Biomarin Pharmaceutical IncBMRN
▲ บวกเทคโนโลยีเงินทุนความเกี่ยวข้อง
Positive Phase 3 CANOPY-HCH-3 results for VOXZOGO in hypochondroplasia and sNDA filing to expand the drug's use.
ผลกระทบต่อหุ้น 3
Biotech & Genomic Medicine▲ · 2 หุ้น
Biomarin Pharmaceutical Inc
Bristol-Myers Squibb CompanyBMY
ถูกกล่าวถึง
Aging Population▲ · 1 หุ้น
ผลกระทบต่อธีม 2
บริษัทนอก coverage
ข่าวที่เกี่ยวข้อง
3
Ascendis Pharma ได้สิทธิ์คืนในผลิตภัณฑ์ TransCon ด้านเมตาบอลิกหลังแยกทาง Novo Nordisk
Ascendis Pharma ได้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในผลิตภัณฑ์ที่ใช้เทคโนโลยี TransCon สำหรับโรคเมตาบอลิกและโรคหัวใจและหลอดเลือดกลับคืนมา หลังจากยุติความร่วมมือกับ Novo Nordisk บริษัทวางแผนเดินหน้าโครงการของตนเองในด้านโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 โดยใช้แพลตฟอร์ม TransCon โดยผู้บริหารเน้นย้ำว่า TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นโครงการที่วางแผนไว้ในไปป์ไลน์โรคเมตาบอลิกที่ขยายออกไป การได้มาซึ่งการควบคุม TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งและโครงการเมตาบอลิกอื่น ๆ ทำให้ Ascendis เปลี่ยนจากรูปแบบพันธมิตรกับ Novo Nordisk มาดำเนินโครงการเหล่านี้ด้วยตนเอง ซึ่งรวมทั้งโอกาสขาขึ้นและต้นทุนการพัฒนาและการ commercialization ไว้ในงบดุลเดียว สิทธิ์ที่ได้คืนมาและแผน TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นเพียงส่วนหนึ่งของเรื่องราวของ Ascendis เท่านั้น และกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคต่อมไร้ท่อหายากที่มีอยู่ยังคงเน้นที่ YORVIPATH, SKYTROFA และ TransCon CNP หรือ YUVIWEL จุดพิสูจน์สำคัญขณะนี้อยู่ที่การทดลองทางคลินิกและสถานะเงินสด รวมถึงการเริ่มการทดลองอย่างเป็นทางการสำหรับ TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งในโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 ตลอดจนความเห็นที่อัปเดตเกี่ยวกับการวิจัยและพัฒนาและการซื้อหุ้นคืนในงานต่าง ๆ เช่นการประชุมของ Morgan Stanley วันที่ 15 กันยายน 2026
▲
BioMarin มุ่งเป้าประหยัดต้นทุนจากการรวม Amicus 200 ล้านดอลลาร์ ขณะ VOXZOGO ใกล้แตะ 1 พันล้านดอลลาร์
BioMarin Pharmaceutical เปิดเผยว่ากำลังเดินหน้าบูรณาการ Amicus Therapeutics และคาดว่าจะประหยัดต้นทุนแบบ non-GAAP ได้ 200 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยจะรับรู้ผลประหยัดส่วนใหญ่ในปี 2027 และเต็มจำนวนในปี 2028 ในการกล่าวสุนทรพจน์ที่งาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference อเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและซีอีโอ กล่าวว่า Amicus มีพนักงานประมาณ 505 คน และ BioMarin คาดว่าจะรักษาพนักงานไว้ประมาณ 192 คนในระยะยาว โดยประมาณ 70% ของผลประหยัดมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากหน้าที่ด้านวิจัยและพัฒนาที่ซ้ำซ้อน ไบรอัน มูลเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าดีลนี้ควรเพิ่มกำไรต่อหุ้นในปีแรก และจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเริ่มปีหน้า และคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินต่อ EBITDA จะลดลงต่ำกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2027 เร็วกว่าเป้าหมายเดิมเกือบหนึ่งปี ฮาร์ดีกล่าวว่า VOXZOGO มีการเติบโตของผู้ป่วยรายไตรมาส 20% แม้มีการแข่งขันในสหรัฐฯ และคาดว่าจะมีรายได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ซึ่งจะทำให้เป็นผลิตภัณฑ์แรกของ BioMarin ที่มียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์ ขณะที่การอนุมัติจาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในโรค hypochondroplasia ยังไม่รวมอยู่ในแนวโน้มปี 2026 BioMarin คาดการณ์ยอดขายสูงสุดประมาณ 1.4 พันล้านดอลลาร์สำหรับ GALAFOLD และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ภายในกลางทศวรรษ 2030 และกล่าวว่า PALYNZIQ เติบโต 27% เป็น 135 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ VIMIZIM มีศักยภาพที่จะมีรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์
▲
FDA ให้การพิจารณาแบบเร่งด่วนต่อคำขอขึ้นทะเบียนยา Efzimfotase Alfa ของ AstraZeneca สำหรับโรคกระดูกหายาก HPP
AstraZeneca เปิดเผยว่า FDA รับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนตัวทดลอง efzimfotase alfa ในผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค hypophosphatasia หรือ HPP และให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งย่นระยะเวลาการพิจารณาลงสี่เดือน โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินขั้นสุดท้ายในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 คำขอนี้อ้างอิงข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 3 จำนวนสามการศึกษา ได้แก่ MULBERRY ซึ่งบรรลุเป้าหมายหลักในเด็กที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 2 ปีถึงน้อยกว่า 12 ปี โดยแสดงให้เห็นการปรับปรุงสุขภาพกระดูกอย่างมีนัยสำคัญ และ CHESTNUT ซึ่งแสดงว่าผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก Strensiq สามารถรักษาประโยชน์ของการรักษาไว้ได้ ขณะที่ HICKORY ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 12 ปีขึ้นไป แม้ว่า AstraZeneca รายงานว่ามีการปรับปรุงในเชิงตัวเลข โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการตั้งแต่ในวัยเด็ก บริษัทระบุว่า efzimfotase alfa โดยทั่วไปทนต่อยาได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ในการศึกษาทั้งสามการศึกษา มุมมองเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับ Strensiq ซึ่งเป็นการรักษา HPP ที่มีอยู่เดิมที่ AstraZeneca ได้มาจากการเข้าซื้อ Alexion ในปี 2021 โดยได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2015 เป็นการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนที่มุ่งเป้าไปที่กระดูกเป็นรายแรกสำหรับ HPP และมียอดขาย 1.05 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน Efzimfotase alfa ถูกออกแบบให้ใช้ปริมาณการฉีดที่น้อยลงและให้ยาถี่น้อยลงอย่างมาก โดยฉีดทุกสองสัปดาห์ เมื่อเทียบกับสูตรของ Strensiq ที่ฉีดสามหรือหกครั้งต่อสัปดาห์ ในส่วนอื่นของตลาดนี้ BioMarin Pharmaceutical เข้าสู่พื้นที่ HPP ผ่านการเข้าซื้อ Alesta Therapeutics ซึ่งเสร็จสิ้นเมื่อต้นเดือนนี้ โดยจ่ายเงินล่วงหน้า 275 ล้านดอลลาร์ พร้อมการจ่ายตามเงื่อนไขเพิ่มเติมสูงสุด 215 ล้านดอลลาร์สำหรับ ALE1 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่อยู่ในการศึกษาระยะที่ 1/2a ขณะที่ Recursion Pharmaceuticals กำลังพัฒนาสารยับยั้ง ENPP1 แบบรับประทาน REC-102 ซึ่งเดิมชื่อ REV102 และยังอยู่ในการศึกษาที่เตรียมความพร้อมสำหรับ IND โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจโดยอิงข้อมูลสำหรับการศึกษาระยะที่ 1 ก่อนสิ้นปีนี้