ProQR Therapeutics BV

ProQR Therapeutics N.V. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นหาและพัฒนาเวชภัณฑ์บำบัดใหม่ๆ บริษัทกำลังพัฒนาแพลตฟอร์มการแก้ไข RNA โดยใช้เทคโนโลยี Axiomer RNA editing สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่ยังมีความต้องการทางการรักษาที่ไม่ได้รับการตอบสนอง ผลิตภัณฑ์หลัก AX-0810 มุ่งเป้าไปที่ Na+-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP) สำหรับโรค cholestatic บริษัทยังพัฒนา AX-2402 สำหรับโรค Rett syndrome, AX-2911 สำหรับโรค metabolic dysfunction-associated steatohepatitis และ AX-1412 สำหรับโรคหัวใจและหลอดเลือด บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือด้านการวิจัยกับ Eli Lilly and Company สำหรับโรคทางพันธุกรรมของตับและระบบประสาท บริษัทจดทะเบียนจัดตั้งในปี 2012 และมีสำนักงานใหญ่ที่เมือง Leiden ประเทศเนเธอร์แลนด์