バイオマリン、低軟骨形成症に対するVOXZOGOの第3相試験で良好な結果を報告、追加承認申請を提出

イーライリリーの更新された適正価値推定は1297億3100万ドルから1325億3900万ドルへと引き上げられ、売上高成長率は13.98％から14.17％へ、純利益率は41.26％から42.01％へ、将来のPERは28.66倍から28.85倍へと変化した。割引率は7.24％で据え置かれた。この修正は、しばしば900億ドルを超え、1300億ドルから1600億ドルの間に集中するアナリストの目標株価と並行している。シティ、BMOキャピタル、RBCキャピタル、UBS、モルガン・スタンレー、バーンスタイン、トゥルーイスト、キャンター・フィッツジェラルド、バンク・オブ・アメリカ、リアリンク、ベレンベルクなどの企業が目標株価を引き上げ、その範囲は約1135億ドルから1600億ドルに及んでいる。グッゲンハイムは目標株価を1284億ドルに引き上げ、更新された処方箋と価格設定の前提、およびCVSの処方集へのゼップバウンドの復帰を織り込んだ。一方、HSBCは目標株価を940億ドルに引き上げた後も、セクターの倍率が高いことを理由に「リデュース」評価を維持した。米国FDAは、内分泌療法後に進行したER陽性、HER2陰性、ESR1変異を有する進行または転移性乳癌の成人に対して、イーライリリーのインルリヨとバーゼニオの併用療法を完全承認した。これは、併用療法がインルリヨ単剤と比較して無増悪生存期間の中央値を2倍にしたことを示す第3相EMBER-3試験のデータに基づく。イーライリリーはまた、ミラノで開催される2026年欧州糖尿病学会議で、マウンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨ、レタトルチド、エロラTZPに関するデータを発表する予定である。ベレンベルクは、減量薬の成長見通し、2030年までのパイプライン、および今年25件以上の事業開発契約に約600億ドルを投じたこと（睡眠および癌分野の買収を含む）を理由に、同株を格上げした。

Ultragenyx Pharmaceuticalは2026年9月、FAYUVIとしても知られるUX111について、米国FDAの完全承認を取得した。これは、これまで治療法が存在しなかった超希少で致死的な神経変性疾患であるサンフィリッポ症候群A型の小児患者に対する初の治療薬となる。承認には優先審査バウチャーが付与され、Ultragenyxの商業用遺伝子治療ポートフォリオと米国内の製造拠点が拡大する。FAYUVIの承認に先立ち、2026年8月にはGSDIa向けのGENGLYCOS、別名DTX401がFDAの迅速承認を取得しており、同社は数週間のうちに2つの新規遺伝子治療薬の承認を獲得し、それぞれが優先審査バウチャーを生み出すこととなった。Ultragenyxの投資シナリオでは、2029年までに12億ドルの売上高と4380万ドルの利益を見込み、27ドルの適正価値評価は現在の株価に対して86％の上昇余地を示唆している。同社の当面の最大リスクは、高いキャッシュバーンと、上市が振るわない場合やコストが下がらない場合の潜在的な希薄化であり、新治療薬の普及、償還、規模拡大が、2027年の収益性目標に近づけるかどうかを左右する。