Palvella Therapeutics, IncPVLA
▲ บวกกฎเกณฑ์ความเกี่ยวข้อง
FDA grants rolling review for QTORIN rapamycin NDA, a regulatory milestone that accelerates approval pathway for a potential first-in-class therapy.
ผลกระทบต่อหุ้น 1
Biotech & Genomic Medicine▲ · 1 หุ้น
Palvella Therapeutics, Incผลกระทบต่อธีม 1
บริษัทนอก coverage
ข่าวที่เกี่ยวข้อง
▲5impact 4
Ultragenyx ได้รับอนุมัติจาก FDA สำหรับ FAYUVI การรักษาโรคซานฟิลิปโปประเภท A รายแรก
บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA ในเดือนกันยายน 2026 สำหรับยา FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยารักษารายแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่หายากมากและถึงแก่ชีวิต โดยก่อนหน้านี้ไม่มีการรักษาใด ๆ การอนุมัติครั้งนี้มาพร้อมกับบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วน หรือ Priority Review Voucher และช่วยขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์และฐานการผลิตในสหรัฐของ Ultragenyx การอนุมัติ FAYUVI เกิดขึ้นต่อจากการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สำหรับยา GENGLYCOS หรือที่รู้จักในชื่อ DTX401 สำหรับโรค GSDIa ในเดือนสิงหาคม 2026 ทำให้บริษัทมียีนบำบัดใหม่สองรายการที่ได้รับอนุมัติภายในไม่กี่สัปดาห์ โดยแต่ละรายการสร้างบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วนของตนเอง แนวโน้มการลงทุนของ Ultragenyx คาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่าที่เหมาะสมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสขาขึ้น 86% จากราคาปัจจุบัน ความเสี่ยงเร่งด่วนที่สุดของบริษัทยังคงเป็นการใช้เงินสดในอัตราสูงและการเจือจางทุนที่อาจเกิดขึ้น หากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ทำได้ต่ำกว่าคาด หรือต้นทุนไม่ลดลง โดยการยอมรับ การเบิกจ่ายคืน และการขยายการรักษาใหม่ ๆ จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทจะเข้าใกล้เป้าหมายการทำกำไรในปี 2027 ได้หรือไม่
3
Ascendis Pharma ได้สิทธิ์คืนในผลิตภัณฑ์ TransCon ด้านเมตาบอลิกหลังแยกทาง Novo Nordisk
Ascendis Pharma ได้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในผลิตภัณฑ์ที่ใช้เทคโนโลยี TransCon สำหรับโรคเมตาบอลิกและโรคหัวใจและหลอดเลือดกลับคืนมา หลังจากยุติความร่วมมือกับ Novo Nordisk บริษัทวางแผนเดินหน้าโครงการของตนเองในด้านโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 โดยใช้แพลตฟอร์ม TransCon โดยผู้บริหารเน้นย้ำว่า TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นโครงการที่วางแผนไว้ในไปป์ไลน์โรคเมตาบอลิกที่ขยายออกไป การได้มาซึ่งการควบคุม TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งและโครงการเมตาบอลิกอื่น ๆ ทำให้ Ascendis เปลี่ยนจากรูปแบบพันธมิตรกับ Novo Nordisk มาดำเนินโครงการเหล่านี้ด้วยตนเอง ซึ่งรวมทั้งโอกาสขาขึ้นและต้นทุนการพัฒนาและการ commercialization ไว้ในงบดุลเดียว สิทธิ์ที่ได้คืนมาและแผน TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นเพียงส่วนหนึ่งของเรื่องราวของ Ascendis เท่านั้น และกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคต่อมไร้ท่อหายากที่มีอยู่ยังคงเน้นที่ YORVIPATH, SKYTROFA และ TransCon CNP หรือ YUVIWEL จุดพิสูจน์สำคัญขณะนี้อยู่ที่การทดลองทางคลินิกและสถานะเงินสด รวมถึงการเริ่มการทดลองอย่างเป็นทางการสำหรับ TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งในโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 ตลอดจนความเห็นที่อัปเดตเกี่ยวกับการวิจัยและพัฒนาและการซื้อหุ้นคืนในงานต่าง ๆ เช่นการประชุมของ Morgan Stanley วันที่ 15 กันยายน 2026
▲
BioMarin รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ของ VOXZOGO ในโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซียเป็นบวก และยื่นคำขอ sNDA
BioMarin Pharmaceutical รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 CANOPY-HCH-3 ที่เป็นบวกของ VOXZOGO ในเด็กที่เป็นโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซีย และได้ยื่นคำขอเสริมต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ เพื่อขยายการใช้งานของยา ขณะเดียวกันก็ได้แต่งตั้ง Robert Plenge แพทย์และนักวิจัยระดับผู้นำด้านการวิจัยของ Bristol Myers Squibb เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัทและคณะกรรมการวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี ข้อมูลจากการทดลองระยะท้ายนี้ครอบคลุมข้อบ่งชี้ที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ และบริษัทกล่าวว่าการรวมกันของผลการทดลองและการแต่งตั้งคณะกรรมการสะท้อนถึงจุดเน้นในการขยาย franchise โรคหายากและธรรมาภิบาลด้านวิทยาศาสตร์ให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้น แนวโน้มของ BioMarin คาดการณ์รายได้ 5.0 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 1.3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ปีละ 14.0% และกำไรเพิ่มขึ้นประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์จาก 73.0 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน โดยอ้างมูลค่ายุติธรรมที่ 91.42 ดอลลาร์ คิดเป็นอัพไซด์ 43% จากราคาปัจจุบัน นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ร้ายกว่าเตือนว่าการพึ่งพายาโรคหายากเพียงไม่กี่ตัวและการไม่แน่นอนเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ในอนาคตอาจทำให้ BioMarin ต่ำกว่าความคาดหวังก่อนข่าวที่ประมาณการรายได้ไว้ราว 4.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรประมาณ 509.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029