AstraZeneca PLCEplontersen missed primary endpoint in Phase 3 ATTR-CM trial.
Ionis Pharmaceuticals และ AstraZeneca ประกาศว่าการทดลองระยะที่ 3 CARDIO-TTRansform ของ Eplontersen ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากแอมีลอยด์ที่ถ่ายทอดทางทรานสไทเรติน ไม่บรรลุเป้าหมายหลักด้านอัตราการเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือดและเหตุการณ์โรคหัวใจและหลอดเลือดที่เกิดซ้ำเมื่อเทียบกับยาหลอกที่สัปดาห์ที่ 140 ในการวิเคราะห์กลุ่มย่อยที่กำหนดไว้ล่วงหน้า ผู้ป่วยที่ได้รับ Eplontersen เพียงอย่างเดียวแสดงอัตราส่วนความเสี่ยงที่มีนัยสำคัญทางสถิติที่ 0.71 ในขณะที่ไม่พบผลการรักษาในผู้ที่ได้รับการรักษาด้วยยาคงสภาพอยู่แล้ว การวิเคราะห์ภาพถ่ายและตัวบ่งชี้ทางชีวภาพรองสนับสนุน Eplontersen โดยมีการลดลงอย่างมากและต่อเนื่องของระดับทรานสไทเรติน การทดลองนี้ลงทะเบียนผู้ป่วย 1,432 รายจาก 130 แห่งใน 20 ประเทศ ทำให้เป็นการทดลอง ATTR-CM ที่ใหญ่ที่สุดจนถึงปัจจุบัน บริษัทต่างๆ วางแผนที่จะนำเสนอข้อมูลทั้งหมดในการประชุม European Society of Cardiology Congress ในเดือนสิงหาคม 2026
AstraZeneca PLCEplontersen missed primary endpoint in Phase 3 ATTR-CM trial.
Ionis Pharmaceuticals IncEplontersen missed primary endpoint in Phase 3 ATTR-CM trial.