アイオニス、アレキサンダー病初の治療薬でFDA承認を取得

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。

工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門は9月18日、「医薬工業発展第15次五カ年計画」を共同で発表し、2030年までにバイオ医薬の研究開発・応用で世界の最前線に安定的に位置し、バイオ医薬産業が国家の新たな基幹産業となることを加速するとした。計画は産業規模と効率、イノベーション発展、企業育成、クラスター発展をめぐり10項目の予測指標を提示しており、指定規模以上の医薬工業企業の営業収入が3兆5000億元を超えること、革新的医薬品産業の規模が年平均20％以上の成長を遂げること、世界年間売上高が10億ドルを超える品目数が5品目以上となること、ファーストインクラスの革新的医薬品が世界に占める割合が25％以上となること、革新的医療機器の上市数が200品目以上となること、年間営業収入が100億元を超える医薬工業企業が50社に達すること、1000億元級の医薬産業パークが20カ所に達することなどが含まれる。このニュースを受け、当日寄り付きの主要3指数はいずれも1％超上昇し、華天科技はストップ高となり、売買代金は60億6500万元、ストップ高の買い板には約147万手の注文が並び、約33億元の主力資金が買いを集めてA株市場の首位に立った。平安医薬精選ファンドのマネジャー、周思聡氏は革新的医薬品が重要な成長の主軸となる可能性があるとみており、中信証券は中国の革新的医薬品が世界的な価値実現の段階に入ったと指摘した。証券時報・データ宝の集計によると、9月に入り成都先導、凱莱英、博騰股份、華納薬廠の上昇率が上位に並び、いずれも10％超上昇、うち成都先導は累計で16.87％上昇した。