常収益の成長率が8.5%と低調で、競争のための支出が高いことから売りと判断された。コムフォート・システムズは、ネットキャッシュが10億1000万ドルで時価総額の1.6%にあたるが、2年間の平均受注残高成長率が53.1%、5年間でフリーキャッシュフローマージンが9.5ポイント上昇したことから強気に見られている。バイオマリン・ファーマシューティカルは、ネットキャッシュが7億8280万ドルで時価総額の7.3%に相当し、2年間の年間収益成長率が14.5%、28.4%の収益増加が見込まれることから好まれている。コムフォート・システムズの株価は1857ドルで、予想PERは45.7倍、一方バイオマリンは56.05ドルで、予想PERは10.2倍となっている。

StockStoryは、バイオマリン・ファーマシューティカルとボストン・サイエンティフィックを長期的にアウトパフォームが期待される医療関連株2銘柄に選定する一方、ICUメディカルは投資家に回避を推奨している。希少遺伝性疾患の治療薬を開発するバイオマリンは、過去2年間の年間売上高成長率が14.5%で、今後12か月の収益成長率は28.4%に加速する見通し。フリーキャッシュフローマージンは5年間で5.6ポイント拡大した。低侵襲医療機器メーカーのボストン・サイエンティフィックは、オーガニック収益成長率15.7%を達成し、1株当たり利益は5年間で年平均24.2%成長。フリーキャッシュフローマージンは9.1ポイント上昇した。対照的に、ICUメディカルは2年間の年間売上高が1.6%減少し、5年間の1株当たり利益成長率はわずか2.9%と収益の伸びを下回り、投下資本利益率は0.9%にとどまり、収益性の低さと投資上の課題が浮き彫りとなった。

バイオマリン・ファーマシューティカルはENDO 2026において、治験責任医師主導の第2相延長試験で、低軟骨形成症の小児を対象にVOXZOGOによる3年間の治療が、年間成長速度と身長標準偏差スコアの持続的な改善をもたらしたことを示す新たな臨床データを発表した。同社は、最近の良好な第3相試験結果を踏まえ、2026年第3四半期に米国食品医薬品局へ追加新薬承認申請を提出する予定である。またバイオマリンは、軟骨無形成症を対象とした治験中の長時間作用型C型ナトリウム利尿ペプチドであるBMN 333の第1相データも共有した。単回漸増投与試験では、持続的な全身曝露が確認され、週1回投与の可能性が支持された。この治療は忍容性が高く、既存治療と比較して遊離CNP曝露量を有意に増加させた。現在、承認取得を目指す第2/3相試験の組み入れが進行中である。