FDA、鎌状赤血球症とベータサラセミアの2歳以上の小児にCASGEVYを承認

Ultragenyx Pharmaceuticalは2026年9月、FAYUVIとしても知られるUX111について、米国FDAの完全承認を取得した。これは、これまで治療法が存在しなかった超希少で致死的な神経変性疾患であるサンフィリッポ症候群A型の小児患者に対する初の治療薬となる。承認には優先審査バウチャーが付与され、Ultragenyxの商業用遺伝子治療ポートフォリオと米国内の製造拠点が拡大する。FAYUVIの承認に先立ち、2026年8月にはGSDIa向けのGENGLYCOS、別名DTX401がFDAの迅速承認を取得しており、同社は数週間のうちに2つの新規遺伝子治療薬の承認を獲得し、それぞれが優先審査バウチャーを生み出すこととなった。Ultragenyxの投資シナリオでは、2029年までに12億ドルの売上高と4380万ドルの利益を見込み、27ドルの適正価値評価は現在の株価に対して86％の上昇余地を示唆している。同社の当面の最大リスクは、高いキャッシュバーンと、上市が振るわない場合やコストが下がらない場合の潜在的な希薄化であり、新治療薬の普及、償還、規模拡大が、2027年の収益性目標に近づけるかどうかを左右する。

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

イーライリリーは、神経系疾患向けの遺伝子医薬を開発するため、QurCan Therapeuticsと独占的な研究提携を締結した。契約の中心は、中枢神経系および末梢神経系を標的とするQurCanのポリマー脂質ナノ粒子送達プラットフォームであり、イーライリリーが後期開発と商業化を担う。リリーはまた、QurCan Therapeuticsに戦略的投資を行い、遺伝子医薬の送達技術の進展に資本を直接結びつける。この契約により、リリーは、よく知られたGLP-1ポートフォリオに加えて、神経変性疾患やその他の専門薬分野への拡大をさらに進めることになるが、価格圧力と支払者からの反発は依然としてマンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨに影を落としている。投資家は、少なくとも1つの神経系遺伝子治療について、指名された開発候補やINDのスケジュール発表といった最初の具体的な成果を待ち望んでいる。