Monopar Therapeutics ได้รับการกำหนดสถานะยารักษาโรคหายากในเด็กสำหรับ ALXN1840 เพื่อรักษาโรควิลสัน

BioMarin Pharmaceutical เปิดเผยว่ากำลังเดินหน้าบูรณาการ Amicus Therapeutics และคาดว่าจะประหยัดต้นทุนแบบ non-GAAP ได้ 200 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยจะรับรู้ผลประหยัดส่วนใหญ่ในปี 2027 และเต็มจำนวนในปี 2028 ในการกล่าวสุนทรพจน์ที่งาน Morgan Stanley Global Healthcare Conference อเล็กซานเดอร์ ฮาร์ดี ประธานและซีอีโอ กล่าวว่า Amicus มีพนักงานประมาณ 505 คน และ BioMarin คาดว่าจะรักษาพนักงานไว้ประมาณ 192 คนในระยะยาว โดยประมาณ 70% ของผลประหยัดมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและบริหาร ส่วนที่เหลือมาจากหน้าที่ด้านวิจัยและพัฒนาที่ซ้ำซ้อน ไบรอัน มูลเลอร์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าดีลนี้ควรเพิ่มกำไรต่อหุ้นในปีแรก และจะเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเริ่มปีหน้า และคาดว่าอัตราส่วนหนี้สินต่อ EBITDA จะลดลงต่ำกว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2027 เร็วกว่าเป้าหมายเดิมเกือบหนึ่งปี ฮาร์ดีกล่าวว่า VOXZOGO มีการเติบโตของผู้ป่วยรายไตรมาส 20% แม้มีการแข่งขันในสหรัฐฯ และคาดว่าจะมีรายได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ในปีนี้ ซึ่งจะทำให้เป็นผลิตภัณฑ์แรกของ BioMarin ที่มียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์ ขณะที่การอนุมัติจาก FDA ที่อาจเกิดขึ้นในโรค hypochondroplasia ยังไม่รวมอยู่ในแนวโน้มปี 2026 BioMarin คาดการณ์ยอดขายสูงสุดประมาณ 1.4 พันล้านดอลลาร์สำหรับ GALAFOLD และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ภายในกลางทศวรรษ 2030 และกล่าวว่า PALYNZIQ เติบโต 27% เป็น 135 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ VIMIZIM มีศักยภาพที่จะมีรายได้เกิน 1 พันล้านดอลลาร์

AstraZeneca เปิดเผยว่า FDA รับคำขอขึ้นทะเบียนยาสำหรับการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนตัวทดลอง efzimfotase alfa ในผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรค hypophosphatasia หรือ HPP และให้การพิจารณาแบบเร่งด่วน ซึ่งย่นระยะเวลาการพิจารณาลงสี่เดือน โดยคาดว่าจะมีคำตัดสินขั้นสุดท้ายในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 คำขอนี้อ้างอิงข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 3 จำนวนสามการศึกษา ได้แก่ MULBERRY ซึ่งบรรลุเป้าหมายหลักในเด็กที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 2 ปีถึงน้อยกว่า 12 ปี โดยแสดงให้เห็นการปรับปรุงสุขภาพกระดูกอย่างมีนัยสำคัญ และ CHESTNUT ซึ่งแสดงว่าผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก Strensiq สามารถรักษาประโยชน์ของการรักษาไว้ได้ ขณะที่ HICKORY ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนอายุ 12 ปีขึ้นไป แม้ว่า AstraZeneca รายงานว่ามีการปรับปรุงในเชิงตัวเลข โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการตั้งแต่ในวัยเด็ก บริษัทระบุว่า efzimfotase alfa โดยทั่วไปทนต่อยาได้ดีและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ในการศึกษาทั้งสามการศึกษา มุมมองเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับ Strensiq ซึ่งเป็นการรักษา HPP ที่มีอยู่เดิมที่ AstraZeneca ได้มาจากการเข้าซื้อ Alexion ในปี 2021 โดยได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2015 เป็นการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนที่มุ่งเป้าไปที่กระดูกเป็นรายแรกสำหรับ HPP และมียอดขาย 1.05 พันล้านดอลลาร์ในครึ่งแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 41% เมื่อเทียบกับปีก่อน Efzimfotase alfa ถูกออกแบบให้ใช้ปริมาณการฉีดที่น้อยลงและให้ยาถี่น้อยลงอย่างมาก โดยฉีดทุกสองสัปดาห์ เมื่อเทียบกับสูตรของ Strensiq ที่ฉีดสามหรือหกครั้งต่อสัปดาห์ ในส่วนอื่นของตลาดนี้ BioMarin Pharmaceutical เข้าสู่พื้นที่ HPP ผ่านการเข้าซื้อ Alesta Therapeutics ซึ่งเสร็จสิ้นเมื่อต้นเดือนนี้ โดยจ่ายเงินล่วงหน้า 275 ล้านดอลลาร์ พร้อมการจ่ายตามเงื่อนไขเพิ่มเติมสูงสุด 215 ล้านดอลลาร์สำหรับ ALE1 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่อยู่ในการศึกษาระยะที่ 1/2a ขณะที่ Recursion Pharmaceuticals กำลังพัฒนาสารยับยั้ง ENPP1 แบบรับประทาน REC-102 ซึ่งเดิมชื่อ REV102 และยังอยู่ในการศึกษาที่เตรียมความพร้อมสำหรับ IND โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจโดยอิงข้อมูลสำหรับการศึกษาระยะที่ 1 ก่อนสิ้นปีนี้

โนโว นอร์ดิสก์ เปิดเผยว่าคณะกรรมการประเมินผลิตภัณฑ์ยาสำหรับมนุษย์ขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรปได้ออกความเห็นเชิงบวกแนะนำให้อนุมัติยาเดเนซิมิก ซึ่งรู้จักกันในชื่อ มิม8 สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เอ ทั้งในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด ในผู้ใหญ่และเด็ก ยาเดเนซิมิกเป็นแอนติบอดีไบสเปซิฟิกเลียนแบบแฟกเตอร์ VIIIa รุ่นใหม่ ฉีดเข้าชั้นใต้ผิวหนังเพื่อป้องกันโรคเป็นประจำ โดยมีขนาดยาที่ยืดหยุ่นได้ ทั้งการฉีดเดือนละครั้ง ทุกสองสัปดาห์ และสัปดาห์ละครั้ง และกำลังพัฒนาอยู่ในรูปแบบปากกาบรรจุสำเร็จรูป โนโวคาดว่าจะเปิดตัวยาในประเทศแถบยุโรปกลุ่มแรกในไตรมาสที่สี่ของปี 2569 ภายใต้ชื่อการค้า เฟรเฮมโก จากนั้นจะขยายการจำหน่ายทั่วสหภาพยุโรปตั้งแต่ต้นปี 2570 ความเห็นเชิงบวกนี้ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลของโครงการทางคลินิก FRONTIER ซึ่งประกอบด้วยการศึกษาห้าฉบับที่ประเมินยาเดเนซิมิกในการรักษาเชิงป้องกันโรคฮีโมฟีเลีย เอ ในกลุ่มประชากรเด็กและผู้ใหญ่ ทั้งที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด ในการศึกษา FRONTIER 2 ยาเดเนซิมิกลดอัตราการเลือดออกต่อปีอย่างมีนัยสำคัญ ผลลัพธ์ในเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปีในการศึกษา FRONTIER 3 สอดคล้องกับผลในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ และในการศึกษา FRONTIER 5 ไม่พบข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่เมื่อผู้เข้าร่วมเปลี่ยนจากยาเอมิซิซูแมบมาเป็นยาเดเนซิมิกโดยตรง ยานี้ยังอยู่ระหว่างการพิจารณาทางกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาสำหรับการป้องกันโรคเป็นประจำในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ ทั้งที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือด หลังจากที่โนโวได้ยื่นคำขอใบอนุญาตชีววัตถุต่อองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ ในเดือนกันยายน 2568 ปัจจุบันโนโวจำหน่ายยาแอลเฮโมสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เอ และบี ในผู้ป่วยที่มีและไม่มีสารยับยั้งการแข็งตัวของเลือดอยู่แล้ว