FDA ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วนต่อคำขอขึ้นทะเบียนยา Efzimfotase Alfa ของ AstraZeneca สำหรับโรคกระดูกหายาก HPP

BioMarin Pharmaceutical เปิดเผยว่ากำลังเดินหน้าบูรณาการ Amicus Therapeutics และคาดว่าจะประหยัดต้นทุนแบบ non-GAAP ได้ 200 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยจะรับรู้ผลประหยัดส่วนใหญ่ในปี 2027 และเต็มจำนวนในปี 2028 ในการกล่าวสุนทรพจน์ที่งาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference อเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและซีอีโอ กล่าวว่า Amicus มีพนักงานประมาณ 505 คน และ BioMarin คาดว่าจะรักษาพนักงานไว้ประมาณ 192 คนในระยะยาว โดยประมาณ 70% ของผลประหยัดมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากหน้าที่ด้านวิจัยและพัฒนาที่ซ้ำซ้อน ไบรอัน มูลเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าดีลนี้ควรเพิ่มกำไรต่อหุ้นในปีแรก และจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเริ่มปีหน้า และคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินต่อ EBITDA จะลดลงต่ำกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2027 เร็วกว่าเป้าหมายเดิมเกือบหนึ่งปี ฮาร์ดีกล่าวว่า VOXZOGO มีการเติบโตของผู้ป่วยรายไตรมาส 20% แม้มีการแข่งขันในสหรัฐฯ และคาดว่าจะมีรายได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ซึ่งจะทำให้เป็นผลิตภัณฑ์แรกของ BioMarin ที่มียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์ ขณะที่การอนุมัติจาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในโรค hypochondroplasia ยังไม่รวมอยู่ในแนวโน้มปี 2026 BioMarin คาดการณ์ยอดขายสูงสุดประมาณ 1.4 พันล้านดอลลาร์สำหรับ GALAFOLD และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ภายในกลางทศวรรษ 2030 และกล่าวว่า PALYNZIQ เติบโต 27% เป็น 135 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ VIMIZIM มีศักยภาพที่จะมีรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์

โนโว นอร์ดิสก์ เปิดเผยว่าคณะกรรมการประเมินผลิตภัณฑ์ยาสำหรับมนุษย์ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรปได้ออกความเห็นเชิงบวกแนะนำให้อนุมัติยาเดเนซิมิก ซึ่งรู้จักกันในชื่อ มิม8 สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เอ ทั้งในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด ในผู้ใหญ่และเด็ก ยาเดเนซิมิกเป็นแอนติบอดีไบสเปซิฟิกเลียนแบบแฟกเตอร์ VIIIa รุ่นใหม่ ฉีดเข้าชั้นใต้ผิวหนังเพื่อป้องกันโรคเป็นประจำ โดยมีขนาดยาที่ยืดหยุ่นได้ ทั้งการฉีดเดือนละครั้ง ทุกสองสัปดาห์ และสัปดาห์ละครั้ง และกำลังพัฒนาอยู่ในรูปแบบปากกาบรรจุสำเร็จรูป โนโวคาดว่าจะเปิดตัวยาในประเทศแถบยุโรปกลุ่มแรกในไตรมาสที่สี่ของปี 2569 ภายใต้ชื่อการค้า เฟรเฮมโก จากนั้นจะขยายการจำหน่ายทั่วสหภาพยุโรปตั้งแต่ต้นปี 2570 ความเห็นเชิงบวกนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลของโครงการทางคลินิก FRONTIER ซึ่งประกอบด้วยการศึกษาห้าฉบับที่ประเมินยาเดเนซิมิกในการรักษาเชิงป้องกันโรคฮีโมฟีเลีย เอ ในกลุ่มประชากรเด็กและผู้ใหญ่ ทั้งที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด ในการศึกษา FRONTIER 2 ยาเดเนซิมิกลดอัตราการเลือดออกต่อปีอย่างมีนัยสำคัญ ผลลัพธ์ในเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปีในการศึกษา FRONTIER 3 สอดคล้องกับผลในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ และในการศึกษา FRONTIER 5 ไม่พบข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่เมื่อผู้เข้าร่วมเปลี่ยนจากยาเอมิซิซูแมบมาเป็นยาเดเนซิมิกโดยตรง ยานี้ยังอยู่ระหว่างการพิจารณาทางกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาสำหรับการป้องกันโรคเป็นประจำในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ ทั้งที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด หลังจากที่โนโวได้ยื่นคำขอใบอนุญาตชีววัตถุต่อองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ ในเดือนกันยายน 2568 ปัจจุบันโนโวจำหน่ายยาแอลเฮโมสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เอ และบี ในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือดอยู่แล้ว

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ประกาศว่าจะจัดการนำเสนอเสมือนจริงในวันพุธที่ 23 กันยายน 2026 เวลา 16:30 น. ตามเวลาตะวันออก ครอบคลุมโครงการทางคลินิกระยะที่ 2 ของ ARCT-810 สำหรับภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และแพลตฟอร์มยารักษาด้วย mRNA สำหรับตับของบริษัท บริษัทจะออกข่าวประชาสัมพันธ์สรุปการนำเสนอก่อนการประชุมสาย นายแพทย์ Marshall Summar สมาชิกผู้ก่อตั้งและสมาชิกคณะกรรมการบริหารของ NIH UCD Consortium และผู้เชี่ยวชาญที่ได้รับการยอมรับด้านโรคหายากและภาวะพร่อง OTC จะเข้าร่วมในการนำเสนอ ARCT-810 เป็นยารักษาด้วย mRNA ที่อยู่ระหว่างการวิจัยซึ่งบริหารทางหลอดเลือดดำ ออกแบบมาเพื่อแสดงเอนไซม์ OTC ที่ทำงานปกติในตับของผู้ที่มีภาวะพร่อง OTC และได้รับการกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและแผนการวิจัยในเด็กที่ได้รับอนุมัติจากองค์การยาแห่งยุโรป รวมทั้งการกำหนดสถานะยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดสถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วน และการกำหนดสถานะโรคหายากในเด็กจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ในยุโรปและสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยภาวะพร่อง OTC ประมาณ 10,000 คน