HCA Healthcare รายงานผลการรักษาด้วยการตัดต่อยีนแบบ CRISPR ได้ผลในเด็กเล็กที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวขั้นรุนแรง

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่พัฒนาโดยบริษัท Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรค Sanfilippo syndrome ชนิด A หรือ MPS IIIA ซึ่งเป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่ทำให้เกิดการเสื่อมของระบบประสาทอย่างต่อเนื่องและพบได้ยาก บริษัท Abeona Therapeutics Inc. ได้แสดงความยินดีกับ Ultragenyx ต่อการอนุมัติดังกล่าว โดยระบุว่ายาบำบัดนี้มีต้นกำเนิดจากการวิจัยบุกเบิกของ доктор Haiyan Fu และ доктор Douglas McCarty แห่งมหาวิทยาลัยแห่งรัฐโอไฮโอและโรงพยาบาล Nationwide Children's Hospital และได้รับการพัฒนาทางคลินิกต่อโดย Abeona ในชื่อ ABO-102 ก่อนที่ Abeona จะให้สิทธิ์ในการพัฒนาและจำหน่ายทั่วโลกแก่ Ultragenyx ในเดือนพฤษภาคม 2022 นาย Vish Seshadri ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Abeona กล่าวว่าการอนุมัติครั้งนี้เป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่สำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่ทำลายล้างซึ่งขาดทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพ การอนุมัติดังกล่าวยังถือเป็นเหตุการณ์สร้างมูลค่าที่สำคัญสำหรับ Abeona ซึ่งภายใต้ข้อตกลงการให้สิทธิ์กับ Ultragenyx มีสิทธิ์ได้รับเงินตามเป้าหมายทางการตลาดบางส่วนและค่าลิขสิทธิ์ที่ผูกกับยอดขายผลิตภัณฑ์ในอนาคต FAYUVI ถูกออกแบบมาเพื่อนำสำเนาที่ยังทำงานได้ของยีน SGSH เข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลางผ่านเวกเตอร์ไวรัส AAV9 เพื่อแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นรากของ MPS IIIA

อีไล ลิลลี่ ได้เข้าสู่ความร่วมมือด้านการวิจัยแบบเอกสิทธิ์เฉพาะกับ QurCan Therapeutics เพื่อพัฒนายารักษาโรคระบบประสาทด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรม ข้อตกลงนี้มุ่งเน้นไปที่แพลตฟอร์มนำส่งพอลิเมอร์ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลของ QurCan สำหรับเป้าหมายในระบบประสาทส่วนกลางและส่วนปลาย โดยอีไล ลิลลี่ รับผิดชอบการพัฒนาในระยะหลังและการจำหน่ายเชิงพาณิชย์ ลิลลี่ยังได้ลงทุนเชิงกลยุทธ์ใน QurCan Therapeutics ซึ่งเป็นการผูกเงินทุนเข้ากับความคืบหน้าโดยตรงในเทคโนโลยีการนำส่งยาเวชศาสตร์พันธุกรรม ดีลนี้ผลักดันให้ลิลลี่ขยายตัวมากขึ้นในกลุ่มยารักษาโรค neurodegeneration และยาพิเศษอื่น ๆ ควบคู่ไปกับพอร์ตโฟลิโอ GLP 1 ที่เป็นที่รู้จักดี แม้ว่าแรงกดดันด้านราคาและการต่อต้านจากผู้จ่ายค่าสุขภาพยังคงเป็นเงามืดเหนือยา Mounjaro, Zepbound และ Foundayo นักลงทุนจะต้องการเห็นผลลัพธ์ที่เป็นรูปธรรมชิ้นแรก เช่น การเสนอชื่อผู้สมัครพัฒนายา หรือกำหนดการยื่น IND ที่ประกาศออกมาสำหรับการบำบัดด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรมโรคระบบประสาทอย่างน้อยหนึ่งรายการ