Novartis AGNovartis' pelacarsen failed to meet the primary cardiovascular endpoint in late-stage trial, dashing a drug analysts expected to peak at $4-5 billion in annual sales.
ノバルティスは2026年9月4日、ペラカルセンの後期臨床試験が、プラセボと比較して心血管イベントのリスクを低下させるという主要評価項目を達成できなかったと発表した。この挫折は、リポタンパク質(a)、すなわちLp(a)を低下させる薬剤の開発競争に波紋を広げた。ペラカルセンはイオニス・ファーマシューティカルズが発見し、2019年にノバルティスにライセンス供与されたアンチセンスオリゴヌクレオチドで、Lp(a)値は低下させたものの、心血管イベントの統計的に有意な減少は達成できなかった。成功していれば年間売上高のピークは40億ドルから50億ドルに達するとアナリストは予想していた。同じくLp(a)低下薬を開発中のアムジェンは株価が10%下落し、その後回復していない。一方、イーライリリーの株価下落は約3%にとどまった。アナリストはこの反応の鈍さの一因として、リリーがレポディシランで異なるアプローチを取っていることを挙げている。レポディシランは第2相試験でより大きなLp(a)低下を達成し、より広範な患者群で研究が進められている。リリーの糖尿病および肥満分野での支配力も緩衝材となっている。同社は2026年第2四半期だけで230億ドルを稼ぎ、そのうち約149億ドルは2型糖尿病治療薬マンジャロと減量療法ゼップバウンドによるものだった。ノバルティスは完全な試験データを今後の医学会議で発表すると述べている。ペラカルセンの失敗はレポディシランに対する疑念を高める可能性があるが、リリーのパイプラインには、2025年のバーブ・セラピューティクス買収で得たベース編集療法VERVE-102も含まれている。これは第1相試験の18カ月の追跡調査で、PCSK9とLDLコレステロールの持続的な低下を示した。
Novartis AGNovartis' pelacarsen failed to meet the primary cardiovascular endpoint in late-stage trial, dashing a drug analysts expected to peak at $4-5 billion in annual sales.
Amgen IncAmgen's rival Lp(a)-lowering drug program is cast in doubt after Novartis' pelacarsen failed its late-stage cardiovascular endpoint, sending Amgen shares down 10%.
Ionis Pharmaceuticals IncIonis discovered pelacarsen and licensed it to Novartis; the late-stage failure of its Lp(a) antisense drug is a setback for Ionis' pipeline asset.
Eli Lilly and CompanyLilly's lepodisiran faces raised doubts from the pelacarsen flop, though its greater phase 2 Lp(a) reduction and broader study muted the share decline.
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