Vertex Pharmaceuticals Inc

หุ้นของ Vertex Pharmaceuticals Incorporated ปรับตัวขึ้น 15.4% ในหนึ่งเดือน โดยได้แรงหนุนจากผลประกอบการไตรมาสที่สองที่แข็งแกร่ง การปรับเพิ่มแนวโน้มปี 2026 และความเชื่อมั่นที่เพิ่มขึ้นในเรื่องการเติบโตหลังธุรกิจโรคซิสติกไฟโบรซิส บริษัทรายงานรายได้ไตรมาสที่สองที่ 3.33 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับปีก่อน และปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ทั้งปีเป็น 13.1-13.2 พันล้านดอลลาร์ จากเดิม 12.95-13.1 พันล้านดอลลาร์ กำไรต่อหุ้นที่ 4.73 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้นประมาณ 5% เมื่อเทียบกับปีก่อน ผลิตภัณฑ์โรคซิสติกไฟโบรซิสของ Vertex สร้างรายได้ 6.1 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งปีแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 8.4% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยยอดขาย Alyftrek ในไตรมาสที่สองอยู่ที่ 573.6 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 35% เมื่อเทียบกับไตรมาสก่อนหน้า ผลิตภัณฑ์ที่ไม่ใช่โรคซิสติกไฟโบรซิส เช่น Journavx และ Casgevy กำลังได้รับความนิยม โดยมียอดขายรวมในไตรมาสที่สองที่ 126 ล้านดอลลาร์ และบริษัทคาดว่ารายได้จากผลิตภัณฑ์ที่ไม่ใช่โรคซิสติกไฟโบรซิสจะเกิน 500 ล้านดอลลาร์ในปี 2026 เพิ่มขึ้นประมาณ 185% เมื่อเทียบกับปีก่อน กลุ่มผลิตภัณฑ์ที่เกี่ยวกับโรคไตของ Vertex รวมถึง povetacicept สำหรับโรค IgAN กำลังมีความคืบหน้า โดยคาดว่า FDA จะตัดสินใจภายในวันที่ 30 พฤศจิกายน 2026 หุ้นซื้อขายที่ระดับ 27.52 เท่าของกำไรล่วงหน้า สูงกว่าค่าเฉลี่ยของอุตสาหกรรมที่ 19.44 และประมาณการกำไรปี 2026 ของ Zacks Consensus ลดลงเหลือ 19.01 ดอลลาร์ต่อหุ้นในช่วง 30 วันที่ผ่านมา ในเดือนกรกฎาคม 2026 Vertex ตกลงที่จะเข้าซื้อ Crinetics Pharmaceuticals ในราคาประมาณ 10 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มโรคต่อมไร้ท่อที่หายากเป็นเสาหลักที่ห้า แม้จะมีอุปสรรค แต่ Vertex ยังคงเป็นหุ้นที่มีอันดับ Zacks #3 (Hold) โดยแนะนำให้นักลงทุนระยะยาวถือหุ้นนี้ต่อไป

เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ รายงานผลประกอบการไตรมาสที่สองของปี 2026 โดยปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีเป็น 13.1 ถึง 13.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และเสร็จสิ้นโครงการซื้อหุ้นคืนมูลค่า 1.42 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ หุ้นปิดที่ 516.44 ดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งแบบจำลองเชิงบรรยายของซิมพลี วอลล์ สตรีท มองว่าต่ำกว่ามูลค่าที่เหมาะสม 558.68 ดอลลาร์สหรัฐ อยู่ร้อยละ 7.6 อัตราส่วนราคาต่อกำไรปัจจุบันของเวอร์เท็กซ์ที่ 29.7 เท่า สูงกว่าค่าเฉลี่ยอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐที่ 15.9 เท่า และสูงกว่าอัตราส่วนที่เหมาะสมที่ 28.2 เท่า การกระจายความเสี่ยงของพอร์ตโฟลิโอของบริษัทครอบคลุมโปรแกรมด้านความเจ็บปวด โรคไต และเบาหวานชนิดที่ 1 โดยใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีจีโนมและการตัดต่อยีน

หุ้นของ Sionna Therapeutics ร่วงลงมากกว่าร้อยละ 90 หลังจากยาตัวหลักสำหรับรักษาซิสติกไฟโบรซิสที่มีชื่อว่า SION-719 ไม่ผ่านการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2a ขณะที่หุ้นของ Vertex Pharmaceuticals พุ่งขึ้นทำจุดสูงสุดใหม่ เนื่องจากภัยคุกคามทางการแข่งขันที่สำคัญถูกขจัดออกไป การทดลองดังกล่าวซึ่งทดสอบ SION-719 ในฐานะยาเสริมให้กับสูตรยา Trikafta ซึ่งเป็นยาขายดีของ Vertex นั้นไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านประสิทธิภาพ และ Sionna จะไม่เดินหน้าโครงการนี้ต่อไป Sionna จะให้ความสำคัญกับโครงการยาผสม SION-451 ซึ่งอยู่ในระยะเริ่มต้นกว่า แต่ด้วยเงินสดที่มีอยู่มากกว่า 268 ล้านดอลลาร์ และสินทรัพย์หลักที่ถูกพักไว้ มูลค่าหุ้นจึงขึ้นอยู่กับ SION-719 เป็นอย่างมาก ด้าน Vertex ซึ่งซื้อขายใกล้ระดับสูงสุดเป็นประวัติการณ์อยู่แล้ว หลังจากปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีและเสนอเข้าซื้อกิจการ Crinetics Pharmaceuticals มูลค่า 1 หมื่นล้านดอลลาร์ ก็ยิ่งเห็นความเสี่ยงในธุรกิจซิสติกไฟโบรซิสลดลงไปอีก

Vertex Pharmaceuticals รายงานรายได้ไตรมาสที่สองที่ 3.33 พันล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 3.19 พันล้านดอลลาร์ และเติบโตขึ้น 12.5% เมื่อเทียบกับปีก่อน กำไรต่อหุ้นปรับปรุงอยู่ที่ 4.73 ดอลลาร์ ใกล้เคียงกับที่คาดการณ์ไว้ที่ 4.75 ดอลลาร์ ขณะที่รายได้จากการดำเนินงานปรับปรุงที่ 1.42 พันล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่คาดการณ์ไว้ 3.9% บริษัทได้ปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีเป็น 13.15 พันล้านดอลลาร์ ณ จุดกึ่งกลาง จากเดิม 13.03 พันล้านดอลลาร์ ระหว่างการประชุมรายงานผลประกอบการ นักวิเคราะห์ได้สอบถามผู้บริหารในหลายประเด็น รวมถึงการเลือกขนาดยาสำหรับการศึกษาระยะที่ 2/3 ในโครงการ OLYMPUS ปัจจัยด้านผู้จ่ายค่าบริการสำหรับยา JOURNAVX และจุดสิ้นสุดทางคลินิกสำหรับการบำบัดโรคซิสติกไฟโบรซิสรุ่นต่อไปและโรคไต

หุ้นเวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้นประมาณ 5.9% ในการซื้อขายช่วงปกติของวันจันทร์ หลังจากไซออนนา เธอราพิวติกส์ ประกาศว่ายา SION-719 ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดด้านประสิทธิภาพหลักในการทดลองระยะ 2a เมื่อใช้ร่วมกับการรักษามาตรฐานปัจจุบัน ไซออนนากำลังยุติกลยุทธ์การรักษาเสริมแบบเฉพาะนั้น ส่งผลให้ธุรกิจยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสที่ครองตลาดของเวอร์เท็กซ์มีช่องว่างมากขึ้น รายได้ไตรมาสสองของเวอร์เท็กซ์เพิ่มขึ้น 12% อยู่ที่ประมาณ 3.33 พันล้านดอลลาร์ และผู้บริหารได้ปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีเป็น 13.1 ถึง 13.2 พันล้านดอลลาร์ แม้หุ้นจะพุ่งขึ้น แต่กูรูโฟกัสประเมินมูลค่ายุติธรรมของเวอร์เท็กซ์ไว้ที่ 519.20 ดอลลาร์ ทำให้หุ้นซื้อขายสูงกว่ามูลค่ายุติธรรมเพียง 1.34% ที่ 526.15 ดอลลาร์

AbCellera Biologics รายงานผลขาดทุนสุทธิประมาณ 55 ล้านดอลลาร์สำหรับไตรมาสที่สองของปี 2026 เพิ่มขึ้นจากที่ขาดทุน 35 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า ขณะที่รายได้รวมลดลงเหลือประมาณ 4 ล้านดอลลาร์จาก 17 ล้านดอลลาร์ บริษัทได้ดำเนินการรับผู้เข้าร่วมการศึกษาระยะที่ 2 ของ ABCL-635 ในการรักษาอาการร้อนวูบวาบเสร็จสิ้นก่อนกำหนด โดยคาดว่าจะมีข้อมูลสรุปผลลัพธ์หลักในเร็วๆ นี้ และยังได้รับความร่วมมือใหม่ด้าน T-cell engager กับ Vertex และ Jazz Pharmaceuticals ซึ่งนำมาซึ่งเงินสดล่วงหน้ามากกว่า 110 ล้านดอลลาร์ AbCellera ยังคงมีสถานะสภาพคล่องที่แข็งแกร่งด้วยเงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดกว่า 565 ล้านดอลลาร์ รวมถึงเงินทุนสนับสนุนจากรัฐบาลที่ผูกพันแล้วประมาณ 110 ล้านดอลลาร์ ทำให้มีเงินทุนเพียงพอสำหรับการดำเนินงานอย่างน้อยสามปี ค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาเพิ่มขึ้นประมาณ 7 ล้านดอลลาร์เมื่อเทียบกับปีก่อน และบริษัทไม่สามารถบรรลุเป้าหมายภายในในการย้ายอีกหนึ่งโปรแกรมเข้าสู่กิจกรรมเตรียมการยื่น IND ในช่วงครึ่งแรกของปี 2026 ข้อมูลระยะที่ 2 ที่กำลังจะมาถึงสำหรับ ABCL-635 มีความเสี่ยงทางวิทยาศาสตร์ รวมถึงคำถามที่ยังไม่มีคำตอบว่าการปิดกั้น NK3R ในนิวเคลียสพรีออปติกจำเป็นต่อประสิทธิภาพหรือไม่ และบริษัทยอมรับว่ามีการตอบสนองต่อยาหลอกที่เด่นชัดในการทดลองที่คล้ายคลึงกัน

เอ็นทราดา เธอราพิวติกส์ รายงานผลประกอบการทางการเงินประจำไตรมาสสองปี 2026 และเน้นย้ำถึงเหตุการณ์สำคัญทางคลินิกที่กำลังจะมาถึง บริษัทคาดว่าจะรายงานข้อมูลจากช่วงเปิดฉลากของกลุ่มที่ 1 ในการศึกษา ELEVATE-44-201 ภายในสิ้นปี 2026 โดยข้อมูลจากกลุ่มที่ 2 คาดว่าจะออกมาในไตรมาสแรกของปี 2027 ข้อมูลจากกลุ่มที่ 1 ของการศึกษา ELEVATE-45-201 คาดว่าจะมีขึ้นในเดือนตุลาคม 2026 ในขณะที่การให้ยาในกลุ่มที่ 2 กำลังดำเนินอยู่ที่ขนาดยาเพิ่มขึ้นเป็น 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม โดยคาดว่าจะมีข้อมูลในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 เวอร์เท็กซ์ กำลังดำเนินการตามแผนที่จะรายงานผลจากการทดลองระยะที่ 1/2 ของ VX-670 ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดที่ 1 ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 สำหรับไตรมาสที่สอง เอ็นทราดา ขาดทุนสุทธิ 42.8 ล้านดอลลาร์ เทียบกับ 43.1 ล้านดอลลาร์ในช่วงเดียวกันของปีก่อน และมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 223.0 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิถุนายน 2026

Vertex Pharmaceuticals ได้ตกลงที่จะเข้าซื้อกิจการ Crinetics Pharmaceuticals ในข้อตกลงที่คาดว่าจะปิดตัวลงในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยมีเป้าหมายที่จะขยายขอบเขตการพัฒนายาไปนอกเหนือจากโรคซิสติกไฟโบรซิส สู่โรคต่อมไร้ท่อและโรคหายาก Vertex รายงานรายได้ในไตรมาสที่สองของปี 2026 ที่ 3,333.9 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรสุทธิ 1,099.8 ล้านดอลลาร์สหรัฐ พร้อมทั้งปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปี 2026 เป็นช่วง 13.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ถึง 13.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ การเข้าซื้อกิจการครั้งนี้เกิดขึ้นพร้อมกับความร่วมมือล่าสุดกับ AbCellera ในการพัฒนา T cell engagers สำหรับโรคภูมิคุ้มกันทำลายตนเอง ซึ่งทำให้ Vertex อยู่ในตำแหน่งที่แข่งขันกับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพขนาดใหญ่อย่าง Regeneron และ Amgen นักลงทุนจะจับตาดูแผนการบูรณาการ การใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนา และความคืบหน้าทางคลินิกเมื่อข้อตกลงใกล้จะปิดตัวลง

Vertex Pharmaceuticals รายงานรายได้รวมในไตรมาสที่สองของปี 2026 ที่ 3.3 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยได้แรงหนุนจากกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคซิสติกไฟโบรซิสและผลิตภัณฑ์ใหม่ รายได้จาก CF ทั่วโลกเติบโต 11% โดย ALYFTREK ทำรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในช่วงครึ่งปีแรก รายได้จาก CASGEVY อยู่ที่ 76 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นกว่า 150% เมื่อเทียบกับปีก่อน ขณะที่ JOURNAVX มีส่วนสนับสนุน 50 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นจาก 12 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน บริษัทปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปี 2026 เป็นช่วง 13.1 พันล้านดอลลาร์ถึง 13.2 พันล้านดอลลาร์ และรายงานกำไรต่อหุ้นแบบ non-GAAP ที่ 4.73 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 5% อัตรากำไรขั้นต้นอยู่ที่ 85.6% และเงินสดและการลงทุนรวมประมาณ 13.6 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาส

Vertex Pharmaceuticals รายงานรายได้ไตรมาสสองที่ 3.33 พันล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ที่ 3.19 พันล้านดอลลาร์ และเติบโต 12.5% เมื่อเทียบกับปีก่อน รายได้จากการดำเนินงานที่ปรับปรุงแล้วอยู่ที่ 1.42 พันล้านดอลลาร์ เทียบกับที่คาดการณ์ไว้ 1.37 พันล้านดอลลาร์ คิดเป็นอัตรากำไร 42.7% และสูงกว่าคาด 3.9% ขณะที่กำไรต่อหุ้นที่ปรับปรุงแล้วที่ 4.73 ดอลลาร์ เป็นไปตามคาด บริษัทปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีเล็กน้อย โดยให้ค่ากลางที่ 13.15 พันล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ 0.7% อัตรากำไรจากการดำเนินงานลดลงมาอยู่ที่ 37.4% จาก 38.8% ในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน

การเสนอขายหุ้นแก่ประชาชนทั่วไปครั้งแรกในกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรมสร้างผลตอบแทนถัวเฉลี่ยถ่วงน้ำหนักที่ 55% ในตลาดสหรัฐฯ ปีนี้ ซึ่งสูงกว่าผลขาดทุนถัวเฉลี่ยถ่วงน้ำหนักของตลาดโดยรวมที่ 4.4% อย่างมาก ตามข้อมูลของบลูมเบิร์กจนถึงวันที่ 17 กรกฎาคม ผลการดำเนินงานที่แข็งแกร่งนี้กำลังดึงดูดผู้พัฒนายาให้เข้าจดทะเบียนมากขึ้น โดยมีอย่างน้อย 6 บริษัทยื่นแบบแสดงรายการในเดือนนี้ นำโดยสไครบ์ เทอราพิวติกส์ และจำนวนไอพีโอกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพที่เสร็จสมบูรณ์ในปี 2026 ก็แซงหน้ายอดรวมของปีก่อนแล้ว ขณะที่เงินระดมทุนเกิน 5 พันล้านดอลลาร์ หรือประมาณสามเท่าของจำนวนในปีก่อนหน้า พาราบิลิส เมดิซีนส์ ระดมทุนได้ 770.6 ล้านดอลลาร์ในไอพีโอกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพที่ใหญ่ที่สุดเป็นประวัติการณ์ และเวราเดอร์มิกส์ มีกำไรมากกว่า 500% นับตั้งแต่เข้าจดทะเบียนในเดือนกุมภาพันธ์ ทำให้เป็นไอพีโอที่มีผลการดำเนินงานดีที่สุดในทุกภาคส่วนของสหรัฐฯ การฟื้นตัวของภาคส่วนนี้ได้รับการสนับสนุนจากการเพิ่มขึ้น 13% ของดัชนีแนสแด็กเทคโนโลยีชีวภาพ สภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบที่มั่นคง และกิจกรรมการเข้าซื้อกิจการที่กลับมาคึกคักอีกครั้ง รวมถึงข้อตกลงสามรายการที่มีมูลค่า 1 หมื่นล้านดอลลาร์หรือมากกว่าที่ประกาศในเดือนที่ผ่านมา ซึ่งเกี่ยวข้องกับแอบบ์วี จีเอสเค และเวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ วาณิชธนกิจระบุว่ากลุ่มกองทุนรายใหญ่กำลังจัดสรรเงินทุนกลับมายังภาคการดูแลสุขภาพ แม้ว่าอัตราดอกเบี้ยที่สูงขึ้นอาจเป็นอุปสรรคก็ตาม

กองทุนโรคไตอเมริกันและมูลนิธิโรคไตอิกาเอได้ร่วมกันจัดทำแนวทางผู้ป่วยฉบับใหม่สำหรับโรคไตอิกาเอ ซึ่งเป็นโรคไตที่พบได้ยาก แนวทางดังกล่าวอ้างอิงจากแนวปฏิบัติทางคลินิกของ KDIGO ที่ปรับปรุงล่าสุด และพัฒนาขึ้นโดยใช้ข้อมูลจากกลุ่มสนทนาผู้ป่วยและการทบทวนของแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ โดยให้คำอธิบายเกี่ยวกับโรคด้วยภาษาที่เข้าใจง่าย ภาพรวมของทางเลือกการรักษาที่มีอยู่ และคำแนะนำเชิงปฏิบัติสำหรับการหารือเรื่องการรักษากับทีมดูแลสุขภาพในรูปแบบที่พิมพ์ได้ ทรัพยากรนี้มีให้บริการบนเว็บไซต์ของกองทุนโรคไตอเมริกัน และจะมีการนำเสนอเป็นภาษาสเปน เกาหลี และจีนตัวย่อ พร้อมทั้งมีแผนเปิดตัวเวอร์ชันอินเทอร์แอคทีฟภายในปีนี้ ความพยายามนี้เป็นส่วนหนึ่งของแคมเปญให้ความรู้ “ก้าวล้ำนำหน้าโรคไตอิกาเอ” ของกองทุนโรคไตอเมริกัน ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากผู้สนับสนุน ได้แก่ โนวาร์ติส ฟาร์มาซูติคอลส์ คอร์ปอเรชั่น, โอตสึกะ อเมริกา ฟาร์มาซูติคอล, ทราเวียร์ เทอราพิวติกส์, เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ อินคอร์ปอเรทเต็ด และ คาลลิดิตาส เทอราพิวติกส์

เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้รับการอนุมัติขยายขอบเขตจาก FDA สำหรับยีนบำบัดแคสเกวี เพื่อรักษาเด็กอายุน้อยเพียง 2 ปี ที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวหรือธาลัสซีเมียชนิดต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด การตัดสินใจนี้ขยายทางเลือกการรักษาสำหรับกลุ่มผู้ป่วยเด็กที่มีทางเลือกจำกัด หุ้นของเวอร์เท็กซ์ปิดล่าสุดที่ 485.65 ดอลลาร์สหรัฐ โดยมีผลตอบแทน 7.4% ตั้งแต่ต้นปี และ 36.0% ในรอบสามปี การอนุมัติขยายขอบเขตนี้เน้นย้ำว่าเวอร์เท็กซ์กำลังสร้างกลุ่มธุรกิจโรคหายากด้วยยาจีเนติกส์อย่างไร นักลงทุนอาจจับตาดูว่าการใช้จริงและรูปแบบการเบิกจ่ายของแคสเกวีในกลุ่มประชากรที่กว้างขึ้นนี้จะเป็นอย่างไร

Vertex Pharmaceuticals ประกาศเมื่อวันที่ 6 กรกฎาคมว่าจะเข้าซื้อกิจการ Crinetics Pharmaceuticals ด้วยเงินสดมูลค่า 1 หมื่นล้านดอลลาร์ ข้อตกลงนี้ทำให้ Vertex ได้สิทธิ์ในยา Palsonify ซึ่งได้รับอนุมัติในปี 2025 สำหรับรักษาโรคอะโครเมกาลี และตัวยาในขั้นตอนการพัฒนาอีกหลายรายการ รวมถึง atumelnant สำหรับโรคต่อมหมวกไตทำงานเกินแต่กำเนิด Vertex ประมาณการว่า Palsonify และสินทรัพย์ที่อยู่ในขั้นตอนการทดลองระยะที่ 3 มีศักยภาพในการสร้างยอดขายสูงสุดต่อปีรวมกันประมาณ 5 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นการเพิ่มรายได้ที่มีนัยสำคัญสำหรับบริษัทที่ทำรายได้ 1.2 หมื่นล้านดอลลาร์ในปีที่ผ่านมา การเข้าซื้อกิจการครั้งนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ของ Vertex ในการกระจายธุรกิจออกไปนอกเหนือจากกลุ่มยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสที่ครองตลาดอยู่ ก่อนที่สิทธิบัตรจะหมดอายุในช่วงปลายทศวรรษ 2030

StockStory เน้นย้ำ Vertex Pharmaceuticals ว่าเป็นหุ้น Nasdaq 100 ที่มีศักยภาพมหาศาล พร้อมแสดงความระมัดระวังต่อ Workday และ Mondelez Vertex มีมูลค่าตลาด 121.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ มีการเติบโตของรายได้ต่อปีที่ 13.8% ตลอดห้าปี และมีอัตรากำไรจากกระแสเงินสดอิสระที่แข็งแกร่งที่ 24.7% Workday ซึ่งมีมูลค่า 35.03 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ กำลังเผชิญกับอุปสงค์ที่ชะลอตัว โดยมีการเติบโตของยอดขายโดยประมาณที่ 10.9% และซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อยอดขายล่วงหน้า 3.3 เท่า Mondelez ที่มูลค่าตลาด 75.38 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ มีกำไรต่อหุ้นลดลง 2% ต่อปีตลอดสามปี และมีการเติบโตของยอดขายโดยประมาณเพียง 2.4% ซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อกำไรล่วงหน้า 18.4 เท่า

ตลาดโรคไตอักเสบชนิดเยื่อหุ้มไตหนาไม่ทราบสาเหตุในกลุ่มประเทศตลาดหลักเจ็ดแห่ง คาดการณ์ว่าจะมีมูลค่าเข้าใกล้ 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2036 เพิ่มขึ้นจากประมาณ 130 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 ตามรายงานฉบับใหม่จาก ResearchAndMarkets.com สหรัฐอเมริกาครองส่วนแบ่งตลาดประมาณร้อยละ 60 ในปี 2025 ด้วยมูลค่าราว 85 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ขณะที่จำนวนผู้ป่วยที่พบได้ทั่วไปในกลุ่มประเทศตลาดหลักเจ็ดแห่งในปีนั้นประมาณการไว้เกือบ 89,000 ราย การเปิดตัวยารักษาแบบมุ่งเป้าที่คาดการณ์ไว้ ซึ่งรวมถึงการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่เซลล์บี ตัวกระตุ้นตัวรับเมลาโนคอร์ติน และสารยับยั้งบรูตันไทโรซีนไคเนส คาดว่าจะเป็นแรงขับเคลื่อนการเติบโต ควบคู่ไปกับการวินิจฉัยที่อาศัยตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่ดีขึ้นและอัตราการรักษาที่สูงขึ้น ตัวยาในขั้นตอนการพัฒนาที่สำคัญ ได้แก่ SNP-ACTH Gel ของ Cerium Pharmaceuticals, obinutuzumab ของ Hoffmann-La Roche และ povetacicept ของ Vertex Pharmaceuticals ซึ่งเพิ่งได้รับการกำหนดสถานะ Fast Track และ Priority Medicines แม้ว่า rituximab จะมีบทบาทนำในปัจจุบัน แต่ยังไม่มียาใดที่ได้รับการอนุมัติเป็นการเฉพาะสำหรับโรคไตอักเสบชนิดเยื่อหุ้มไตหนาไม่ทราบสาเหตุ ทำให้ยังมีความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากในด้านการกลับมาเป็นซ้ำ การดื้อยา และการดำเนินของโรค

Vertex Pharmaceuticals ได้รับการอนุมัติขยายการใช้ CASGEVY จาก FDA โดยขยายการใช้ไปยังเด็กอายุตั้งแต่ 2 ปีที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและเบต้าธาลัสซีเมีย บริษัทยังได้ลงนามในหนังสือแสดงเจตจำนงกับผู้จ่ายเงินระดับชาติของแคนาดาเพื่อกำหนดเงื่อนไขการเข้าถึงเชิงพาณิชย์สำหรับ ALYFTREK ซึ่งเป็นยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสรุ่นต่อไป ขณะนี้ CASGEVY เข้าถึงผู้ป่วยเด็กอย่างเป็นทางการ โดยมีศูนย์รักษาที่ได้รับอนุญาตมากกว่า 75 แห่งในสหรัฐอเมริกา หนังสือแสดงเจตจำนงของแคนาดาเป็นขั้นตอนสำคัญก่อนการเบิกจ่ายสาธารณะสำหรับ ALYFTREK โดยมีผู้มีสิทธิ์ในแคนาดาประมาณ 3,800 คน การอัปเดตเหล่านี้ตอกย้ำความมุ่งมั่นของ Vertex ต่อโรคหายากที่กำหนดโดยพันธุกรรม และเพิ่มมุมมองด้านการดำเนินการด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์ ควบคู่ไปกับพอร์ตโฟลิโอที่มีอยู่และการเข้าซื้อกิจการ Crinetics มูลค่า 1 หมื่นล้านดอลลาร์สหรัฐที่กำลังดำเนินอยู่

Vertex Pharmaceuticals ได้ตกลงเข้าซื้อกิจการ Crinetics Pharmaceuticals ในราคาหุ้นละ 85 ดอลลาร์เป็นเงินสด คิดเป็นมูลค่าหุ้นประมาณ 1 หมื่นล้านดอลลาร์ หรือ 8.8 พันล้านดอลลาร์หลังจากหักเงินสดที่คาดว่าจะได้รับจากการซื้อ การเข้าซื้อครั้งนี้เป็นกลยุทธ์เพื่อสร้างกลุ่มธุรกิจด้านต่อมไร้ท่อ และคาดว่าจะปิดดีลได้ในไตรมาสที่สามของปี 2026 Vertex เน้นย้ำถึงสินทรัพย์ด้านต่อมไร้ท่อหลักสองรายการที่เชื่อว่าจะสร้างยอดขายสูงสุดต่อปีรวมกันได้มากกว่า 5 พันล้านดอลลาร์ ได้แก่ PALSONIFY ยารับประทานวันละครั้งที่ได้รับการอนุมัติสำหรับรักษาโรคอะโครเมกาลี และ atumelnant ยาที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาขั้นปลายสำหรับรักษาโรคต่อมหมวกไตเกินแต่กำเนิด Vertex วางแผนที่จะใช้เงินสดในมือและเงินกู้เพื่อเป็นทุนในการซื้อครั้งนี้ รวมถึงวงเงินสินเชื่อสะพานที่ได้รับคำมั่นสัญญา 4.5 พันล้านดอลลาร์ และคาดว่าธุรกรรมนี้จะช่วยเพิ่มกำไรจากการดำเนินงานที่ไม่ใช่ GAAP ภายในปี 2029

เอ็มจีเอ็ม รีสอร์ทส์ มีรายงานว่าเริ่มหารือกับพีเพิลเพื่อการซื้อกิจการ หลังจากบริษัทสื่อของแบร์รี ดิลเลอร์ยื่นข้อเสนอซื้อยักษ์ใหญ่คาสิโนแห่งนี้ในธุรกรรมมูลค่า 12.4 พันล้านดอลลาร์เมื่อเดือนที่แล้ว เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ จะเข้าซื้อคริเนติกส์ ฟาร์มาซูติคอลส์ ด้วยมูลค่าหุ้นรวมประมาณ 1 หมื่นล้านดอลลาร์ หรือเกือบ 8.8 พันล้านดอลลาร์หลังหักเงินสดที่คาดว่าจะได้รับ ดอยซ์ ผู้ผลิตเครื่องยนต์สัญชาติเยอรมัน ตกลงซื้อกิจการเอฟเอฟเก เฟลนส์บวร์เกอร์ ฟาร์ซอยก์เบา เกเซลล์ชาฟท์ ผู้ผลิตยานพาหนะทางทหาร ในธุรกรรมมูลค่าประมาณ 1.6 พันล้านยูโร หรือ 1.8 พันล้านดอลลาร์ เพอร์เฟกต์ลงนามข้อตกลงควบรวมกิจการขั้นสุดท้ายกับโปรเจกต์เอ็นวาย ซึ่งเป็นนิติบุคคลที่ควบคุมโดยอลิซ ชาง ผู้ก่อตั้งและซีอีโอ โดยบริษัทจะกลายเป็นบริษัทเอกชนที่ราคาหุ้นละ 2.00 ดอลลาร์ แอ็กซอส เนวาดา บริษัทย่อยของแอ็กซอส ไฟแนนเชียล ประกาศข้อตกลงขั้นสุดท้ายเพื่อซื้ออาร์ค เทคโนโลยีส์ แพลตฟอร์มเทคโนโลยีการเงินที่ให้บริการบริษัทเทคโนโลยีและบริษัทเติบโต ไคอาเกนพุ่งขึ้น 11% หลังจากมีรายงานว่าบริษัทตรวจวิเคราะห์โมเลกุลสัญชาติยุโรปแห่งนี้ได้รับความสนใจเข้าซื้อกิจการในช่วงแรกจากบริษัทไพรเวทอิควิตี้ รวมถึงอีคิวที เอบี และแอดเวนต์ มาเร็กซ์ กรุ๊ป ตกลงซื้อไบรท์ พอยท์ อินเตอร์เนชั่นแนล เพื่อเสริมความแข็งแกร่งในภูมิภาคเอเชียแปซิฟิกและขยายการเข้าถึงตลาดจีน

CRISPR Therapeutics อาจเป็นตัวเลือกที่น่าสนใจสำหรับการซื้อและถือครอง แม้ว่าช่วงที่ผ่านมาผลงานจะไม่โดดเด่นและยังไม่มีกำไร บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพแห่งนี้มีปัจจัยหนุนหลายอย่างที่กำลังจะเกิดขึ้น รวมถึงผลการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่ของ CTX310 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยการตัดต่อยีนแบบครั้งเดียวที่ออกแบบมาเพื่อลดคอเลสเตอรอลชนิดแอลดีแอลอย่างถาวร โดยคาดว่าจะประกาศผลในช่วงครึ่งหลังของปีนี้ ยีนบำบัดที่ได้รับการอนุมัติแล้วอย่าง Casgevy ซึ่งพัฒนาร่วมกับ Vertex Pharmaceuticals เพิ่งได้รับการขยายฉลากจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ ให้ครอบคลุมเด็กอายุตั้งแต่ 2 ขวบขึ้นไป ทำให้มีผู้ป่วยเพิ่มขึ้น 5,500 รายในตลาดสหรัฐฯ และคิดเป็นโอกาสทางการค้าเพิ่มเติม 12.1 พันล้านดอลลาร์ ที่ราคา 2.2 ล้านดอลลาร์ต่อคอร์สการรักษา CRISPR Therapeutics ยังขยายขอบเขตไปไกลกว่าการตัดต่อยีนผ่านความร่วมมือกับ Sirius Therapeutics เพื่อพัฒนา CTX611 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วย siRNA ออกฤทธิ์ยาวนานที่ออกแบบมาเพื่อป้องกันลิ่มเลือดอันตรายด้วยการฉีดเพียงปีละสองครั้ง กลุ่มผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาอันหลากหลายและความร่วมมือกับยักษ์ใหญ่ด้านเทคโนโลยีชีวภาพ ทำให้บริษัทมีศักยภาพในการขยายพอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติและปรับปรุงผลประกอบการทางการเงินภายในสิ้นทศวรรษนี้

เจพีมอร์แกนปรับเพิ่มเป้าหมายราคาหุ้นของอีไล ลิลลีก่อนรายงานผลประกอบการเดือนสิงหาคม โดยคาดว่าจะเป็นอีกไตรมาสที่แข็งแกร่งจากความต้องการยาลดน้ำหนักมุนจาโรและเซปบาวด์ โดยมียอดขายรวมประมาณการกว่า 2 หมื่นล้านดอลลาร์สำหรับไตรมาสนี้ ซึ่งสูงกว่าฉันทามติของตลาด เวอร์เท็กซ์ ฟาร์มาซูติคอลส์ตกลงเข้าซื้อกิจการคริเนติกส์ ฟาร์มาซูติคอลส์ด้วยมูลค่าประมาณ 1 หมื่นล้านดอลลาร์ ข้อตกลงนี้จะขยายขอบเขตการวิจัยและกลยุทธ์การเติบโตระยะยาวของเวอร์เท็กซ์ เมตา แพลตฟอร์มส์เปิดเผยในเอกสารยื่นต่อศาลว่า 4 รัฐกำลังเรียกร้องค่าปรับ 1.4 ล้านล้านดอลลาร์ จากข้อกล่าวหาที่ว่าเมตาออกแบบเฟซบุ๊กและอินสตาแกรมให้เสพติดเด็ก

StockStory ระบุสามบริษัทที่มีเงินสดสูง งบดุลแข็งแกร่ง และแนวโน้มเติบโต Remitly มีเงินสดสุทธิ 609.8 ล้านดอลลาร์ คิดเป็นร้อยละ 15.4 ของมูลค่าตลาด และมีลูกค้าที่ใช้งานเพิ่มขึ้นเฉลี่ยร้อยละ 28.4 ต่อปีในช่วงสองปี Vertex Pharmaceuticals มีเงินสดสุทธิ 5.26 พันล้านดอลลาร์ หรือร้อยละ 4.7 ของมูลค่าตลาด โดยมียอดขายเติบโตเฉลี่ยร้อยละ 13.8 ต่อปีในช่วงห้าปี Ameriprise Financial มีเงินสดสุทธิ 4.86 พันล้านดอลลาร์ คิดเป็นร้อยละ 12 ของมูลค่าตลาด หนุนโดยการซื้อหุ้นคืนและการเติบโตของมูลค่าทางบัญชีต่อหุ้นเฉลี่ยร้อยละ 18.7 ต่อปี

Vertex Pharmaceuticals ได้ลงนามหนังสือแสดงเจตจำนงกับพันธมิตรเภสัชกรรมแคนาดา หรือ pCPA สำหรับยา ALYFTREK ซึ่งเป็นยาผสมสามขนานใหม่สำหรับรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส ข้อตกลงนี้เกิดขึ้นหลังจากที่หน่วยงานยาของแคนาดาให้คำแนะนำเชิงบวกในการเบิกจ่ายเมื่อเดือนธันวาคม 2025 และ INESSS ในเดือนเมษายน 2026 ขณะนี้มีผู้ป่วยทั่วแคนาดาประมาณ 3,800 คนที่มีสิทธิ์ได้รับยา ALYFTREK โดยมีผู้ป่วยมากถึง 60 คนที่อาจมีสิทธิ์ได้รับยาที่รักษาต้นเหตุของโรคเป็นครั้งแรก Vertex จะเริ่มหารือกับจังหวัดและเขตปกครองต่างๆ เพื่อสนับสนุนการขึ้นทะเบียนยานี้ในระบบสาธารณะ

นักลงทุนที่ชาญฉลาดบางรายกำลังให้น้ำหนักกับ Vertex Pharmaceuticals มากกว่า SpaceX โดยอ้างถึงความโดดเด่นทางการตลาดที่เหนือกว่าและโปรไฟล์ความเสี่ยง-ผลตอบแทนที่น่าดึงดูดใจมากกว่า Vertex ครองตลาดแบบแทบจะผูกขาดในด้านการรักษาโรคซิสติก ไฟโบรซิส ด้วยยาที่ได้รับการอนุมัติทั้งห้าตัว ในขณะที่ SpaceX กำลังเผชิญกับการแข่งขันที่กำลังจะมาถึงจาก Project Kuiper ของ Amazon Vertex รายงานกำไรที่ปรับปรุงแล้วที่ 4.7 พันล้านดอลลาร์ในปีที่แล้ว เทียบกับผลขาดทุนสุทธิของ SpaceX ที่ 4.9 พันล้านดอลลาร์ บริษัทยังมีการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเปลี่ยนแปลงวงการอีกหลายรายการที่กำลังจะมาถึง รวมถึงการตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับยาโพเวตาซิเซปต์สำหรับโรคไตอักเสบจากอิมมูโนโกลบูลินเอ ภายในวันที่ 30 พฤศจิกายน 2026 และการศึกษาขั้นปลายสำหรับยาซิมิสเลเซลในโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ขั้นรุนแรง หุ้นของ Vertex ซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อยอดขายล่วงหน้าที่ประมาณ 10 เท่า เทียบกับของ SpaceX ที่ 56.7 เท่าของยอดขายที่คาดการณ์ในปี 2026

AbbVie รายงานรายได้ไตรมาสแรกที่ 15 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 12.4% เมื่อเทียบกับปีก่อน และสูงกว่าที่นักวิเคราะห์คาดการณ์ไว้ 1.7% ในบรรดาหุ้นกลุ่มเวชภัณฑ์ 11 ตัวที่ติดตาม Moderna มีการเติบโตของรายได้เร็วที่สุดที่ 389 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 260% และสูงกว่าประมาณการ 55.8% United Therapeutics มีผลงานอ่อนแอที่สุด โดยมีรายได้ 781.5 ล้านดอลลาร์ ลดลง 1.6% และต่ำกว่าที่คาดไว้ 1.9% Vertex Pharmaceuticals รายงานรายได้ 2.99 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 8.2% และสูงกว่าประมาณการ 1.2% ขณะที่ Halozyme Therapeutics มีรายได้ 376.7 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 42.2% และสูงกว่าที่คาดไว้ 6.1% โดยรวมแล้ว รายได้ของกลุ่มสูงกว่าประมาณการ consensus 14.5% และราคาหุ้นปรับตัวขึ้นเฉลี่ย 18.9% นับตั้งแต่ประกาศผลประกอบการล่าสุด

องค์การอาหารและยาสหรัฐได้อนุมัติการใช้ยีนบำบัด CASGEVY ของ Vertex Pharmaceuticals ในกลุ่มเด็กอายุตั้งแต่สองขวบขึ้นไปที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและเบต้าธาลัสซีเมียชนิดต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด การอนุมัตินี้ทำให้ CASGEVY เป็นยีนบำบัดชนิดแรกที่มีให้สำหรับกลุ่มผู้ป่วยเด็กในสหรัฐอเมริกา Vertex ประมาณการว่าขณะนี้มีเด็กในสหรัฐอเมริกาอีกประมาณ 5,500 คนที่อาจมีสิทธิ์ได้รับการรักษาแบบครั้งเดียวนี้ การอนุมัติดังกล่าวขยายกลุ่มผู้ป่วยที่สามารถรับการรักษาด้วย CASGEVY ได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยก่อนหน้านี้ยานี้ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป

Vertex Pharmaceuticals ได้รับความนิยมมากกว่า Arcutis Biotherapeutics ในฐานะหุ้นยาที่น่าซื้อในปี 2026 ตามการวิเคราะห์ของ Motley Fool Arcutis ซึ่งทำตลาดกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคผิวหนัง Zoryve มีรายได้เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าเป็น 376.1 ล้านดอลลาร์ในปีงบประมาณ 2025 แต่ยังคงขาดทุนโดยมีผลขาดทุนสุทธิ 16.1 ล้านดอลลาร์ ในขณะที่ Vertex มีรายได้ 12 พันล้านดอลลาร์และมีกำไรสุทธิเกือบ 4 พันล้านดอลลาร์ การวิเคราะห์ระบุว่า Arcutis มีกระแสเงินสดเป็นบวกในไตรมาสแรกของปีงบประมาณ 2026 แต่ผลิตภัณฑ์หลักของบริษัทต้องเผชิญกับความผันผวนของอุปสงค์ที่เชื่อมโยงกับการใช้จ่ายของผู้บริโภคและฤดูกาล Vertex ซึ่งครองตลาดการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสครอบคลุมผู้ป่วยในสหรัฐฯ 95% กำลังขยายไปสู่การตัดต่อยีนและการจัดการความเจ็บปวด โดยวอลล์สตรีทคาดการณ์ว่ายอดขายจะเกิน 13 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ข้อสรุปชี้ไปที่ความสามารถในการทำกำไรที่มั่นคงของ Vertex ตลาดที่กำลังขยายตัว และอัตราส่วนราคาต่อกำไรล่วงหน้าที่สมเหตุสมผลเป็นปัจจัยชี้ขาด

Vertex Pharmaceuticals ได้รับการยกย่องเหนือ Dyne Therapeutics ในฐานะหุ้นผู้คิดค้นยาที่ดีกว่าสำหรับปี 2026 ตามการวิเคราะห์ของ The Motley Fool Dyne Therapeutics เป็นบริษัทในขั้นทดลองทางคลินิกที่ยังไม่มีรายได้ โดยรายงานผลขาดทุนสุทธิ 446.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปีงบประมาณ 2025 ขณะที่ Vertex มียอดรายได้ 12 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรสุทธิเกือบ 4 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ กลุ่มผลิตภัณฑ์ยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสของ Vertex ครอบคลุมผู้ป่วยในสหรัฐฯ ถึง 95 เปอร์เซ็นต์แล้ว และกำลังขยายไปทั่วโลก โดยมีแนวทางการพัฒนายาที่มีอนาคต รวมถึงยาโพเวทาเซปต์สำหรับโรคไตอักเสบจากอิมมูโนโกลบูลินเอ ผลิตภัณฑ์ตัวแรกของ Dyne สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์คาดว่าจะออกสู่ตลาดในช่วงต้นปีงบประมาณ 2027 โดยนักวิเคราะห์คาดการณ์ยอดขาย 53 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปีนั้น และมากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2030 แม้ Dyne จะมีศักยภาพในการเติบโต แต่ความสามารถในการทำกำไรที่แข็งแกร่ง การลงทุนด้านการวิจัยและพัฒนาอย่างหนัก และอัตราส่วนราคาต่อกำไรล่วงหน้าที่สมเหตุสมผลของ Vertex ทำให้เป็นตัวเลือกที่ได้รับความนิยมมากกว่า

ตลาดโรคเนโฟรติกซินโดรมใน 7 ตลาดหลักมีมูลค่าราว 400 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 โดยสหรัฐอเมริกาครองส่วนแบ่งมากที่สุด จำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยทั้งหมดในตลาดเหล่านี้อยู่ที่ประมาณ 800,000 รายในปี 2025 และคาดว่าจะเพิ่มขึ้นในช่วงคาดการณ์ปี 2026 ถึง 2036 การเติบโตได้รับแรงหนุนจากกลุ่มยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนาที่แข็งแกร่ง ซึ่งรวมถึง Inaxaplin จาก Vertex Pharmaceuticals, Apecotrep จาก Boehringer Ingelheim และ GAZYVA จาก Roche ซึ่งคาดว่าจะออกสู่ตลาดและเปลี่ยนโฉมภูมิทัศน์การรักษา ความคืบหน้าทางคลินิกล่าสุดรวมถึงผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกของ GAZYVA ในโรคเยื่อหุ้มไตอักเสบปฐมภูมิ และการศึกษาระยะที่ 2 ที่แสดงให้เห็นว่า Apecotrep ลดโปรตีนในปัสสาวะลง 40 เปอร์เซ็นต์เมื่อเทียบกับยาหลอกในผู้ป่วยโรคไตชนิดโฟกัลเซกเมนทัลโกลเมอรูโลสเคลอโรซิส

HCA Healthcare ประกาศงานวิจัยใหม่ที่ตีพิมพ์ใน The New England Journal of Medicine ซึ่งแสดงผลลัพธ์ที่น่าพอใจจากการรักษาด้วยการตัดต่อยีนแบบ CRISPR ในเด็กอายุ 5 ถึง 11 ปี ที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวชนิดรุนแรงและโรคเบต้าธาลัสซีเมียที่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด การศึกษานี้นำโดยนายแพทย์ Haydar Frangoul จากโรงพยาบาล TriStar Centennial Children's Hospital ของ HCA Healthcare ถือเป็นข้อมูลที่เผยแพร่ครั้งแรกที่ประเมินการใช้ exagamglogene autotemcel ในกลุ่มอายุนี้ ในกลุ่มผู้เข้าร่วมที่ได้รับการติดตามนานพอที่จะประเมินจุดสิ้นสุดหลัก เด็กทั้งแปดคนที่เป็นโรคเบต้าธาลัสซีเมียสามารถเป็นอิสระจากการถ่ายเลือดได้อย่างน้อย 12 เดือน และเด็กทั้งแปดคนที่เป็นโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวไม่มีภาวะวิกฤตหลอดเลือดอุดตันรุนแรงเป็นเวลาอย่างน้อย 12 เดือน การรักษานี้ปัจจุบันได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป และผลการวิจัยนี้ชี้ให้เห็นถึงศักยภาพในการรักษาตั้งแต่ระยะแรกก่อนที่อวัยวะจะเสียหายสะสม การศึกษานี้ได้รับการสนับสนุนจาก Vertex Pharmaceuticals และมีเด็กเข้าร่วม 26 คนในการทดลองระยะที่ 3 สองโครงการ

CRISPR Therapeutics AG และ Vertex Pharmaceuticals นำเสนอโปรไฟล์การลงทุนที่แตกต่างกันสำหรับปี 2026 โดย Vertex เสนอธุรกิจยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสที่ทำกำไรและสร้างกระแสเงินสด ในขณะที่ CRISPR เป็นการเดิมพันด้านการตัดต่อยีนที่มีความเสี่ยงสูง รายได้ปีงบประมาณ 2025 ของ CRISPR ลดลงประมาณ 90% เหลือเกือบ 3.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยมีผลขาดทุนสุทธิประมาณ 581.6 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ขณะที่ Vertex สร้างรายได้เกือบ 12 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และมีกำไรสุทธิประมาณ 4.0 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ CRISPR มีอัตราส่วนหนี้สินต่อทุนต่ำที่ประมาณ 0.2 เท่า และอัตราส่วนสภาพคล่องประมาณ 13.3 เท่า แต่มีกระแสเงินสดอิสระติดลบเกือบ 345.9 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ในขณะที่ Vertex มีกระแสเงินสดอิสระที่แข็งแกร่งเกือบ 3.2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยมีอัตราส่วนหนี้สินต่อทุนประมาณ 0.4 เท่า Vertex ซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อกำไรล่วงหน้า 25.3 เท่า และอัตราส่วนราคาต่อยอดขาย 10 เท่า เทียบกับ CRISPR ที่อัตราส่วนราคาต่อกำไรล่วงหน้า 18.6 เท่า และอัตราส่วนราคาต่อยอดขาย 1270 เท่า ทั้งสองบริษัทแบ่งปันผลกำไรจากยาตัดต่อยีนร่วม CASGEVY ในสัดส่วน 40% ต่อ 60% แต่ CRISPR เผชิญความเสี่ยงรวมถึงการออกหุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 600 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสแรกของปี 2026 และคดีความด้านทรัพย์สินทางปัญญาจาก ToolGen ขณะที่ Vertex ต้องรับมือกับการกระจุกตัวของรายได้ในโรคซิสติกไฟโบรซิส และความล้มเหลวทางคลินิก เช่น การทดลอง RewinD-LB ที่ไม่ประสบผลสำเร็จ

พื้นที่การทดลองทางคลินิกสำหรับโรคไตอักเสบจาก IgA กำลังทวีความเข้มข้นขึ้น โดยมีบริษัทมากกว่า 25 แห่งกำลังพัฒนายาในกลุ่มไปป์ไลน์กว่า 30 รายการ ตามรายงานฉบับใหม่จาก DelveInsight ผู้เล่นหลักประกอบด้วย Haisco Pharmaceutical Group, Novartis, Vertex Pharmaceuticals, Biogen, Vera Therapeutics, AstraZeneca, Roche, Ionis Pharmaceuticals, Takeda, Arrowhead Pharmaceuticals และอื่น ๆ การบำบัดที่มีแนวโน้มในระยะการทดลองต่าง ๆ ได้แก่ HSK39297, Zigakibart, Povetacicept, Felzartamab, Atacicept, ULTOMIRIS, Sefaxersen, TAK-079, ARO-C3, NM8074, WAL0921, KP104, PS-002, BHV-1400, CM313, NTQ5082, RNK288 และ IFX 301 มียาประมาณ 12 รายการหรือมากกว่าที่อยู่ในระยะการพัฒนาขั้นปลาย โดยมุ่งเป้ากลไกต่าง ๆ เช่น การยับยั้ง Complement Factor B, การต้าน BAFF และ APRIL, ความเป็นพิษต่อเซลล์ที่อาศัยแอนติบอดี, การย่อยสลาย Gd-IgA1, การรบกวนอาร์เอ็นเอ และการต้าน CD38 เหตุการณ์สำคัญล่าสุดรวมถึงข้อมูลระยะที่สามที่เป็นบวกสำหรับ Povetacicept และ Atacicept และการตีพิมพ์ผลลัพธ์ของ telitacicept ในวารสาร New England Journal of Medicine