Scholar Rock Holding Corp

Scholar Rockは、アピテグロマブのすべての商業用充填工程からCatalentインディアナを除外した。FDAは、以前に査察済みの代替施設を用いて米国でのBLA審査を継続しており、同社は2026年9月30日のPDUFA日までに可能性のある決定を受けて上市する準備を進めている。同社はまた、欧州での申請を新施設で再提出するため一旦取り下げることで、グローバルな規制計画を再設定した。一方、日本のPMDAとは、現地臨床試験なしでアピテグロマブの日本での新薬承認申請を行うことで合意した。これは、世界有数の希少疾患市場の一つへの参入を簡素化し得る異例の道筋である。Scholar Rockの説明では、2029年までに売上高4億200万ドル、利益7600万ドルを見込んでおり、現在のマイナス4億870万ドルから約4億8470万ドルの利益増加を意味する。Simply Wall Stのコミュニティによる3つの評価額は、1株当たりおよそ59米ドルから191米ドルに及び、個人の期待値がいかに大きく隔たり得るかを示している。

スカラー・ロック・ホールディング・コーポレーションは、FDAが2026年4月の施設査察を「Official Action Indicated」に分類したことを受け、現在ノボ ノルディスクの一部となっているカタレント・インディアナの充填・仕上げ施設をアピテグロマブの生物製剤承認申請から除外した。同社は2番目の充填・仕上げ施設のみに切り替え、データパッケージを予定より早く提出し、堅調な商業供給を確認したことで、アピテグロマブのBLAは2026年9月30日のPDUFA日程に向けて順調に進んでいる。スカラー・ロックは2026年第2四半期の純損失を1株当たり0.84ドル、総額1億990万ドルと、予想より小幅な赤字を報告し、四半期末時点で4億9200万ドルの現金を保有していた。BMOキャピタルはアピテグロマブの承認決定を前に自信を深め、目標株価を70ドルから76ドルに引き上げた。カタレント施設の親会社であるノボ ノルディスクは、調整後営業利益が11%増の333億8000万デンマーククローネとなったが、63億デンマーククローネの非現金減損費用と前年の米国340Bリベート引当金戻入との不利な比較により、報告ベースの営業利益は16%減の270億6000万デンマーククローネに落ち込んだ。これを受けシティは目標株価を330デンマーククローネから310デンマーククローネに引き下げ、四半期は「雑然とした」内容だったと評した。

スカラー・ロックは、脊髄性筋萎縮症治療薬アピテグロマブの生物製剤承認申請のFDA審査が、カタレント・インディアナがFDAからOAI分類を受けたことを受け、同社の第二充填施設のみで進行すると発表した。同社は2026年8月7日、FDAが2026年4月のカタレント・インディアナへの施設査察をOAIに分類したとの通知を受け、FDAのガイダンスに従い、当該施設をBLAから外す。2026年3月のタイプC会合で合意された第二充填施設のデータパッケージは予定より早く提出済みで、2026年9月30日のPDUFAアクション・デートまでに承認されれば、堅調な商業供給体制が整っている。スカラー・ロックはまた、欧州医薬品庁との間で、第二施設を販売承認申請に含める協議も進めている。

複数のバイオテク株が2026年7月10日に52週高値を更新した。規制関連の最新情報や四半期決算が材料となった。アメリカン・ウェルは10.16ドルまで上昇し、9.91ドルで引けた。ネイチャー誌の報告で同社のシルバークラウド・プラットフォームが検証され、ダリオヘルスとの保険契約を仲介したことが好感された。ただし、2026年通期の売上高は1億9500万ドルから2億500万ドルと、2025年の2億4930万ドルを下回る見通しだ。キュー・バイオファーマは45.50ドルに達し、約5000万ドルの私募増資を発表した。また、アレルギーを対象とした第2相試験でCUE-221を進めており、CUE-401のIND申請を計画している。イミュセルは11.59ドルまで上昇した。未監査の第2四半期売上高が720万ドルと前年同期比11.5％増となり、トライシールド・ファーストディフェンスが490万ドルを占めた。スカラー・ロックは58.49ドルまで上昇し、3.33％高となった。脊髄性筋萎縮症治療薬アピテグロマブのBLAがFDAで審査中で、2026年9月30日までに決定が出る見込みだ。フェイス・セラピューティクスは36.89ドルに達した。乳がんを対象とした第1/2相試験でPIKTOR併用療法を進めており、中間データは2027年に発表予定。子宮体がんを対象とした第2相試験では、2026年下半期に主要データが得られる見通しだ。

スカラー・ロックは、今後開催される2つの神経筋疾患学会で新たな臨床データと研究最新情報を発表すると発表した。発表内容は、同社の治験薬アピテグロマブに関する第3相SAPPHIRE試験と第2相FORGE試験の解析結果が中心となる。オーランドで開催されるCure SMA年次研究・臨床ケア会議では、歩行不能な2型または3型の脊髄性筋萎縮症におけるアピテグロマブの事後解析、運動尺度が患者の自立に与える影響の評価、および有効性に関するベースライン特性の評価を共有する。シカゴで開催されるFSHD協会国際研究会議では、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの成人を対象にアピテグロマブを評価する第2相FORGE試験の試験デザインを発表する。