Ionis Pharmaceuticals IncCompletion of enrollment in Phase 3 REVEAL study for obudanersen advances the pipeline for Angelman syndrome.

ไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศการปิดรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มที่ 1 ของการศึกษาระยะที่ 3 รีวีล ระดับโลก ซึ่งประเมินยาโอบูดานเซน การบำบัดที่มุ่งเป้าอาร์เอ็นเอในขั้นทดลองสำหรับโรคแองเจิลแมน ซินโดรม กลุ่มหลักนี้รับผู้เข้าร่วม 136 คน อายุระหว่าง 2 ถึงต่ำกว่า 18 ปี ที่มีการยืนยันทางพันธุกรรมว่ามีการขาดหายหรือการกลายพันธุ์ของยีนยูบีอี3เอ คาดว่าการรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มผู้ใหญ่ ซึ่งรวมผู้เข้าร่วมอายุ 18 ถึง 50 ปี จะเสร็จสิ้นในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยผลลัพธ์เบื้องต้นจากการศึกษารีวีลคาดว่าจะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 การทดลองนี้ออกแบบโดยรับข้อมูลจากชุมชนผู้ป่วยโรคแองเจิลแมน ซินโดรม เพื่อประเมินการบำบัดในกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลาย นอกจากนี้ เอชซี เวนไรท์ ได้ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของไอโอนิสเป็น 130 ดอลลาร์ จาก 125 ดอลลาร์ และคงคำแนะนำซื้อ หลังการอนุมัติยาไทรโกลซาจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ
Ionis Pharmaceuticals IncCompletion of enrollment in Phase 3 REVEAL study for obudanersen advances the pipeline for Angelman syndrome.