Arrowhead Pharmaceuticals IncEU approval for REDEMPLO, first siRNA treatment for familial chylomicronemia syndrome

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้รับอนุญาตทางการตลาดจากคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับยาเรเดมโพล ซึ่งเป็นยารักษาด้วยอาร์เอ็นเอสายสั้นแทรกแซงตัวแรกและตัวเดียวสำหรับผู้ใหญ่ที่มีกลุ่มอาการไคโลไมโครนีเมียในครอบครัว โดยไม่จำเป็นต้องมีการยืนยันทางพันธุกรรมของภาวะดังกล่าว การอนุมัตินี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการศึกษาระยะที่สามชื่อพาลิเซด ซึ่งแสดงให้เห็นว่ายาเรเดมโพลขนาด 25 มิลลิกรัม ลดระดับไตรกลีเซอไรด์ลงได้ค่ามัธยฐานร้อยละ 80 จากค่าเริ่มต้น เทียบกับร้อยละ 17 สำหรับยาหลอก และการวิเคราะห์รวมของทุกขนาดยาแสดงให้เห็นว่าอุบัติการณ์ของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันลดลงร้อยละ 83 เมื่อเทียบกับยาหลอก ยาเรเดมโพลถูกออกแบบมาเพื่อยับยั้งการผลิตอะโพลิโพโปรตีนซีสาม และบริหารด้วยตนเองโดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกสามเดือน ขณะนี้แอร์โรว์เฮดกำลังหารือกับหน่วยงานระดับชาติทั่วสหภาพยุโรปเพื่อนำการรักษานี้ไปสู่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด
Arrowhead Pharmaceuticals IncEU approval for REDEMPLO, first siRNA treatment for familial chylomicronemia syndrome