Catalyst Pharmaceuticals Inc

アンジェリーニ・ファーマはカタリスト・ファーマシューティカルズの買収を完了し、カタリストの製品ポートフォリオと商業インフラを自社の事業に統合しました。この取引はカタリストを約41億ドル、1株当たり31.50ドルの現金と評価し、アンジェリーニ・ファーマに米国市場での直接的なプレゼンスをもたらすとともに、脳の健康と希少疾患におけるグローバルリーダーシップを強化します。ブラックストーンが運用するファンドは優先株式に10億ユーロを投資し、CDPエクイティはアンジェリーニ・ファーマの普通株式の23.5%を取得するため、約10億ユーロの増資を承認しました。カタリストの普通株式はこの取引に伴い、ナスダック・グローバル・マーケットでの取引を終了しました。資金調達は、BNPパリバを唯一のグローバルコーディネーター兼引受幹事とする14の金融機関のシンジケートによって支援されました。

カタリスト・ファーマシューティカルズは、健康成人を対象としたアガムリーの第I相試験で良好な主要結果を報告した。この結果は、承認用量において臨床的に意味のある免疫抑制を伴わずにコルチコステロイドの効果を提供できる可能性を示唆し、他の慢性炎症性希少疾患への適応拡大の道を開くものだ。試験ではアガムリーをPTCセラピューティクスのエムフラザと比較し、同等の糖質コルチコイド活性を認めた一方、アガムリーでは免疫抑制のバイオマーカー効果がより軽度であった。臨床的に関連する免疫抑制は、現在承認されている用量を超える最高用量の40 mg/kgでのみ観察された。この知見は、現在デュシェンヌ型筋ジストロフィーで承認されているアガムリーの適応拡大に向けたカタリストの取り組みを強化するものだ。同社はまた、約41億ドルと評価される取引でアンジェリーニ・ファーマに買収される予定で、2026年第3四半期に完了する見込みである。

サンテラ・ファーマシューティカルズは、北米ライセンスパートナーであるカタリスト・ファーマシューティカルズが実施したAGAMREE®の2部構成第1相臨床試験の主要結果を発表した。この試験は、AGAMREE®がグルココルチコイド作用と抗炎症作用を示す一方で、顕著な免疫抑制効果を回避することを示唆しており、幅広い慢性炎症性希少疾患への応用可能性を裏付けている。健康成人ボランティアにおいて、AGAMREE®とデフラザコートはいずれも臨床用量で期待されるグルココルチコイド受容体活性と同等のコルチゾール抑制を示したが、AGAMREE®では免疫抑制バイオマーカーへの影響がより軽度であった。臨床的に意義のある免疫抑制効果は、現在承認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療用量を上回る最高用量でのみ観察された。2023年のライセンス契約に基づき、カタリストは北米における全適応症の商業化権を保有し、サンテラは北米以外での新規適応症に関する優先交渉権を保持するとともに、売上高に応じたマイルストーンおよびロイヤルティを受け取る権利を有する。

カタリスト・ファーマシューティカルズは、第1相試験の2部構成のトップライン結果を発表し、バモロロンが臨床用量で有意な免疫抑制作用を示すことなく、糖質コルチコイド作用と抗炎症作用を発揮することを明らかにした。パートAでは、健康成人24名にバモロロン300mgとデフラザコルト0.9mg/kgを単回投与したところ、両剤とも予想されるコルチゾール抑制と同程度の作用発現を示したが、バモロロンでは免疫抑制のバイオマーカーへの影響がより軽度であった。パートBでは、健康なボランティア36名にバモロロンを1日1回9、27、または40mg/kgで7日間投与したところ、臨床的に意義のある免疫抑制作用は、現在承認されている用量を上回る最高用量の40mg/kg/日でのみ認められた。この結果は、バモロロンが幅広い慢性炎症性希少疾患に使用できる可能性を支持するものである。