Diagonal Therapeutics非上場▲ ポジティブ
技術関連度
First patient dosed in Phase 1/2 trial of DIAG723, a first-in-class antibody for HHT with no approved therapies.
銘柄への影響 0
テーマインパクト 1
カバレッジ外企業 1
関連ニュース
▲5impact 4
Ultragenyx、FAYUVIがFDA承認取得 サンフィリッポ症候群A型初の治療薬
Ultragenyx Pharmaceuticalは2026年9月、FAYUVIとしても知られるUX111について、米国FDAの完全承認を取得した。これは、これまで治療法が存在しなかった超希少で致死的な神経変性疾患であるサンフィリッポ症候群A型の小児患者に対する初の治療薬となる。承認には優先審査バウチャーが付与され、Ultragenyxの商業用遺伝子治療ポートフォリオと米国内の製造拠点が拡大する。FAYUVIの承認に先立ち、2026年8月にはGSDIa向けのGENGLYCOS、別名DTX401がFDAの迅速承認を取得しており、同社は数週間のうちに2つの新規遺伝子治療薬の承認を獲得し、それぞれが優先審査バウチャーを生み出すこととなった。Ultragenyxの投資シナリオでは、2029年までに12億ドルの売上高と4380万ドルの利益を見込み、27ドルの適正価値評価は現在の株価に対して86％の上昇余地を示唆している。同社の当面の最大リスクは、高いキャッシュバーンと、上市が振るわない場合やコストが下がらない場合の潜在的な希薄化であり、新治療薬の普及、償還、規模拡大が、2027年の収益性目標に近づけるかどうかを左右する。
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アセンディス・ファーマ、ノボノルディスクとの提携解消でトランスコン代謝領域の権利を再取得
アセンディス・ファーマは、ノボノルディスクとの提携を終了し、代謝疾患および心血管疾患におけるトランスコン技術ベースの製品に関する独占的権利を再取得した。同社はトランスコン・プラットフォームを用いて、肥満症および2型糖尿病における自社プログラムを推進する計画であり、経営陣は月1回投与のトランスコン・セマグルチドを、拡大する代謝疾患パイプラインにおける計画プログラムとして強調している。月1回投与のトランスコン・セマグルチドおよびその他の代謝プロジェクトの管理権がアセンディスに移ることで、同社はノボノルディスクとのパートナーモデルからこれらのプログラムを自社で運営する体制へと移行し、潜在的な上振れと開発・商業化コストの両方を一つのバランスシート内に集中させることになる。再取得した権利と月1回投与のトランスコン・セマグルチド計画は、アセンディスの物語の一部にすぎず、同社の既存の希少内分泌ポートフォリオは依然としてヨルビパス、スカイトロファ、およびトランスコンCNPまたはユビウェルを中心としている。今後の重要な検証ポイントは臨床試験とキャッシュの状況にあり、肥満症および2型糖尿病における月1回投与のトランスコン・セマグルチドの正式な試験開始や、2026年9月15日のモルガン・スタンレー会議などのイベントにおける研究開発および自社株買いに関する最新コメントが含まれる。
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バイオマリン、低軟骨形成症に対するVOXZOGOの第3相試験で良好な結果を報告、追加承認申請を提出
バイオマリン・ファーマシューティカルは、低軟骨形成症の小児を対象としたVOXZOGOの第3相CANOPY-HCH-3試験で良好な結果を得たと報告し、同薬の適用拡大に向けてFDAへの補足申請を提出した。また、ブリストル・マイヤーズ・スクイブの研究責任者であるロバート・プレンゲ医師を取締役会および科学技術委員会に迎えた。この後期段階のデータは、承認された治療法が存在しない適応症を対象としており、同社は試験結果と取締役就任の組み合わせが、希少疾患事業の深化と科学的な監督体制の強化に注力していることを示すものだと述べた。バイオマリンの見通しでは、2029年までに売上高50億ドル、利益13億ドルを目指しており、年間14.0%の売上成長と、現在の7300万ドルから約12億ドルの利益増加が必要となる。適正価値は91.42ドルとされ、現在の株価に対して43%の上昇余地がある。一方、より悲観的なアナリストは、少数の希少疾患治療薬への依存度が高く、将来の適応症を巡る不確実性があるため、バイオマリンは報道前の予想である2029年までに売上高約47億ドル、利益約5億950万ドルに届かない可能性があると警告している。