แอมพลิจูด เธอราพิวติกส์ จับมือ ลิลลี่ พัฒนาวัคซีนอาร์เอ็นเอชนิดทรานส์แอมพลิฟายอิง

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ประกาศว่าจะจัดการนำเสนอเสมือนจริงในวันพุธที่ 23 กันยายน 2026 เวลา 16:30 น. ตามเวลาตะวันออก ครอบคลุมโครงการทางคลินิกระยะที่ 2 ของ ARCT-810 สำหรับภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส และแพลตฟอร์มยารักษาด้วย mRNA สำหรับตับของบริษัท บริษัทจะออกข่าวประชาสัมพันธ์สรุปการนำเสนอก่อนการประชุมสาย นายแพทย์ Marshall Summar สมาชิกผู้ก่อตั้งและสมาชิกคณะกรรมการบริหารของ NIH UCD Consortium และผู้เชี่ยวชาญที่ได้รับการยอมรับด้านโรคหายากและภาวะพร่อง OTC จะเข้าร่วมในการนำเสนอ ARCT-810 เป็นยารักษาด้วย mRNA ที่อยู่ระหว่างการวิจัยซึ่งบริหารทางหลอดเลือดดำ ออกแบบมาเพื่อแสดงเอนไซม์ OTC ที่ทำงานปกติในตับของผู้ที่มีภาวะพร่อง OTC และได้รับการกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์ยาสำหรับโรคหายากและแผนการวิจัยในเด็กที่ได้รับอนุมัติจากองค์การยาแห่งยุโรป รวมทั้งการกำหนดสถานะยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดสถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วน และการกำหนดสถานะโรคหายากในเด็กจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ในยุโรปและสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยภาวะพร่อง OTC ประมาณ 10,000 คน

BioNTech รายงานข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 อย่างละเอียด ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายา gotistobart ที่อยู่ระหว่างการวิจัยสำหรับรักษามะเร็งปอดเกือบเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยรวมมัธยฐานเป็นสองเท่าเมื่อเทียบกับเคมีบำบัดมาตรฐาน หุ้นซื้อขายอยู่ที่ประมาณ 96.69 ดอลลาร์สหรัฐ โดยผลตอบแทนราคาหุ้น 30 วันอยู่ที่ 3.87% และผลตอบแทนราคาหุ้น 90 วันอยู่ที่ 4.85% ขณะที่ผลตอบแทนรวมของผู้ถือหุ้น 1 ปีลดลง 2.59% และผลตอบแทนรวมของผู้ถือหุ้น 5 ปีลดลง 71.40% ปัจจุบัน BioNTech ซื้อขายในราคาต่ำกว่าเป้าหมายของนักวิเคราะห์ประมาณ 22% โดยมุมมองมูลค่ายุติธรรมที่ได้รับการติดตามมากที่สุดอยู่ที่ 120.62 ดอลลาร์สหรัฐ เทียบกับราคาปิดล่าสุดที่ 96.69 ดอลลาร์สหรัฐ โครงการพัฒนายาของบริษัทประกอบด้วยการทดลองระยะที่ 2 และระยะที่ 3 หลายรายการสำหรับ BNT327 และภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็งชนิด mRNA ในมะเร็งปอดและมะเร็งเต้านม ซึ่งสนับสนุนโดยแผนการเข้าซื้อกิจการ CureVac ความเสี่ยงต่อมุมมองเชิงบวกรวมถึงความล้มเหลวของการทดลองมะเร็งวิทยาในระยะท้าย และความอ่อนแอของอุปสงค์วัคซีนโควิด-19 ที่ยืดเยื้อ รวมถึงคดีความที่เกี่ยวข้อง

โมเดอร์นา และ เมอร์ค รายงานผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา INTerpath-001 ในระยะท้ายของการทดลองยา intismeran autogene หรือ วี940 และ mRNA-4157 ใช้ร่วมกับคีย์ทรูด้า ในผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังระยะ IIB-IV ที่มีความเสี่ยงสูงซึ่งเนื้องอกถูกผ่าตัดออกไปแล้ว การศึกษาบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการกลับเป็นซ้ำ และจุดสิ้นสุดรองสำคัญด้านการรอดชีวิตโดยปราศจากการแพร่กระจายไปยังอวัยวะระยะไกล โดยบริษัททั้งสองระบุว่าการปรับปรุงดังกล่าวมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก แม้จะไม่เปิดเผยข้อมูลตัวเลขใด ๆ INTerpath-001 ถือเป็นผลอ่านระยะที่ 3 เชิงบวกครั้งแรกสำหรับการบำบัดด้วยนีโอแอนติเจนเฉพาะบุคคล และการบำบัดมะเร็งที่ใช้ mRNA ขณะที่การติดตามผลห้าปีจากการศึกษา KEYNOTE-942 ระยะ IIb แสดงให้เห็นว่าการใช้ยาร่วมกันลดความเสี่ยงต่อการกลับเป็นซ้ำหรือเสียชีวิตได้ 49% และลดความเสี่ยงต่อการแพร่กระจายไปยังอวัยวะระยะไกลหรือเสียชีวิตได้ 59% เมื่อเทียบกับการใช้คีย์ทรูด้าเพียงอย่างเดียว โมเดอร์นา และ เมอร์ค กำลังประเมิน intismeran ในการศึกษาระยะที่ 2 และระยะที่ 3 รวมเก้าภารศึกษา ครอบคลุมมะเร็งหลายชนิด รวมถึงมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ และมะเร็งเซลล์ไต ขณะที่ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นของโมเดอร์นารวมถึงการบำบัดด้วยแอนติเจนมะเร็งที่ใช้ mRNA แยกต่างหาก ตัวกระตุ้นทีเซลล์ และตัวเสริมการบำบัดด้วยเซลล์ หุ้นของโมเดอร์นาพุ่งขึ้นเกือบ 400% นับตั้งแต่ต้นปี สูงกว่าการเติบโต 7% ของอุตสาหกรรม และหุ้นซื้อขายที่ 23.44 เท่าของยอดขายล่วงหน้า 12 เดือน เทียบกับค่าเฉลี่ยของอุตสาหกรรมที่ 1.90 เท่า