ยารักษาซิสติกไฟโบรซิสของ Sionna ล้มเหลว หุ้น Vertex พุ่งทำจุดสูงสุดใหม่

EarningsM&A · Partnership Impact 4
โดย Insider Monkey·US·อ่านต้นฉบับ
สรุป · ทำไมข่าวนี้ถึงสำคัญ

หุ้นของ Sionna Therapeutics ร่วงลงมากกว่าร้อยละ 90 หลังจากยาตัวหลักสำหรับรักษาซิสติกไฟโบรซิสที่มีชื่อว่า SION-719 ไม่ผ่านการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2a ขณะที่หุ้นของ Vertex Pharmaceuticals พุ่งขึ้นทำจุดสูงสุดใหม่ เนื่องจากภัยคุกคามทางการแข่งขันที่สำคัญถูกขจัดออกไป การทดลองดังกล่าวซึ่งทดสอบ SION-719 ในฐานะยาเสริมให้กับสูตรยา Trikafta ซึ่งเป็นยาขายดีของ Vertex นั้นไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้านประสิทธิภาพ และ Sionna จะไม่เดินหน้าโครงการนี้ต่อไป Sionna จะให้ความสำคัญกับโครงการยาผสม SION-451 ซึ่งอยู่ในระยะเริ่มต้นกว่า แต่ด้วยเงินสดที่มีอยู่มากกว่า 268 ล้านดอลลาร์ และสินทรัพย์หลักที่ถูกพักไว้ มูลค่าหุ้นจึงขึ้นอยู่กับ SION-719 เป็นอย่างมาก ด้าน Vertex ซึ่งซื้อขายใกล้ระดับสูงสุดเป็นประวัติการณ์อยู่แล้ว หลังจากปรับเพิ่มคาดการณ์รายได้ทั้งปีและเสนอเข้าซื้อกิจการ Crinetics Pharmaceuticals มูลค่า 1 หมื่นล้านดอลลาร์ ก็ยิ่งเห็นความเสี่ยงในธุรกิจซิสติกไฟโบรซิสลดลงไปอีก

ผลกระทบต่อหุ้น 3

Biotech & Genomic Medicine± ผสม · 3 หุ้น
Vertex Pharmaceuticals Inc
VRTX
▲ บวกการแข่งขันความเกี่ยวข้อง

Competitor's drug failure removes threat to Vertex's CF franchise.

Crinetics Pharmaceuticals Inc
CRNX
± ผสมเงินทุนความเกี่ยวข้อง

Vertex proposed acquiring Crinetics, but the deal is not final and impact on Crinetics is unclear.

ผลกระทบต่อธีม 1

ข่าวที่เกี่ยวข้อง

▲5impact 4

Ultragenyx ได้รับอนุมัติจาก FDA สำหรับ FAYUVI การรักษาโรคซานฟิลิปโปประเภท A รายแรก

บริษัท Ultragenyx Pharmaceutical ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA ในเดือนกันยายน 2026 สำหรับยา FAYUVI หรือที่รู้จักในชื่อ UX111 ซึ่งเป็นยารักษารายแรกสำหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคซานฟิลิปโปประเภท A ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมที่หายากมากและถึงแก่ชีวิต โดยก่อนหน้านี้ไม่มีการรักษาใด ๆ การอนุมัติครั้งนี้มาพร้อมกับบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วน หรือ Priority Review Voucher และช่วยขยายกลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเชิงพาณิชย์และฐานการผลิตในสหรัฐของ Ultragenyx การอนุมัติ FAYUVI เกิดขึ้นต่อจากการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สำหรับยา GENGLYCOS หรือที่รู้จักในชื่อ DTX401 สำหรับโรค GSDIa ในเดือนสิงหาคม 2026 ทำให้บริษัทมียีนบำบัดใหม่สองรายการที่ได้รับอนุมัติภายในไม่กี่สัปดาห์ โดยแต่ละรายการสร้างบัตรตรวจสอบแบบเร่งด่วนของตนเอง แนวโน้มการลงทุนของ Ultragenyx คาดการณ์รายได้ 1.2 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 43.8 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 โดยมีมูลค่าที่เหมาะสมประมาณ 27.00 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสขาขึ้น 86% จากราคาปัจจุบัน ความเสี่ยงเร่งด่วนที่สุดของบริษัทยังคงเป็นการใช้เงินสดในอัตราสูงและการเจือจางทุนที่อาจเกิดขึ้น หากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ทำได้ต่ำกว่าคาด หรือต้นทุนไม่ลดลง โดยการยอมรับ การเบิกจ่ายคืน และการขยายการรักษาใหม่ ๆ จะเป็นตัวกำหนดว่าบริษัทจะเข้าใกล้เป้าหมายการทำกำไรในปี 2027 ได้หรือไม่
RARE ▲
Biotech & Genomic Medicine ▲
Simply Wall St·50mอ่านต่อ →
3

Ascendis Pharma ได้สิทธิ์คืนในผลิตภัณฑ์ TransCon ด้านเมตาบอลิกหลังแยกทาง Novo Nordisk

Ascendis Pharma ได้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในผลิตภัณฑ์ที่ใช้เทคโนโลยี TransCon สำหรับโรคเมตาบอลิกและโรคหัวใจและหลอดเลือดกลับคืนมา หลังจากยุติความร่วมมือกับ Novo Nordisk บริษัทวางแผนเดินหน้าโครงการของตนเองในด้านโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 โดยใช้แพลตฟอร์ม TransCon โดยผู้บริหารเน้นย้ำว่า TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นโครงการที่วางแผนไว้ในไปป์ไลน์โรคเมตาบอลิกที่ขยายออกไป การได้มาซึ่งการควบคุม TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งและโครงการเมตาบอลิกอื่น ๆ ทำให้ Ascendis เปลี่ยนจากรูปแบบพันธมิตรกับ Novo Nordisk มาดำเนินโครงการเหล่านี้ด้วยตนเอง ซึ่งรวมทั้งโอกาสขาขึ้นและต้นทุนการพัฒนาและการ commercialization ไว้ในงบดุลเดียว สิทธิ์ที่ได้คืนมาและแผน TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งเป็นเพียงส่วนหนึ่งของเรื่องราวของ Ascendis เท่านั้น และกลุ่มผลิตภัณฑ์โรคต่อมไร้ท่อหายากที่มีอยู่ยังคงเน้นที่ YORVIPATH, SKYTROFA และ TransCon CNP หรือ YUVIWEL จุดพิสูจน์สำคัญขณะนี้อยู่ที่การทดลองทางคลินิกและสถานะเงินสด รวมถึงการเริ่มการทดลองอย่างเป็นทางการสำหรับ TransCon Semaglutide ฉีดเดือนละครั้งในโรคอ้วนและเบาหวานชนิดที่ 2 ตลอดจนความเห็นที่อัปเดตเกี่ยวกับการวิจัยและพัฒนาและการซื้อหุ้นคืนในงานต่าง ๆ เช่นการประชุมของ Morgan Stanley วันที่ 15 กันยายน 2026
ASNDNOV.XETRA
Biotech & Genomic Medicine
Simply Wall St·4hอ่านต่อ →
▲

BioMarin รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ของ VOXZOGO ในโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซียเป็นบวก และยื่นคำขอ sNDA

BioMarin Pharmaceutical รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 CANOPY-HCH-3 ที่เป็นบวกของ VOXZOGO ในเด็กที่เป็นโรคกระดูกพรุนตามยาวชนิดไฮโปคอนโดรเพลเซีย และได้ยื่นคำขอเสริมต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ เพื่อขยายการใช้งานของยา ขณะเดียวกันก็ได้แต่งตั้ง Robert Plenge แพทย์และนักวิจัยระดับผู้นำด้านการวิจัยของ Bristol Myers Squibb เข้าร่วมคณะกรรมการบริษัทและคณะกรรมการวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยี ข้อมูลจากการทดลองระยะท้ายนี้ครอบคลุมข้อบ่งชี้ที่ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ และบริษัทกล่าวว่าการรวมกันของผลการทดลองและการแต่งตั้งคณะกรรมการสะท้อนถึงจุดเน้นในการขยาย franchise โรคหายากและธรรมาภิบาลด้านวิทยาศาสตร์ให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้น แนวโน้มของ BioMarin คาดการณ์รายได้ 5.0 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 1.3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2029 ซึ่งต้องมีการเติบโตของรายได้ปีละ 14.0% และกำไรเพิ่มขึ้นประมาณ 1.2 พันล้านดอลลาร์จาก 73.0 ล้านดอลลาร์ในปัจจุบัน โดยอ้างมูลค่ายุติธรรมที่ 91.42 ดอลลาร์ คิดเป็นอัพไซด์ 43% จากราคาปัจจุบัน นักวิเคราะห์ที่มองในแง่ร้ายกว่าเตือนว่าการพึ่งพายาโรคหายากเพียงไม่กี่ตัวและการไม่แน่นอนเกี่ยวกับข้อบ่งชี้ในอนาคตอาจทำให้ BioMarin ต่ำกว่าความคาดหวังก่อนข่าวที่ประมาณการรายได้ไว้ราว 4.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรประมาณ 509.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029
BMRN ▲
Biotech & Genomic Medicine ▲
Simply Wall St·6hอ่านต่อ →
© 2026 MarketDXNews