Benitec Biopharma Ltd ADR

Benitec Biopharma Inc.は、新規の遺伝子医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社のDNA-directed RNA interferenceプラットフォームであるSilence and Replaceは、RNA interferenceと遺伝子治療を組み合わせ、治療用コンストラクトを1回投与した後に、疾患原因遺伝子の持続的なサイレンシングと野生型代替遺伝子の送達を同時に可能にする医薬品の創出を目指しています。同社は、oculopharyngeal muscular dystrophyに関連する嚥下障害の治療を目的として、疾患原因遺伝子の発現をサイレンシングするよう設計されたAAVベースの遺伝子治療薬BB-301を開発しています。Benitec Biopharma Inc.の本社はカリフォルニア州Haywardにあります。