PTCセラピューティクス、セフィエンスが力強い成長を牽引、パイプラインも進展

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โดย Zacks Investment Research·元記事を読む

要約 · なぜ重要か

PTCセラピューティクスは、新たに発売したPKU治療薬セフィエンスを追い風に勢いを増している。同薬の2026年第1四半期の製品売上高は1億2500万ドルに達し、前期比36％増となった。現在、米国、欧州、日本などで承認されており、年末までに約30カ国で入手可能になる見込みと経営陣は見ている。2026年3月31日時点で、世界で1,244人の患者が治療を受けており、米国では毎月約140件の新規患者開始フォームが追加されている。セフィエンス以外にも、PTCの商業ポートフォリオには、DMDフランチャイズのエムフラザとトランスラーナ、遺伝子治療薬アップスタザ／ケビリディ、そしてロシュのエブリスディからのロイヤルティ収入が含まれる。パイプラインでは、ハンチントン病治療薬ボトプラムが第II相延長試験で良好なデータを示し、第III相開始に伴いノバルティスから5000万ドルのマイルストン支払いが発生した。また、フリードライヒ運動失調症治療薬バチキノンは、2026年第3四半期に承認申請を目指す試験が計画されている。PTCの株価は年初来17.9％上昇し、業界平均の6.3％を上回っており、ザックスランクは第1位（強い買い）となっている。