ความล้มเหลวในการทดลองระยะที่ 3 ของ Eplontersen เปลี่ยนจุดเน้นการลงทุนของ Ionis Pharmaceuticals

เพลาคาร์เซน ยาทดลองลดระดับ Lp(a) จากโนวาร์ติสและพันธมิตรไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ล้มเหลวในการลดอาการหัวใจวาย โรคหลอดเลือดสมอง และเหตุการณ์ทางหัวใจและหลอดเลือดที่เกี่ยวข้อง ในการทดลองระยะที่ 3 Lp(a)HORIZON ซึ่งมีผู้เข้าร่วมมากกว่า 8,000 ราย ตามรายงานของรอยเตอร์เมื่อวันที่ 5 กันยายน 2569 ตัวยาสามารถลดระดับ Lp(a) ได้ตามที่คาดไว้ แต่การลดลงนั้นไม่ได้นำไปสู่การลดลงของเหตุการณ์หัวใจในโลกความจริง หุ้นโนวาร์ติสลดลงร้อยละ 5 และหุ้นไอโอนิสลดลงร้อยละ 12 ในการซื้อขายหลังตลาดปิด โนวาร์ติสเรียกผลลัพธ์นี้ว่าน่าผิดหวัง แต่กล่าวว่ายังคงช่วยเพิ่มความเข้าใจทางวิทยาศาสตร์เกี่ยวกับวิถี Lp(a) ความล้มเหลวครั้งนี้ได้ตัดโอกาสสำคัญในการเติบโตของทั้งสองบริษัท และเพิ่มภาระการพิสูจน์สำหรับยาลด Lp(a) อื่น ๆ โดยโนวาร์ติสต้องเผชิญแรงกดดันมากขึ้นในการทดแทนรายได้ ขณะที่เอ็นเทรสโตและผลิตภัณฑ์อื่น ๆ ใกล้เผชิญกับความท้าทายด้านสิทธิบัตร ไอโอนิสเผชิญความเสี่ยงจากการกระจุกตัวสูงขึ้น เนื่องจากเพลาคาร์เซนมีความสำคัญมากกว่าสำหรับบริษัทที่เล็กกว่า แม้ว่าพอร์ตโฟลิโอ RNA ที่กว้างขึ้นและยาซันแวสโตรที่เพิ่งได้รับอนุมัติสำหรับโรคอเล็กซานเดอร์จะช่วยกระจายความเสี่ยงได้บ้าง

ยูไนเต็ดเฮลธ์ได้ขายหุ้นส่วนหนึ่งในธุรกิจออปตัม เฮลธ์ในรัฐฟลอริดาให้กับบริษัทไพรเวทอิควิตีทีพีจี ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของความพยายามของกลุ่มบริษัทด้านสุขภาพแห่งนี้ในการฟื้นตัวจากกำไรที่ดิ่งลงเมื่อปีที่แล้ว เวย์น เดอวีดต์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินกล่าวกับบลูมเบิร์กนิวส์ว่า อัตรากำไรของออปตัม เฮลธ์จะอยู่ที่ประมาณ 2% ในปีนี้ สูงกว่าที่คาดไว้ก่อนหน้านี้ และน่าจะเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 4% ในปี 2570 และ 6% ในปีถัดไป แอมเจนร่วงลงมากกว่า 8% ซึ่งเป็นการดิ่งลงในวันเดียวที่รุนแรงที่สุดนับตั้งแต่ปี 2559 หลังจากโนวาร์ติสประกาศความล้มเหลวของการทดลองระยะที่ 3 สำหรับยาเพลาคาร์เซนที่ใช้รักษาโรคหัวใจ ซึ่งพัฒนาร่วมกับไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ขณะที่บีเอ็มโอ แคปิตอล มาร์เก็ตส์ปรับลดอันดับความน่าเชื่อถือของแอมเจนเป็นระดับผลการดำเนินงานตามตลาด จากระดับสูงกว่าตลาด พร้อมราคาเป้าหมาย 450 ดอลลาร์ คูเปอร์คอมพานีส์ร่วงลง 13% หลังจากออกคาดการณ์สำหรับปีงบประมาณ 2569 ต่ำกว่าที่นักวิเคราะห์คาดไว้ โดยคาดรายได้ 4.229 พันล้านดอลลาร์ถึง 4.252 พันล้านดอลลาร์ เทียบกับ 4.285 พันล้านดอลลาร์ถึง 4.321 พันล้านดอลลาร์ก่อนหน้านี้ และกำไรต่อหุ้นปรับปรุงแบบไม่ตามหลักบัญชีGenerally Accepted Accounting Principles ที่ 4.51 ถึง 4.55 ดอลลาร์ เทียบกับ 4.58 ถึง 4.66 ดอลลาร์ก่อนหน้านี้ และระบุว่าคณะกรรมการบริษัทตัดสินใจเก็บธุรกิจคูเปอร์เซอร์จิคอลไว้แทนที่จะขาย พร้อมเพิ่มวงเงินซื้อหุ้นคืนเป็น 3 พันล้านดอลลาร์จาก 2 พันล้านดอลลาร์ โนโว นอร์ดิสค์ร่วงลงมากกว่า 1% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากมอร์แกน สแตนลีย์ปรับลดอันดับหุ้นเป็นระดับต่ำกว่าตลาด จากระดับเท่ากับตลาด โดยอ้างถึงหน้าผาสิทธิบัตรของเซมากลูไทด์ และดัชนีกลุ่มสุขภาพของเอสแอนด์พี 500 ปรับตัวลงมากกว่า 3.5% ในสัปดาห์นี้

Royalty Pharma plc เปิดเผยว่ายาเพลาคาร์เซนล้มเหลวในการทดลอง Lp(a)HORIZON ระยะที่ 3 ซึ่งเป็นการทดลองผลลัพธ์ด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดที่ดำเนินการโดย Novartis AG โดยมีผู้ป่วย 8,323 รายที่มีระดับไลโปโปรตีน(a) สูงและมีโรคหัวใจและหลอดเลือดอยู่แล้วเข้าร่วม ตัวยาลดระดับ Lp(a) ได้ แต่ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในการลดเหตุการณ์โรคหัวใจและหลอดเลือดเมื่อเทียบกับยาหลอกในประชากรโดยรวม และยังไม่มีการนำเสนอผลลัพธ์ฉบับสมบูรณ์ Royalty Pharma ได้ให้เงินแก่ Ionis Pharmaceuticals จำนวน 500 ล้านดอลลาร์ในเดือนมกราคม 2023 โดยจัดสรร 150 ล้านดอลลาร์ให้กับค่าลิขสิทธิ์ของเพลาคาร์เซน และ 350 ล้านดอลลาร์ให้กับค่าลิขสิทธิ์ของ Spinraza และขณะนี้คาดว่าจะไม่จ่ายเงินตามเป้าหมายความสำเร็จของเพลาคาร์เซนเลย จากวงเงินที่เป็นไปได้สูงสุด 625 ล้านดอลลาร์สำหรับเป้าหมายด้านกฎระเบียบและการพาณิชย์ บริษัทถือสิทธิ์ 25% ในค่าลิขสิทธิ์ Spinraza ของ Ionis จนถึงปี 2027 และจะเพิ่มเป็น 45% ในปี 2028 จากยอดขาย Spinraza รายปีสูงสุด 1.5 พันล้านดอลลาร์ โดยสิทธิ์ดังกล่าวจะกลับคืนหลังจากยอดจ่ายสะสมถึง 550 ล้านดอลลาร์ หรือ 1.1 เท่าของเงินทุนเริ่มต้น ฝ่ายบริหารคาดว่าโครงสร้างนี้จะทำให้ได้เงินลงทุนทั้งหมดคืนและสร้างผลตอบแทนเป็นบวกเล็กน้อย และยังคงเป้าหมายปี 2030 ที่จะมี Portfolio Receipts ตามนิยามของบริษัทอย่างน้อย 4.7 พันล้านดอลลาร์