Ultragenyx、サンフィリッポ症候群に対する初の小児向け遺伝子治療薬でFDA承認を取得

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

米国食品医薬品局は、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.が開発した遺伝子治療薬FAYUVI（別名UX111）を、希少かつ進行性の神経変性リソソーム蓄積症であるサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者の治療に対して承認した。Abeona Therapeutics Inc.はこの承認を祝福し、この治療法はオハイオ州立大学およびNationwide Children's HospitalのHaiyan Fu博士とDouglas McCarty博士による先駆的研究に由来し、AbeonaがABO-102として臨床開発を進め、2022年5月にUltragenyxに世界的な開発・商業化権をライセンス供与したと述べた。Abeonaの最高経営責任者Vish Seshadri氏は、有効な治療選択肢がなかった壊滅的な疾患に苦しむ患者と家族にとって、この承認は並外れたマイルストーンであると述べた。この承認はまた、Ultragenyxとのライセンス契約に基づき、将来の製品売上に連動した商業マイルストーン支払いおよびロイヤルティを受け取る資格があるAbeonaにとって、意味のある価値創造イベントでもある。FAYUVIは、AAV9ウイルスベクターを介してSGSH遺伝子の機能的なコピーを中枢神経系に送達し、MPS IIIAの根本的な遺伝的原因に対処するように設計されている。

イーライリリーは、神経系疾患向けの遺伝子医薬を開発するため、QurCan Therapeuticsと独占的な研究提携を締結した。契約の中心は、中枢神経系および末梢神経系を標的とするQurCanのポリマー脂質ナノ粒子送達プラットフォームであり、イーライリリーが後期開発と商業化を担う。リリーはまた、QurCan Therapeuticsに戦略的投資を行い、遺伝子医薬の送達技術の進展に資本を直接結びつける。この契約により、リリーは、よく知られたGLP-1ポートフォリオに加えて、神経変性疾患やその他の専門薬分野への拡大をさらに進めることになるが、価格圧力と支払者からの反発は依然としてマンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨに影を落としている。投資家は、少なくとも1つの神経系遺伝子治療について、指名された開発候補やINDのスケジュール発表といった最初の具体的な成果を待ち望んでいる。