国邦医薬の子会社、ペグ化ジミリストイルグリセロールがCDE共同審査承認を通過

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。

バイオンテックは、治験段階にある肺がん治療薬ゴチストバートが標準化学療法と比べて中央値全生存期間をほぼ倍増させたとする第3相試験の詳細データを公表した。株価は96.69ドル前後で推移し、30日株価リターンは3.87%、90日株価リターンは4.85%だった一方、1年トータル株主リターンは2.59%下落し、5年トータル株主リターンは71.40%下落した。バイオンテックの現在の株価はアナリスト目標株価を約22%下回っており、最も注目される適正価値の見方は120.62ドルで、直近終値の96.69ドルと比較されている。同社のパイプラインには、BNT327および肺がん・乳がんを対象としたmRNAがん免疫療法の複数の後期第2相・第3相試験が含まれ、計画中のキュアバック買収に支えられている。強気シナリオのリスクには、後期腫瘍学試験の失敗や、新型コロナウイルスワクチン需要の長期低迷と関連訴訟が挙げられる。

モデルナとメルクは、手術で腫瘍を切除した高リスクのIIB期からIV期のメラノーマ患者を対象に、インタチスメラン・オートジーン（V940/mRNA-4157）とキイトルーダを併用した後期臨床試験INTerpath-001の良好な結果を報告した。この試験は主要評価項目である無再発生存期間と、重要な副次評価項目である遠隔転移無生存期間を達成し、両社は改善が統計的に有意かつ臨床的に意義深いと述べたが、具体的な数値データは開示されなかった。INTerpath-001は、個別化ネオアンチゲン療法およびmRNAベースのがん治療薬として初の第III相試験での良好な結果となり、第IIb相試験KEYNOTE-942の5年間の追跡調査では、この併用療法がキイトルーダ単剤と比較して再発または死亡のリスクを49%減少させ、遠隔転移または死亡のリスクを59%減少させた。モデルナとメルクは、非小細胞肺がん、膀胱がん、腎細胞がんを含む複数のがん種にわたる9つの第II相および第III相試験でインタチスメランを評価しており、モデルナのより広範なパイプラインには、別個のmRNAベースのがん抗原療法、T細胞エンゲージャー、細胞療法エンハンサーが含まれている。モデルナの株価は年初来で約400%急騰し、業界の7%の成長を上回っており、株価は予想12か月売上の23.44倍で取引され、業界平均の1.90倍を大きく上回っている。