Vertex Pharmaceuticals Inc

バーテックス・ファーマスーティカルズの株価は、好調な第2四半期決算、2026年度の業績予想の引き上げ、そして嚢胞性線維症以降の成長ストーリーへの信頼感の高まりにより、1ヶ月で15.4%上昇しました。同社の第2四半期の売上高は33億3000万ドルで、前年同期比12%増となり、通期の売上高見通しを従来の129億5000万ドルから131億ドルに引き上げました。1株当たり利益は4.73ドルで、前年同期比約5%増となりました。バーテックスの嚢胞性線維症製品は、2026年上半期に61億ドルの売上高を記録し、前年同期比8.4%増となりました。アリフトレックの第2四半期の売上高は5億7360万ドルで、前期比35%増となりました。ジャーナブックスやカスジェビーを含む非嚢胞性線維症製品は勢いを増しており、第2四半期の合計売上高は1億2600万ドルとなりました。同社は2026年の非嚢胞性線維症売上高が5億ドルを超えると予想しており、前年比約185%増となります。バーテックスの腎臓パイプライン（IgA腎症向けのポベタシセプトを含む）は進展しており、FDAの判断は2026年11月30日までに下される見込みです。株価は予想PER27.52倍で取引されており、業界平均の19.44倍を上回っています。ザックス・コンセンサス予想による2026年の1株当たり利益は、過去30日間で19.01ドルに下方修正されました。2026年7月、バーテックスはクリネティクス・ファーマスーティカルズを約100億ドルで買収することに合意し、希少内分泌疾患を第5の柱として追加しました。逆風はあるものの、バーテックスはザックス・ランク3（ホールド）の銘柄であり、長期投資家には保有を継続することが推奨されています。

バーテックス・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期決算を発表し、通期売上高見通しを131億ドルから132億ドルに引き上げ、14億2000万ドルの自社株買いプログラムを完了した。株価は516.44ドルで引け、シンプリー・ウォール・ストリートのナラティブモデルでは、公正価値558.68ドルに対して7.6%割安と評価されている。バーテックスの現在の株価収益率は29.7倍で、米国バイオテクノロジー業界平均の15.9倍、および公正倍率の28.2倍を上回っている。同社のパイプライン多様化には、疼痛、腎臓、1型糖尿病分野のプログラムが含まれ、ゲノム技術や遺伝子編集技術を活用している。

シオナ・セラピューティクスの株価は、主力の嚢胞性線維症治療薬候補SION-719が第2a相試験に失敗したことを受けて90％以上急落した。一方、バーテックス・ファーマシューティカルズは、主要な競争脅威が取り除かれたことで新たな高値に急騰した。この試験は、バーテックスの主力薬トリカフタに追加投与する形でSION-719を評価したものだが、主要な活性評価項目を達成できず、シオナはこのプログラムを進めない方針だ。シオナは今後、より早期段階のSION-451併用プログラムを優先するが、手元資金は2億6800万ドル超あるものの、主力資産が棚上げされたことで、株価評価はSION-719に大きく依存していた。バーテックスは、通期の売上高見通しを上方修正し、クリネティクス・ファーマシューティカルズの100億ドル規模の買収を提案したことで、すでに過去最高値近辺で取引されていたが、今回のニュースで嚢胞性線維症分野での優位性がさらに強固なものとなった。

バーテックス・ファーマシューティカルズが発表した第2四半期の売上高は33億3000万ドルで、アナリスト予想の31億9000万ドルを上回り、前年同期比12.5％増となりました。調整後1株当たり利益は4.73ドルで、予想の4.75ドルとほぼ一致し、調整後営業利益は14億2000万ドルで予想を3.9％上回りました。同社は通期の売上高見通しを、従来の130億3000万ドルから中間値で131億5000万ドルに引き上げました。決算説明会では、アナリストから、第II/III相OLYMPUS試験の用量選択、JOURNAVXの支払者動向、次世代嚢胞性線維症および腎疾患治療薬の臨床評価項目などについて質問が集中しました。

バーテックス・ファーマシューティカルズの株価は月曜日の通常取引で約5.9%上昇した。シオナ・セラピューティクスが、自社の薬剤SION-719を現在の標準治療に追加した第2a相試験で主要な活性評価項目を達成できなかったと発表したためだ。シオナはその特定の追加戦略を中止し、バーテックスの支配的な嚢胞性線維症フランチャイズに余裕が生まれた。バーテックスの第2四半期の収益は12%増の約33億3000万ドルとなり、経営陣は通年の収益見通しを131億ドルから132億ドルに引き上げた。株価の上昇にもかかわらず、グルフォーカスはバーテックスのGFバリューを519.20ドルと推定しており、株価は526.15ドルで、その公正価値推定をわずか1.34%上回って取引されている。

AbCellera Biologicsは2026年第2四半期の純損失が約5500万ドルとなり、前年同期の3500万ドルの損失から拡大した。一方、総売上高は約1700万ドルから約400万ドルに減少した。同社は、ほてり治療薬ABCL-635の第2相試験の登録を予定より早く完了し、近日中に主要データが得られる見込みだ。また、VertexおよびJazz Pharmaceuticalsとの新たなT細胞誘導抗体に関する提携を締結し、1億1000万ドル超の契約一時金を獲得した。AbCelleraは、5億6500万ドル超の現金および同等物に加え、約1億1000万ドルの政府助成金を確保しており、少なくとも3年間の事業継続が可能な強固な流動性を維持している。研究開発費は前年同期比で約700万ドル増加し、2026年上半期中に別のプログラムをIND申請準備段階に進めるという社内目標は未達に終わった。ABCL-635の今後の第2相試験データには、視索前野のNK3R遮断が有効性に必須かどうかという未解決の問題を含む科学的リスクが伴い、同社は類似試験で顕著なプラセボ反応が見られたことを認めている。

エントラーダ・セラピューティクスは2026年第2四半期の決算を発表し、今後の臨床マイルストーンを強調した。同社はELEVATE-44-201試験のコホート1非盲検期間のデータを2026年末までに報告する見込みで、コホート2のデータは2027年第1四半期に期待されている。ELEVATE-45-201試験のコホート1のデータは2026年10月に予定されており、コホート2では1キログラム当たり10ミリグラムへの増量投与が進行中で、データは2027年上半期に期待されている。バーテックスは、筋強直性ジストロフィー1型患者を対象としたVX-670の第1/2相試験の結果を2026年下半期に報告する予定である。第2四半期の純損失は4280万ドルで、前年同期の4310万ドルから縮小し、2026年6月30日時点の現金、現金同等物、および有価証券は2億2300万ドルであった。

バーテックス・ファーマシューティカルズは、クリネティクス・ファーマシューティカルズを買収することで合意した。この取引は2026年第3四半期に完了する見込みで、嚢胞性線維症以外の内分泌疾患や希少疾患へパイプラインを拡大する狙いがある。バーテックスは2026年第2四半期の売上高が33億3390万ドル、純利益が10億9980万ドルだったと発表し、2026年通期の売上高見通しを131億ドルから132億ドルの範囲に引き上げた。この買収は、自己免疫疾患向けT細胞エンゲージャーに関するアブセレラとの最近の提携と並行して行われ、リジェネロンやアムジェンといった大手バイオテクノロジー企業に対抗する位置づけとなる。投資家は、取引完了が近づくにつれ、統合計画、研究開発費、臨床の進捗状況に注目するだろう。

バーテックス・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期の総売上高が33億ドルとなり、前年同期比12%増加したと発表しました。これは嚢胞性線維症ポートフォリオと新製品によるものです。グローバルCF売上高は11%増加し、ALYFTREKは上半期で10億ドルを突破しました。CASGEVYの売上高は7600万ドルに達し、前年同期比150%以上の増加となり、JOURNAVXは前年同期の1200万ドルから5000万ドルに増加しました。同社は2026年通期の売上高見通しを131億ドルから132億ドルの範囲に引き上げ、非GAAPベースの1株当たり利益は4.73ドルで5%増加しました。売上総利益率は85.6%、四半期末の現金および投資総額は約136億ドルでした。

バーテックス・ファーマシューティカルズは第2四半期の売上高が33億3000万ドルとなり、アナリスト予想の31億9000万ドルを上回り、前年同期比12.5%増となりました。調整後営業利益は14億2000万ドルで、予想の13億7000万ドルに対し、利益率42.7%、3.9%の上振れとなりました。一方、調整後1株当たり利益は4.73ドルで予想と一致しました。同社は通年の売上高見通しの中央値を131億5000万ドルに小幅に引き上げ、アナリスト予想を0.7%上回りました。営業利益率は前年同期の38.8%から37.4%に低下しました。

ブルームバーグの7月17日までのデータによると、バイオテクノロジーと医薬品のIPOは今年の米国市場で加重平均リターン55%を生み出し、市場全体の加重平均損失4.4%を大幅に上回った。この好調なパフォーマンスにより、より多くの医薬品開発企業が上場を目指しており、今月はスクライブ・セラピューティクスを筆頭に少なくとも6社が申請し、2026年のバイオテクノロジーIPO完了数はすでに昨年の総数を上回り、調達額は50億ドルを超え、前年の約3倍に達している。パラビリス・メディシンズは史上最大のバイオテクノロジーIPOで7億7060万ドルを調達し、ベラダーミクスは2月のデビュー以来500%以上上昇し、全セクターで最もパフォーマンスの良い米国IPOとなった。このセクターの回復は、ナスダック・バイオテクノロジー指数の13%上昇、安定した規制環境、そしてアッヴィ、GSK、バーテックス・ファーマシューティカルズが関与する先月発表された100億ドル以上の3件の買収案件を含む活発な買収活動に支えられている。投資銀行家は、大手ファンドグループがヘルスケアに資金を再配分していると指摘するが、金利上昇が逆風となる可能性もある。

米国腎臓基金とIgA腎症財団は、希少な腎疾患であるIgA腎症の新たな患者向けガイドラインを作成しました。このガイドラインは、最近更新されたKDIGO臨床診療ガイドラインに基づき、患者フォーカスグループの意見と臨床医のレビューを経て開発されました。疾患について平易な言葉で説明し、利用可能な治療選択肢の概要、医療チームと治療について話し合うための実践的な手引きを印刷可能な形式で提供しています。この資料は米国腎臓基金のウェブサイトで入手可能で、スペイン語、韓国語、簡体字中国語でも提供される予定です。また、年内にはインタラクティブ版の公開も計画されています。この取り組みは、米国腎臓基金の「IgA腎症の一歩先へ」教育キャンペーンの一環であり、ノバルティスファーマシューティカルズコーポレーション、大塚アメリカファーマシューティカル、トラヴィアセラピューティクス、バーテックスファーマシューティカルズインコーポレイテッド、カリディタスセラピューティクスなどのスポンサーの支援を受けています。

バーテックス・ファーマシューティカルズは、遺伝子治療薬Casgevyについて、鎌状赤血球症または輸血依存性サラセミアを患う2歳以上の小児への使用を対象としたFDAの承認拡大を取得しました。この決定により、限られた選択肢しかなかった小児患者層の治療選択肢が広がります。バーテックスの株価は直近で485.65ドルで取引を終え、年初来リターンは7.4%、3年間では36.0%となっています。今回の承認拡大は、バーテックスが遺伝子医薬品を中心に希少疾患領域での事業を拡大していることを示しています。投資家は、この拡大された患者層におけるCasgevyの実臨床での使用状況や償還動向がどのように進展するかに注目するでしょう。

バーテックス・ファーマシューティカルズは7月6日、クリネティクス・ファーマシューティカルズを現金100億ドルで買収すると発表した。この取引によりバーテックスは、2025年に先端巨大症の治療薬として承認されたパルソニファイ、および先天性副腎過形成症を対象とするアツメルナントを含む複数のパイプライン候補品を獲得する。バーテックスは、パルソニファイと第3相試験段階の資産の合計ピーク年間売上高が約50億ドルに達する可能性があると見積もっており、これは昨年120億ドルの収益を上げた同社にとって大きな追加となる。この買収は、2030年代末の特許切れを前に、主力の嚢胞性線維症フランチャイズ以外への多角化を進めるバーテックスの戦略の一環である。

ストックストーリーは、バーテックス・ファーマシューティカルズを大きな可能性を秘めたナスダック100銘柄として強調する一方、ワークデイとモンデリーズには慎重な見方を示している。時価総額1211億ドルのバーテックスは、5年間の年平均売上高成長率13.8％、フリーキャッシュフロー利益率24.7％と堅調だ。時価総額350億3000万ドルのワークデイは需要減速に直面しており、予想売上高成長率は10.9％、予想株価売上高倍率は3.3倍で取引されている。時価総額753億8000万ドルのモンデリーズは、3年間の一株当たり利益が年率2％減少し、予想売上高成長率はわずか2.4％、予想株価収益率は18.4倍で取引されている。

ResearchAndMarkets.comの新たなレポートによると、主要7市場における特発性膜性腎症市場は、2025年の約1億3000万ドルから、2036年までに10億ドルに迫ると予測されている。2025年の市場の約60％を米国が占め、その規模は約8500万ドルで、同年の主要7市場における推定有病者数は約8万9000人だった。B細胞標的治療、メラノコルチン受容体作動薬、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤などの標的治療薬の発売が見込まれており、バイオマーカーに基づく診断の改善や治療率の向上とともに成長を牽引すると期待される。主なパイプライン候補には、Cerium PharmaceuticalsのSNP-ACTHゲル、Hoffmann-La Rocheのオビヌツズマブ、Vertex Pharmaceuticalsのポベタシセプトがあり、後者は最近ファストトラックおよび優先医薬品指定を受けた。現在リツキシマブが主要な役割を果たしているものの、特発性膜性腎症に特異的に承認された治療薬はなく、再発、治療抵抗性、疾患進行に関連する大きなアンメットニーズが残されている。

Vertex Pharmaceuticalsは、鎌状赤血球症とベータサラセミアを対象とするCASGEVYについて、FDAから2歳以上の小児への使用拡大承認を取得した。同社はまた、次世代嚢胞性線維症治療薬ALYFTREKの商業アクセス条件を定める意向表明書をカナダの公的支払機関と締結した。CASGEVYはこれにより正式に小児患者に適用され、米国内の75以上の認定治療センターがサポートする。カナダでの意向表明書はALYFTREKの公的償還に向けた重要な前段階であり、現在カナダでは約3,800人が対象となる。これらの進展は、遺伝子に起因する希少疾患に注力するVertexの姿勢を強化し、既存のパイプラインや進行中の100億ドル規模のCrinetics買収に加え、規制面および商業面での実行力を示すものとなっている。

バーテックス・ファーマシューティカルズは、クリネティクス・ファーマシューティカルズを1株当たり85ドルの現金で買収することに合意した。株式価値ベースで約100億ドル、取得現金控除後では88億ドルの取引となる。この買収は内分泌領域のフランチャイズ構築に向けた戦略的措置であり、2026年第3四半期の完了を見込んでいる。バーテックスは、2つの主要な内分泌系資産が合計で年間ピーク売上高50億ドル超を生み出す可能性があると強調した。1つは先端巨大症治療薬として承認された1日1回経口薬のパルソニファイ、もう1つは先天性副腎過形成症の後期段階治療薬アツメルナントである。バーテックスは手元資金と負債で買収資金を調達する計画で、45億ドルのコミット型つなぎ融資枠を含み、2029年までに非GAAPベースの営業利益に貢献し始めると見込んでいる。

MGMリゾーツは、バリー・ディラーのメディア企業が先月、このカジノ大手を124億ドルで買収する提案を行ったことを受け、Peopleとの買収交渉を開始したと報じられている。バーテックス・ファーマシューティカルズは、クリネティクス・ファーマシューティカルズを総株式価値約100億ドル、推定取得現金控除後で約88億ドルで買収する。ドイツのエンジンメーカー、ドイツは、軍用車両メーカーのFFGフレンスブルガー・ファールツォイクバウ・ゲゼルシャフトを約16億ユーロ、18億ドルで買収することで合意した。パーフェクトは、創業者兼CEOのアリス・チャンが支配する事業体であるプロジェクトNYと最終的な合併契約を締結し、1株当たり2.00ドルで非公開化される。アクソス・ファイナンシャルの子会社であるアクソス・ネバダは、テクノロジーおよび成長企業向けのフィンテックプラットフォームであるアーク・テクノロジーズを買収する最終契約を発表した。キアゲンは、欧州の分子検査企業がEQT ABやアドベントなどのプライベートエクイティ企業から初期の買収関心を集めているとの報道を受け、11％急騰した。マレックス・グループは、アジア太平洋地域でのプレゼンス強化と中国市場へのアクセス拡大のため、ブライトポイント・インターナショナルを買収することで合意した。

クリスパー・セラピューティクスは、最近の業績不振や現在の赤字にもかかわらず、魅力的な長期保有銘柄となり得る。このバイオテクノロジー企業には複数のカタリストが控えている。例えば、LDLコレステロールを恒久的に低下させるよう設計された一度限りの遺伝子編集治療薬CTX310の臨床試験結果が今年後半に予定されている。バーテックス・ファーマシューティカルズと共同開発した承認済み治療薬カスゲビは、米国食品医薬品局から対象年齢を2歳まで引き下げる適応拡大を最近取得し、米国での対象患者が5500人増加、1治療コース220万ドルとして121億ドルの追加商業機会となる。クリスパー・セラピューティクスはまた、シリウス・セラピューティクスとの提携を通じて遺伝子編集の枠を超え、年に2回の注射で危険な血栓を予防する長時間作用型siRNA治療薬CTX611の開発も進めている。同社の充実したパイプラインとバイオテクノロジー大手との提携は、承認製品ポートフォリオの拡大と2020年代末までの財務改善につながる可能性がある。

JPモルガンは、イーライリリーの8月の決算発表を前に目標株価を引き上げ、肥満症治療薬マウンジャロとゼップバウンドの需要に牽引された好調な四半期を見込んでいる。四半期の総売上高は200億ドル超と予想され、コンセンサスを上回る。バーテックス・ファーマシューティカルズは、クリネティクス・ファーマシューティカルズを約100億ドルで買収することで合意した。この取引により、バーテックスのパイプラインと長期成長戦略が拡大する。メタ・プラットフォームズは裁判所への提出書類で、4つの州がフェイスブックとインスタグラムを子供にとって中毒性があるように設計したとして、1.4兆ドルの制裁金を求めていることを明らかにした。

ストックストーリーは、強固なバランスシートと成長見通しを持つ現金豊富な3社を特定した。レミトリーは6億980万ドルの純現金を保有し、時価総額の15.4%に相当し、アクティブ顧客数は2年間で年平均28.4%増加している。バーテックス・ファーマシューティカルズは52億6000万ドルの純現金を保有し、時価総額の4.7%に相当し、5年間の売上高は年平均13.8%成長している。アメリプライズ・ファイナンシャルの純現金は48億6000万ドルで時価総額の12%に相当し、自社株買いと1株当たり有形純資産の年平均18.7%成長に支えられている。

バーテックス・ファーマシューティカルズは、嚢胞性線維症の新たな3剤併用療法であるALYFTREKについて、汎カナダ医薬品連合と意向書を締結しました。この合意は、2025年12月のカナダ医薬品庁および2026年4月のINESSSによる肯定的な償還勧告を受けたものです。カナダ全土で約3,800人がALYFTREKの対象となり、最大60人が初めて疾患の根本原因を治療する薬の対象となる可能性があります。バーテックスは今後、州や準州との協議を開始し、公的保険収載を支援します。

一部の賢明な投資家は、SpaceXよりもVertex Pharmaceuticalsを選好している。Vertexの市場支配力がより強く、リスク・リターンのバランスがより魅力的だと評価しているためだ。Vertexは嚢胞性線維症治療薬で事実上の独占状態にあり、5つの承認済み治療薬すべてを保有している。一方、SpaceXはAmazonのプロジェクト・カイパーとの競争に直面している。Vertexは昨年、調整後利益47億ドルを計上したのに対し、SpaceXは49億ドルの純損失を計上した。また、Vertexには複数の変革的な製品発売が控えている。免疫グロブリンA腎症治療薬ポベタシセプトのFDA判断が2026年11月30日までに予定されており、重症1型糖尿病治療薬ジミスレセルの後期臨床試験も進行中だ。Vertexの株価は予想売上高倍率で約10倍で取引されているのに対し、SpaceXは2026年予想売上高の56.7倍で評価されている。

アッヴィは第1四半期の売上高が150億ドルとなり、前年同期比12.4％増、アナリスト予想を1.7％上回った。追跡対象の治療薬11銘柄のうち、モデルナが最も速い売上成長を遂げ、3億8900万ドル、260％増と予想を55.8％上回った。ユナイテッド・セラピューティクスは最も弱い業績で、売上高は7億8150万ドル、1.6％減、予想を1.9％下回った。バーテックス・ファーマシューティカルズの売上高は29億9000万ドルで8.2％増、予想を1.2％上回り、ハロザイム・セラピューティクスは3億7670万ドルで42.2％増、予想を6.1％上回った。全体として、このグループの売上高はコンセンサス予想を14.5％上回り、直近の決算発表以降、株価は平均18.9％上昇している。

FDAは、バーテックス・ファーマシューティカルズの遺伝子治療薬CASGEVYの適応拡大を承認し、鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアの2歳以上の小児にも使用可能となった。これによりCASGEVYは、米国でこの小児グループに利用可能な初の同種遺伝子治療薬となる。バーテックス社の推計では、今回の承認により米国内で約5,500人の小児がこの1回限りの治療の対象となる可能性がある。今回の承認は、既に12歳以上の患者に承認されているCASGEVYの治療対象患者層を大幅に拡大するものだ。

モトリーフールの分析によると、2026年に購入すべき医薬品株として、アーキュティス・バイオセラピューティクスよりバーテックス・ファーマシューティカルズが推奨されている。ゾリーブ皮膚科製品ラインを販売するアーキュティスは、2025年度に売上高が倍増して3億7610万ドルに達したが、依然として1610万ドルの純損失を計上し、黒字化には至っていない。一方、バーテックスは120億ドルの売上高と約40億ドルの純利益を上げた。分析では、アーキュティスが2026年度第1四半期にプラスのキャッシュフローを達成したものの、主力製品は個人消費や季節性に左右される需要変動に直面していると指摘している。米国患者の95％をカバーする嚢胞性線維症治療薬で圧倒的な地位を築くバーテックスは、遺伝子編集や疼痛管理へと事業を拡大しており、ウォール街は今年の売上高が130億ドルを超えると予測している。結論として、バーテックスの確立された収益性、拡大する市場、妥当な予想株価収益率が決定的な要因として挙げられている。

モトリーフールの分析によると、2026年に向けてより優れた医薬品イノベーター株として、バーテックス・ファーマシューティカルズがダイン・セラピューティクスよりも推奨されている。ダイン・セラピューティクスは臨床段階の企業で収益はなく、2025年度の純損失は4億4620万ドルだった。一方、バーテックスは120億ドルの収益と約40億ドルの純利益を計上した。バーテックスの嚢胞性線維症ポートフォリオは現在、米国患者の95％をカバーし、世界的に拡大中であり、IgA腎症を対象としたポベタシセプトなど有望なパイプラインを有する。ダインのデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け初の製品は2027年度初頭に期待されており、アナリストは同年の売上高を5300万ドル、2030年までに10億ドル超と予測している。ダインの成長可能性にもかかわらず、バーテックスの強固な収益性、多額の研究開発投資、妥当な予想株価収益率が、同社を選好する理由となっている。

2025年、主要7市場におけるネフローゼ症候群市場は約4億ドルに達し、米国が最大のシェアを占めた。同年のこれら市場における診断済み有病者数は約80万人で、2026年から2036年の予測期間中に増加が見込まれている。成長を後押ししているのは、バーテックス・ファーマシューティカルズのイナキサプリン、ベーリンガーインゲルハイムのアペコトレップ、ロシュのガザイバといった新興治療薬の充実したパイプラインであり、これらが上市され治療環境を一変させると期待されている。最近の臨床開発では、原発性膜性腎症におけるガザイバの第III相試験の良好な結果や、巣状分節性糸球体硬化症患者を対象とした第II相試験でアペコトレップがプラセボと比較して蛋白尿を40%減少させたことが報告されている。

HCAヘルスケアは、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに掲載された新たな研究を発表し、重症鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアを患う5歳から11歳の小児を対象としたCRISPRベースの遺伝子編集療法において有望な結果が示されたと明らかにした。HCAヘルスケアのトライスター・センテニアル小児病院のハイダー・フランゴール博士が主導したこの研究は、この年齢層におけるエクサガムグロゲン・オートテムセルを評価した初の公表データである。主要評価項目を評価するのに十分な期間追跡された参加者のうち、ベータサラセミアの小児8人全員が少なくとも12か月間輸血不要を達成し、鎌状赤血球症の小児8人全員が少なくとも12か月間重度の血管閉塞性クリーゼを起こさなかった。この治療法は現在、12歳以上の患者を対象にFDA承認されており、これらの知見は、累積的な臓器損傷が生じる前の早期介入の可能性を示唆している。この研究はバーテックス・ファーマシューティカルズの支援を受け、2件の第3相試験に26人の小児が参加した。

CRISPRセラピューティクスとバーテックス・ファーマシューティカルズは、2026年に向けて対照的な投資プロファイルを示している。バーテックスは収益性が高くキャッシュを生み出す嚢胞性線維症フランチャイズを有する一方、CRISPRはハイリスクな純粋遺伝子編集ベットである。CRISPRの2025年度の売上高は約90％減少して約350万ドルとなり、純損失は約5億8160万ドルに達した。一方、バーテックスは約120億ドルの売上高と約40億ドルの純利益を計上した。CRISPRの負債資本比率は約0.2倍、流動比率は約13.3倍と低いが、フリーキャッシュフローは約3億4590万ドルのマイナスである。対照的にバーテックスは約32億ドルの強力なフリーキャッシュフローを計上し、負債資本比率は約0.4倍である。バーテックスの予想PERは25.3倍、株価売上高倍率は10倍であるのに対し、CRISPRの予想PERは18.6倍、株価売上高倍率は1270倍である。両社は共同遺伝子編集治療薬CASGEVYの利益を40％対60％の割合で分配しているが、CRISPRは2026年第1四半期に6億ドルの転換社債発行やToolGenによる知的財産訴訟などのリスクに直面している。一方、バーテックスは嚢胞性線維症への収益集中やRewinD-LB試験の失敗などの臨床的挫折に直面している。

IgA腎症の臨床試験分野が激化している。DelveInsightの新たな報告書によると、現在25社以上が30以上のパイプラインドラッグを積極的に開発中だ。主な企業には、Haisco Pharmaceutical Group、Novartis、Vertex Pharmaceuticals、Biogen、Vera Therapeutics、AstraZeneca、Roche、Ionis Pharmaceuticals、Takeda、Arrowhead Pharmaceuticalsなどが名を連ねる。様々な試験段階にある有望な治療薬としては、HSK39297、Zigakibart、Povetacicept、Felzartamab、Atacicept、ULTOMIRIS、Sefaxersen、TAK-079、ARO-C3、NM8074、WAL0921、KP104、PS-002、BHV-1400、CM313、NTQ5082、RNK288、IFX 301が挙げられる。約12以上の薬剤が後期開発段階にあり、補体B因子阻害、BAFFおよびAPRIL拮抗、抗体依存性細胞傷害、Gd-IgA1分解、RNA干渉、CD38拮抗などのメカニズムを標的としている。最近のマイルストーンとしては、PovetaciceptとAtaciceptの良好な第III相試験データ、そしてtelitaciceptの結果がNew England Journal of Medicineに掲載されたことがある。