Sarepta Therapeutics Inc

サレプタ・セラピューティクスは、マイケル・セヴェリーノ医学博士に対し、最高経営責任者としての就任に伴う重要なインセンティブとして株式報酬を付与しました。この報酬は、同社の2024年雇用開始インセンティブプランに基づき承認されたもので、普通株式の購入オプション2,224,342株と、制限付き株式ユニット756,104株で構成されています。オプションの行使価格は1株あたり17.74ドルで、2026年7月28日の終値に対して15%のプレミアムが上乗せされており、4年間にわたって権利が確定します。初年度に4分の1が確定し、その後は毎月残りが確定します。制限付き株式ユニットは、継続的な雇用を条件に、4年間にわたり毎年均等に権利が確定します。

サレプタ・セラピューティクスは、マイケル・セヴェリーノ医学博士を新たな最高経営責任者に任命したと発表しました。就任は2026年7月28日付です。セヴェリーノ氏は、これまでテッセラ・セラピューティクスのCEOを務め、アッヴィやアムジェンで上級職を歴任しており、サレプタの取締役会にも加わります。退任するダグ・イングラム氏の後任となり、イングラム氏は2026年末まで顧問として留まります。同社は、セヴェリーノ氏の25年以上にわたるバイオ医薬品分野での経験と、十数件の承認済み治療薬に貢献した実績を強調しています。

サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬アモンディス45とビオンディス53について、迅速承認から通常承認への切り替えを求める追加新薬承認申請がFDAに受理されたと発表した。この規制上の進展は、第3相ESSENCE試験のデータと、有効性の傾向および安全性に関するリアルワールドエビデンスに裏付けられている。サレプタの株価は直近1カ月で22.93%上昇し18.82ドルとなったが、90日間では15.03%下落、3年間では82.46%下落している。アナリストのコンセンサス目標株価は21.65ドルで、株価が割安であることを示唆しているが、同社はエレビディスの安全性に対する監視の強化や、遺伝子治療ポートフォリオの普及が予想を下回る可能性などのリスクに直面している。

サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬AMONDYS 45とVYONDYS 53の追加新薬申請が米国食品医薬品局に受理されたと発表した。FDAは処方薬ユーザーフィー法に基づき、目標審査終了日を2027年2月28日に設定した。今回の申請は、エクソン・スキッピング療法である両薬剤の迅速承認を通常承認に切り替えるもので、ESSENCE確認試験のデータと公表されたリアルワールドエビデンスが裏付けとなっている。サレプタの研究開発部門責任者ルイーズ・ロディノ・クラパック氏は、この受理はデュシェンヌコミュニティにとって重要な一歩であり、同社のエクソン・スキッピング製品群で世界中の1800人以上が治療を受けていると述べた。ESSENCE試験の主要評価項目は達成されなかったが、数値的には治療群で良好な傾向が示され、追加解析ではジストロフィン発現の増加と96週時点での機能低下の一貫した抑制が認められた。