バイオマリン、アミカス買収で2億ドルのシナジー目標、VOXZOGOは10億ドル目前

アストラゼネカは、低ホスファターゼ症（HPP）の2歳以上の患者を対象とした治験段階の酵素補充療法エフゼムフォターゼ アルファについて、米国食品医薬品局（FDA）が規制申請を受理し、優先審査に指定したと発表した。審査期間は4カ月短縮され、最終判断は2027年上半期に下される見通し。この申請は3件の第III相試験のデータに基づいている。MULBERRY試験は、治療歴のない2歳以上12歳未満の小児を対象に主要評価項目を達成し、骨の健康状態に有意な改善を示した。CHESTNUT試験では、ストレンシクから切り替えた患者が治療の効果を維持できることが示された。一方、HICKORY試験は、治療歴のない12歳以上の患者を対象に主要評価項目を達成しなかったが、アストラゼネカは、特に小児発症の患者において数値上の改善が認められたと報告した。同社によると、エフゼムフォターゼ アルファは3試験を通じて概して忍容性が良好で、許容可能な安全性プロファイルを示した。商業面の焦点は、アストラゼネカが2021年のアレクシオン買収を通じて獲得したHPPの確立された治療薬ストレンシクにある。ストレンシクは2015年、HPPに対する初の骨標的型酵素補充療法としてFDAに承認され、2026年上半期に10億5000万ドルの売上を計上し、前年同期比41%増となった。エフゼムフォターゼ アルファは、ストレンシクが週3回または週6回の投与 regimen であるのに対し、注射量をより少なく、投与頻度を大幅に減らした2週に1回の投与を必要とするよう設計されている。この分野では他にも、バイオマリン ファーマシューティカルが今月初めに完了したアレスタ セラピューティクスの買収を通じてHPPに参入し、第I/IIa相試験中の経口低分子治療薬ALE1について、前払いで2億7500万ドル、さらに最大2億1500万ドルのマイルストーン支払いを行う。一方、リカージョン ファーマシューティカルズは、経口ENPP1阻害薬REC-102（旧REV102）を開発中で、現在は治験申請（IND）に向けた検討段階にあり、今年末までに第I相試験に関するデータに基づく判断が下される見込み。

ノボノルディスクは、欧州医薬品庁の医薬品委員会が、インヒビターの有無を問わず、成人および小児の血友病A治療を対象としたデネシマブ（別名Mim8）の承認を推奨する肯定的意見を出したと発表した。デネシマブは、次世代型の活性化第VIII因子模倣二重特異性抗体で、定期的な予防投与として皮下注射され、月1回、2週ごと、週1回の投与を含む柔軟な投与が可能で、プレフィルドペンとして開発されている。ノボは、2026年第4四半期に欧州の最初の国々でフレヘムゴのブランド名で発売し、その後2027年初めから欧州連合全域で展開を広げることを期待している。この肯定的意見は、小児および成人集団を対象に、インヒビターの有無を問わず、血友病Aの予防的治療としてデネシマブを評価する5つの研究からなるFRONTIER臨床プログラムのデータに支えられている。FRONTIER 2試験ではデネシマブが年間出血率を有意に減少させ、FRONTIER 3では12歳未満の小児における結果が青少年および成人と一致し、FRONTIER 5では参加者がエミシズマブからデネシマブに直接切り替えた際に新たな安全性の懸念は認められなかった。この候補薬は、ノボが2025年9月にFDAに生物製剤ライセンス申請を提出した後、インヒビターの有無を問わず、血友病Aの成人および小児における定期的な予防投与について米国でも規制審査中である。ノボはすでに、インヒビターの有無を問わず、血友病AおよびBの患者を対象にアルヘモを販売している。

アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、2026年9月23日水曜日午後4時30分（米国東部時間）に、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するARCT-810の第2相臨床プログラムと同社のmRNA肝治療プラットフォームを扱うバーチャルプレゼンテーションを開催すると発表した。同社は電話会議に先立ち、プレゼンテーションの内容を要約したプレスリリースを配信する予定である。NIHのUCDコンソーシアムの創設メンバー兼執行委員会委員で、希少疾患およびOTC欠損症の著名な専門家であるマーシャル・サマー医学博士がプレゼンテーションに参加する。ARCT-810は、OTC欠損症患者の肝臓で正常な機能を持つOTC酵素を発現させるよう設計された静脈内投与の治験用mRNA治療薬であり、欧州医薬品庁から希少医薬品指定と承認された小児治験計画を、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得している。欧州と米国では、約1万人がOTC欠損症を患っている。