FDA、Ultragenyxの遺伝子治療薬FAYUVIをサンフィリッポ症候群A型に対して承認

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

イーライリリーは、神経系疾患向けの遺伝子医薬を開発するため、QurCan Therapeuticsと独占的な研究提携を締結した。契約の中心は、中枢神経系および末梢神経系を標的とするQurCanのポリマー脂質ナノ粒子送達プラットフォームであり、イーライリリーが後期開発と商業化を担う。リリーはまた、QurCan Therapeuticsに戦略的投資を行い、遺伝子医薬の送達技術の進展に資本を直接結びつける。この契約により、リリーは、よく知られたGLP-1ポートフォリオに加えて、神経変性疾患やその他の専門薬分野への拡大をさらに進めることになるが、価格圧力と支払者からの反発は依然としてマンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨに影を落としている。投資家は、少なくとも1つの神経系遺伝子治療について、指名された開発候補やINDのスケジュール発表といった最初の具体的な成果を待ち望んでいる。