องค์การอาหารและยาสหรัฐรับคำขอ sNDA ของซาเรปตาสำหรับ AMONDYS 45 และ VYONDYS 53 กำหนดวัน PDUFA ในเดือนกุมภาพันธ์ 2027

บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA ในเดือนกันยายน 2026 สำหรับยา FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยารักษารายแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่หายากมากและถึงแก่ชีวิต โดยก่อนหน้านี้ไม่มีการรักษาใด ๆ การอนุมัติครั้งนี้มาพร้อมกับบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วน หรือ Priority Review Voucher และช่วยขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์และฐานการผลิตในสหรัฐของ Ultragenyx การอนุมัติ FAYUVI เกิดขึ้นต่อจากการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สำหรับยา GENGLYCOS หรือที่รู้จักในชื่อ DTX401 สำหรับโรค GSDIa ในเดือนสิงหาคม 2026 ทำให้บริษัทมียีนบำบัดใหม่สองรายการที่ได้รับอนุมัติภายในไม่กี่สัปดาห์ โดยแต่ละรายการสร้างบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วนของตนเอง แนวโน้มการลงทุนของ Ultragenyx คาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่าที่เหมาะสมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสขาขึ้น 86% จากราคาปัจจุบัน ความเสี่ยงเร่งด่วนที่สุดของบริษัทยังคงเป็นการใช้เงินสดในอัตราสูงและการเจือจางทุนที่อาจเกิดขึ้น หากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ทำได้ต่ำกว่าคาด หรือต้นทุนไม่ลดลง โดยการยอมรับ การเบิกจ่ายคืน และการขยายการรักษาใหม่ ๆ จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทจะเข้าใกล้เป้าหมายการทำกำไรในปี 2027 ได้หรือไม่

Andelyn Biosciences ประกาศว่าขณะนี้บริษัทกำลังผลิต FAYUVI ยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ของ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. สำหรับโรค Sanfilippo syndrome type A หรือที่รู้จักกันในชื่อ mucopolysaccharidosis type IIIA เพื่อจำหน่ายเชิงพาณิชย์ที่โรงงานในเมืองโคลัมบัส รัฐโอไฮโอ การดำเนินการนี้เกิดขึ้นหลังจากการอนุมัติ FAYUVI จากสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ทำให้เป็นยีนบำบัดรายแรกที่ได้รับอนุมัติจาก FDA ซึ่งผลิตด้วยกระบวนการ Andelyn AAV Curator Platform โรค Sanfilippo syndrome type A เป็นโรคสะสมในไลโซโซมที่หายากและถึงแก่ชีวิต ซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลางเป็นหลัก และมีลักษณะเด่นคือการเสื่อมของเซลล์ประสาทอย่างรวดเร็วตั้งแต่ในวัยเด็กตอนต้น โดยคาดว่ามีผู้ป่วยทั่วโลกประมาณ 3,000 ถึง 5,000 ราย และมีอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี Wade Macedone ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Andelyn กล่าวว่าบริษัทภูมิใจที่ได้ผลิตยีนบำบัดที่ได้รับอนุมัติจาก FDA เพื่อใช้เชิงพาณิชย์ด้วยกระบวนการ AAV Curator Platform และเรียกความสำเร็จนี้ว่าสะท้อนถึงเจตนารมณ์เบื้องหลังการก่อตั้ง Andelyn โดย Andelyn เป็น CDMO ด้านเซลล์และยีนบำบัดแบบครบวงจรที่ผ่านการตรวจสอบจาก FDA มีประสบการณ์มากกว่า 20 ปี และได้ผลิตวัสดุสำหรับการทดลองทางคลินิกและเชิงพาณิชย์มากกว่า 500 ล็อต cGMP และการทดลองทางคลินิกทั่วโลก 85 โครงการ

อีไล ลิลลี่ ได้เข้าสู่ความร่วมมือด้านการวิจัยแบบเอกสิทธิ์เฉพาะกับ QurCan Therapeutics เพื่อพัฒนายารักษาโรคระบบประสาทด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรม ข้อตกลงนี้มุ่งเน้นไปที่แพลตฟอร์มนำส่งพอลิเมอร์ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลของ QurCan สำหรับเป้าหมายในระบบประสาทส่วนกลางและส่วนปลาย โดยอีไล ลิลลี่ รับผิดชอบการพัฒนาในระยะหลังและการจำหน่ายเชิงพาณิชย์ ลิลลี่ยังได้ลงทุนเชิงกลยุทธ์ใน QurCan Therapeutics ซึ่งเป็นการผูกเงินทุนเข้ากับความคืบหน้าโดยตรงในเทคโนโลยีการนำส่งยาเวชศาสตร์พันธุกรรม ดีลนี้ผลักดันให้ลิลลี่ขยายตัวมากขึ้นในกลุ่มยารักษาโรค neurodegeneration และยาพิเศษอื่น ๆ ควบคู่ไปกับพอร์ตโฟลิโอ GLP 1 ที่เป็นที่รู้จักดี แม้ว่าแรงกดดันด้านราคาและการต่อต้านจากผู้จ่ายค่าสุขภาพยังคงเป็นเงามืดเหนือยา Mounjaro, Zepbound และ Foundayo นักลงทุนจะต้องการเห็นผลลัพธ์ที่เป็นรูปธรรมชิ้นแรก เช่น การเสนอชื่อผู้สมัครพัฒนายา หรือกำหนดการยื่น IND ที่ประกาศออกมาสำหรับการบำบัดด้วยเวชศาสตร์พันธุกรรมโรคระบบประสาทอย่างน้อยหนึ่งรายการ