UltragenyxFDA approved Fayuvi, the first treatment for Sanfilippo syndrome Type A, expanding Ultragenyx's commercial portfolio.

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA เมื่อวันที่ 17 กันยายน อนุมัติ Fayuvi สำหรับการรักษาอาการทางระบบประสาทของกลุ่มอาการซานฟิลิปโปชนิดเอในผู้ป่วยเด็กที่ยังคงมีการทำงานด้านพัฒนาการระบบประสาทอยู่ ถือเป็นยารักษารายแรกที่ได้รับอนุมัติสำหรับโรคหายากและถึงตายในเด็กนี้ บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical Inc. คาดว่า Fayuvi จะพร้อมให้ผู้ป่วยเข้าถึงได้ภายใน 30 ถึง 60 วัน และได้ตั้งราคาขายปลีกไว้ที่ 3.95 ล้านดอลลาร์สหรัฐสำหรับการรักษาครั้งเดียวในสหรัฐฯ ซึ่งนับเป็นหนึ่งในยาที่แพงที่สุดในโลก เจพีมอร์แกนประเมินว่า Fayuvi อาจสร้างยอดขายสูงสุดทั่วโลกได้ 200 ล้านถึง 250 ล้านดอลลาร์ ซึ่งที่ระดับต่ำสุดจะคิดเป็นประมาณร้อยละ 26 ของจุดกึ่งกลางของประมาณการรายได้ปี 2569 ของ Ultragenyx การอนุมัติดังกล่าวขยายพอร์ตสินค้าเชิงพาณิชย์ของ Ultragenyx ขณะที่บริษัทมุ่งสู่การมีกำไรในปี 2570 หลังจากที่ขาดทุน 575 ล้านดอลลาร์จากรายได้ 673 ล้านดอลลาร์ในปี 2568 และคาดการณ์รายได้รวมปีนี้จากผลิตภัณฑ์ปัจจุบันที่ 730 ล้านถึง 760 ล้านดอลลาร์ โดยไม่รวมรายได้ที่อาจเกิดขึ้นจากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่ เช่น Fayuvi หุ้นของ Ultragenyx พุ่งขึ้นมากกว่าร้อยละ 12 หลังการอนุมัติ แต่ยังคงลดลงเกือบร้อยละ 40 ในปีนี้ ขณะที่ยอดขายชอร์ตอยู่ที่ 17.1 ล้านหุ้น หรือร้อยละ 18 ของหุ้นที่ซื้อขายได้ทั่วไป ณ วันที่ 31 สิงหาคม
UltragenyxFDA approved Fayuvi, the first treatment for Sanfilippo syndrome Type A, expanding Ultragenyx's commercial portfolio.
JPMorgan Chase & Co